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Sarepta對Arrowhead的siRNA資產的大膽投資取得早期數據
Sarepta Therapeutics 已經發布了兩個 siRNA 候選藥物的初步臨床數據，SRP-1001 用於 FSHD1 和 SRP-1003 用於 DM1，這些數據來自 Arrowhead Pharmaceuticals。
來自單劑量 1/2 期試驗的數據表明，該技術有效地將構建物送入肌肉，並顯示出對目標基因的有希望的抑制。
這些早期結果對 Sarepta 至關重要，因為分析師認為這些 siRNA 計劃對於公司未來至關重要，尤其是在其核心業務面臨挑戰的情況下。