Biogen近日透露,收到美國食品和藥物管理局(FDA)的一封完整回復函(CRL),這與其正在尋求批準的脊髓性肌萎縮症(SMA)治療藥物——高劑量nusinersen有關。雖然FDA對臨牀數據並無異議,但他們要求Biogen更新申請中的化學制造與控制(CMC)部分的技術細節。



Biogen表示,將利用現有信息快速重新提交申請,以滿足FDA的要求。公司還強調,他們正與全球的監管機構合作,推進高劑量方案,以爲SMA患者提供更多的治療選擇。值得注意的是,高劑量SPINRAZA(nusinersen)方案已經在日本獲得批準,並正在歐洲藥品管理局(EMA)和其他全球監管機構的積極審查中。

目前,SPINRAZA(nusinersen)12mg/5 mL注射劑已在超過71個國家獲得批準,用於治療嬰兒、兒童及成人SMA患者。
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