掃描下載 Gate App
qrCode
更多下載方式
今天不再提醒

RNA Editing 下一個十年?ProQR的Axiomer技術能否破局

有個不起眼的荷蘭生物醫藥公司ProQR正在悄悄改寫RNA療法的遊戲規則。核心武器叫Axiomer——一種ADAR介導的RNA鹼基編輯技術,直接在細胞內"改寫"致病基因。

臨牀進展:今年是關鍵節點

時間表很清晰:

  • Q2 2025:向監管部門提交首個臨牀試驗申請(CTA),針對膽汁淤積病的主打項目AX-0810
  • Q4 2025:公布AX-0810在健康志願者身上的初步臨牀數據——這是驗證技術可行性的第一步
  • 2025-2026:計劃釋放多達4份臨牀數據,覆蓋肝髒、中樞神經系統和雷特綜合徵等適應症

Rrett Syndrome Research Trust那邊也擴展了合作,最高投入920萬美元支持AX-2402推進臨牀階段。

融資實力:燒錢節奏加快但不缺彈藥

帳面數字比較扎實:

  • 現金儲備1.494億歐元(截至2024年底),足以燒到2027年中期
  • 與禮來制藥那份價值39億美元的合作協議還有後續裏程碑支付,加上可選擇再增加5個靶點、獲得5000萬美元的選擇權
  • 2024年10月完成8210萬美元融資(包括禮來的直接投資)

對沖基金們也在加碼——ADAGE CAPITAL、Millennium Management等機構在Q4 2024大幅增持,總金額超1億美元。

但問題也擺在桌面上

燒錢速度在加快

  • 2024年運營活動淨支出3640萬歐元,2023年反而是正現金流(那是因爲收到禮來6000萬美元的首付款)
  • 研發成本從2023年的2510萬歐元,暴增到2024年的3640萬歐元
  • 全年淨虧損2780萬歐元

簡單說:融資進來的錢正在高速消耗。這對早期生物醫藥來說很正常,但如果臨牀數據不達預期,現金跑道會被大幅壓縮。

核心賭注在哪兒

RNA編輯這條路上,CRISPR基因編輯已經有先發者,ProQR選了另一條線——利用細胞內自有的ADAR酶去精準改寫RNA。理論上更安全、更簡潔。

Axiomer的想象空間確實大:從單基因罕見病到MASH(脂肪肝)這樣的常見病都在布局。但硬幣另一面是——還沒有一個RNA編輯療法真正拿到上市批準。

Q4 2025那份AX-0810數據將是試金石,決定了市場對這套技術體系的信心。


機構調查:51家機構在Q4增持PRQR股票,最大單筆投資方ADAGE CAPITAL掃進600萬股。這些聰明錢的動向某種程度反映了對ProQR技術路線的認可度在上升。

查看原文
此頁面可能包含第三方內容,僅供參考(非陳述或保證),不應被視為 Gate 認可其觀點表述,也不得被視為財務或專業建議。詳見聲明
  • 讚賞
  • 留言
  • 轉發
  • 分享
留言
0/400
暫無留言
交易,隨時隨地
qrCode
掃碼下載 Gate App
社群列表
繁體中文
  • 简体中文
  • English
  • Tiếng Việt
  • 繁體中文
  • Español
  • Русский
  • Français (Afrique)
  • Português (Portugal)
  • Bahasa Indonesia
  • 日本語
  • بالعربية
  • Українська
  • Português (Brasil)