CERo: إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تمنح تصنيف المسار السريع لـ CER-1236

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية CERo Therapeutics (CERO) انتصارًا كبيرًا من خلال منحها تصنيف المسار السريع لتركيتها الرئيسية قيد التحقيق، CER-1236، التي تستهدف اللوكيميا النقوية الحادة. يأتي هذا بالإضافة إلى تصنيف الدواء اليتيم الموجود بالفعل، مما قد يسرع من مسارها إلى السوق.

لقد كنت أراقب هذا التطور عن كثب، ومن الجدير بالذكر أن CERo تقوم حاليًا بإجراء دراسة من المرحلة الأولى/1ب، متعددة المراكز، مفتوحة التسمية، وهي الأولى من نوعها على البشر. إنهم يقيمون ليس فقط السلامة ولكن أيضًا الفعالية الأولية في عدة فئات من المرضى: أولئك الذين يعانون من سرطان الدم الحاد النقياني المتكرر/المقاوم، والمرضى في فترة الشفاء مع مرض متبقي قابل للقياس، والمرضى الجدد الذين تم تشخيصهم بالـ MDS/AML مع طفرة TP53 أو الـ AML.

بينما أرسلت هذه الأخبار موجات من القلق في دوائر استثمار البيوتكنولوجيا، أنا متفائل بحذر. إن التصنيف السريع بالتأكيد يقطع الكثير من الروتين التنظيمي، لكننا شهدنا علاجات واعدة لسرطان الدم تتعثر في التجارب المتأخرة من قبل. من المحتمل أن تشهد أسهم الشركة تقلبات مع تدفق النتائج السريرية في الأشهر القادمة.

السؤال الحقيقي يبقى ما إذا كانت آلية عمل CER-1236 ستترجم إلى فوائد بقاء ذات مغزى للمرضى الذين يعانون من هذه الأشكال العدوانية من سرطان الدم، لا سيما أولئك الذين لديهم طفرات TP53 المعروفة بمقاومتها للعلاج. التعزيز التنظيمي يعد واعدًا، لكن النتائج السريرية ستحدد في النهاية ما إذا كان هذا سيصبح إنجازًا أو مجرد هامش آخر في أبحاث السرطان.