После «десятилетней шлифовки меча» новая лекарственная разработка должна преодолеть ещё «тысячи ли длинного пути», чтобы попасть к пациентам.

Спросите у AI · Как предприятия могут преодолеть «узкое горлышко» допуска в больницы, чтобы донести лекарства и медизделия до пациентов?

Считается, что инновационное лекарство или медицинское изделие — от разработки до одобрения и выхода на рынок — это победа в духе «десять лет шлифуют меч». Однако в реальной медицинской экосистеме получение регистрационного удостоверения на продажу — это всего лишь первый шаг на «первой миле» «длинного похода».

Чтобы действительно добраться до пациентов, этим лекарствам и изделиям нужно пройти два порога: «оплату» и «попадание в больницу» (формирование номенклатуры). Национальные переговоры по медицинскому страхованию (нац. переговоры, «гос. переговоры») помогают включить лекарства и изделия в перечень страхового покрытия и тем самым решить проблему платежеспособности пациентов, но это все равно не означает, что больницы автоматически начнут закупки. Внутрибольничный допуск требует прохождения сложных процедур, включая оценку фармкомиссии и др., и также зависит от множества факторов: системы оценки и управления в больнице, того, насколько врачи знакомы с новой продукцией, наличия реальных клинических потребностей и т. д.

На днях профильные ведомства, включая Комитет по науке и технологиям Шанхая, Муниципальную комиссию по здравоохранению и здравоохранению населения, Главное управление по надзору за лекарствами Шанхая и др., совместно организовали встречу «Медицинские учреждения и предприятия — лицом к лицу». Мероприятие стремилось, задействовав «помост» со стороны правительства, сократить информационную асимметрию между медиками и компаниями и ускорить превращение местных инновационных результатов в реальные клинические выгоды.

В ходе этого диалога органы власти хотели бы добиться более быстрого выхода «новых высококачественных лекарств и медизделий» в клиническую практику, помогая росту местных компаний; компании больше всего тревожит то, как после выхода на рынок пройти внутрибольничный допуск; врачей же неизменно больше всего интересует, действительно ли продукт решает проблему, достаточно ли доказательств и можно ли дальше его совершенствовать. Заинтересованности трех сторон, которые не полностью совпадают, снова и снова согласуются в одной и той же ситуации, вырисовывая картину спроса и предложения на рынке инновационных лекарств и медизделий в Китае.

Прямо в «боль»

В последние годы в Шанхае продолжают появляться инновационные лекарства и медизделия. Объем отрасли стабильно растет. Одновременно Комитет по науке и технологиям Шанхая совместно с соответствующими ведомствами активно продвигает работы по таким инициативам, как «Перечень продуктов “новых высококачественных лекарств и медизделий” биомедицинской отрасли Шанхая», и т. п., обеспечивая «последнюю милю» внедрения инновационных продуктов в клиническое применение.

Перечень «новых высококачественных лекарств и медизделий» — это политика поддержки развития в Шанхае местной отрасли инновационных лекарств и медизделий. Продукты, включенные в перечень, получают поддержку по таким направлениям, как применение при поступлении в больницу, рекомендации для перечня по медстрахованию, проектирование коммерческого страхования и др. При этом больницы должны в течение 1 месяца после включения в перечень запустить закупки по принципу «закупать в полном объеме, если следует приобрести» (в виде аналога «зеленого коридора» для попадания в больницу). По состоянию на январь 2026 года в перечне отобрано 7 партий всего по 220 продуктам: 70 наименований лекарств и 150 — медицинских изделий.

Продукты трех компаний на встрече все включены в этот перечень. Они не являются революционными терапиями в области нейронауки/нейрохирургии в частности, но при этом затрагивают болевые точки, которые в клинической диагностике и лечении долгое время оставались без должного удовлетворения.

Инновационную разработку компании Wing Yao Biotechnology (Shanghai) — пероральный раствор аминохеновой кислоты — нацелили на редкое заболевание детского возраста: синдром детских спазмов. В течение прошлых более чем десяти лет это общепризнанное препарат первой линии на международном уровне в стране оставалось «белым пятном». Заместитель директора по неврологии детской больницы при Фуданьском университете Юй Лифэй на встрече прямо признала: раньше, пока лекарства не было, родители пациентов были вынуждены «добывать кто как может» — искать препараты через закупки из других стран, а врачам приходилось брать на себя риски, связанные с назначением таких средств. В 2023 году этот продукт вошел в перечень по медстрахованию, восполнив пробел в официально соответствующем требованиям страны применении лекарств.

Система с пролонгированным высвобождением — леветирацетам пролонгированными гранулами (Shanghai Anbisen Pharmaceutical Technology Co., Ltd.) — представляет собой типичную инновацию лекарственной формы. Леветирацетам как классическое противоэпилептическое лекарство уже существует на рынке в виде обычных таблеток и пероральных растворов. Лечение эпилепсии часто длится годы, а иногда и всю жизнь — это «марафон». Компания ухватилась за трудность с «приверженностью» у пациентов «один — взрослый, один — ребенок» с эпилепсией: гранулы пролонгированного высвобождения удобно носить, вкус приемлемый, частота приема снижена до одного раза в день, а концентрация препарата в крови более стабильна.

Цифровой электроэнцефалограф компании Shanghai Nuo Cheng Electric Co., Ltd. представляет собой путь замещения отечественными медицинскими изделиями. Компания подчеркнула характеристики продукта: высокопропускные каналы, синхронную стимуляцию, количественный анализ, мультимодальные интерфейсы и возможность адаптации под сценарии для научных исследований и мозг-компьютерных интерфейсов.

Сегодня значительная часть продуктов лекарств и медизделий — не обязательно революционные инновации, а скорее улучшения в ответ на разрывы потребностей в существующих клинических маршрутах: одни закрывают пробелы по показаниям, другие улучшают приверженность и доступность, третьи повышают характеристики оборудования и расширяют сценарии применения.

Хотя компании хотят быстрее пройти «в больницу», окончательное слово все равно остается за врачами. Сотрудники Wing Yao Biotechnology сообщили «Пэнпай Чжицзи»: несмотря на то, что в прошлом году их препарат достиг 90% доли рынка, и несмотря на то, что до этого он уже вошел в список «зеленого коридора» «новых высококачественных лекарств и медизделий», они все равно не могут войти в некоторые больницы — «решение должно приниматься самим лечебным учреждением в соответствии с фактической ситуацией».

Максимизация клинической ценности

На встрече выступления врачей будут обсуждать возврат от логики продукта к клиническому контексту: каким пациентам это действительно нужно, хватает ли доказательств, можно ли расширять показания, можно ли сделать оборудование более удобным с точки зрения привычек использования.

Директор неврологического отделения клиники Суньчжун при Фуданьском университете (Фуданьские аффилированные больницы: Zhongshan Hospital) профессор Дин Цзинь высоко оценил ценность порошка перорального раствора аминохеновой кислоты: «Это лекарство — то, чего мы ожидали, потому что раньше лекарства не было». Он отметил, что частота синдрома детских спазмов у младенцев невысока — это типичное редкое заболевание, но проблема не уменьшается из‑за того, что пациентов мало. По мере повышения уровня медицины все больше детей выживают и вырастают, и тогда во взрослой неврологии тоже появляются пациенты с «выросшим синдромом детских спазмов». Это означает, что маленькая поначалу лекарственная ниша, казавшаяся ограниченной детской педиатрией, может создать новые сценарии применения в более длительном течении болезни.

Однако нынешние продукты доказывают эффективность только на детских пациентах; назначение лекарства взрослым означает «применение не по показаниям», и в таком случае врачи должны нести риск назначения. «Мы должны организовать нормативное клиническое исследование и подтвердить эффективность у взрослых пациентов», — сказал он. Аналогичные вопросы есть и для леветирацетам пролонгированного высвобождения: хотя обратная связь в педиатрии хорошая, группа пациентов с показаниями для этого продукта — старше 12 лет.

Что касается электроэнцефалографа, то Дин Цзинь указал, что зарубежные высококлассные аппараты ЭЭГ нередко закрывают данные на нижнем уровне, что приводит к тому, что клинические врачи не могут проводить дальнейшие исследования функций мозга и мозг-компьютерного интерфейса. Если местные компании смогут предоставить открытые исходные данные и гибкую модель кастомизации, это существенно усилит их конкурентоспособность в исследовательских больницах.

Юй Лифэй сказала: окружность головы у детей сильно отличается — от новорожденных до подросткового возраста. Если местные компании смогут, как при регулировке автомобильного ремня безопасности, разработать портативную «шапочку» для ЭЭГ, которая автоматически адаптируется под разные окружности головы, и дополнить это помощью AI-большой модели для считывания изображений и поддержки диагностики для врача, это окажет огромное содействие диагностике в детской неврологии.

Председатель Шанхайского медицинского общества У Цзинлэй отметил, что если инновационные лекарства и медизделия не являются «№1 в мире» и не относятся к абсолютному смыслу первичной (оригинальной) инновации, то компаниям, чтобы заинтересовать врачей и больницы, нужно тем более четко объяснить дифференциацию.

«В чем ваше отличие от импортного? Если качество одинаковое, есть ли преимущества по цене? Обслуживание лучше, чем за рубежом?» — с его точки зрения, китайский рынок — это не только большие больницы в Шанхае, но и множество больниц на местах, а также районных и уездных. Чтобы продукт действительно открыл каналы, нельзя ориентироваться только на ведущих специалистов: нужно учитывать, как он будет принятым и использованным в более широком медицинском механизме.

Больницы не настроены автоматически против инноваций, но им приходится принимать решения в условиях ограниченного бюджета, ограниченного управленческого пространства и реальных ограничений по оплате. Даже если продукт попал в медстрахование, но он повышает нагрузку по расходам для отделения, не имеет достаточной доказательной базы и частота применения невысока — внутрибольничное продвижение все равно будет очень медленным. Выступления врачей на встрече показывают: чтобы компании «прорвались» при всех этих ограничениях, нужно доводить клиническую ценность во всех сценариях до максимума.

От симптоматического к лечению по сути

Хотя продукты, закрывающие пробелы, улучшающие лекарственную форму и обеспечивающие отечественную замену, крайне необходимы, врачи на встрече также отмечали, что среди самых срочных неудовлетворенных клинических потребностей часто находятся именно более эффективные революционные инновационные методы терапии.

Профессор Ван Цзян из неврологического отделения Хуашаньской больницы при Фуданьском университете (Fudan) долгое время занимается клиническим лечением и научными исследованиями болезни Паркинсона. На встрече он рассказал о двух передовых маршрутах, которые они совместно продвигают с компаниями: один — генная терапия, другой — терапия стволовыми клетками. В отличие от упомянутых выше нескольких компаний, эти проекты пока все еще находятся на стадии клинических исследований и до широкого применения еще далеко, но именно они соответствуют самым базовым желаниям неврологов: не просто подавлять симптомы, а менять течение болезни.

Говоря о болезни Паркинсона, он отметил: существующие препараты в нейродегенеративных заболеваниях уже можно назвать «достаточно неплохими по симптоматическому эффекту», но с течением времени эффективность будет снижаться, и у пациентов появятся «феномен переключения» (on-off), дискинезии и другие сопутствующие проблемы, а болезнь все равно будет медленно прогрессировать. «Все же есть очень важные запросы, которые до сих пор не удовлетворены».

Можно ли реально отсрочить дегенерацию и даже восстановить функции? Через свои проекты Ван Цзян показал, что генная терапия добавляет синтез дофамина в головном мозге, а терапия стволовыми клетками через трансплантацию «заменяет» поврежденные нейроны — новые подходы уже продемонстрировали потенциал в клинических испытаниях.

Юй Лифэй также упомянула, что перед лицом детей, страдающих генетически обусловленными редкими заболеваниями и развивающейся эпилептической энцефалопатией, родители ждут более радикальных методов. «Ожидания у них уже не такие большие к препаратам, которые просто улучшают какой‑то один симптом. Самое желанное для них — это генная терапия, фермент-заместительная терапия, то есть оружие, которое действительно способно изменить коренной ход болезни».

Подобные результаты в Шанхае появляются все чаще: например, точный прогноз болезни Альцгеймера на 15 лет раньше и гель для восстановления погибшей мозговой ткани. Но независимо от того, революционные это технологии или даже решения вроде небольшого пакета пролонгированного высвобождения для устранения нарушений глотания, замкнутый цикл в фармсекторе действительно считается завершенным лишь тогда, когда инновационная ценность окончательно пробивает барьеры «попадания в больницу» и прочно возвращается пациентам. Участники встречи отметили, что для этого требуется больше общения и совместного строительства между компаниями и медучреждениями.