Только что заметил, что акции BridgeBio (BBIO) показывают хороший рост после публикации данных по их исследованию ахондроплазии. Результаты PROPEL 3 выглядят довольно убедительно для инфигратиниба — у детей, получавших препарат, наблюдался прирост примерно на 1,74 см в год по сравнению с плацебо, что, честно говоря, является тем улучшением, которое хотелось бы видеть при лечении карликовости. Они планируют подать заявку в FDA во второй половине этого года.

Интересно наблюдать за временными рамками. Ascendis уже имеет свой препарат в разработке и достигла целевой даты PDUFA еще в феврале, так что процесс уже запущен. BioMarin получила одобрение Voxzogo несколько лет назад, так что конкуренция реальна. Но если данные BridgeBio подтвердятся, у них может появиться значимый вариант в этой области.

Акции выросли почти на 7% и сейчас находятся около $78 right, очень близко к 52-недельному максимуму в $84.94. Настоящий тест — это мнение регуляторов при рассмотрении NDA. Процесс определения целевой даты PDUFA обычно занимает несколько месяцев, так что, скорее всего, решение ожидается в конце 2026 или начале 2027 года, если все пойдет гладко. Тolerability тоже выглядела хорошо — серьезных побочных эффектов, связанных с препаратом, в исследовании не выявлено, что всегда является плюсом при лечении редких заболеваний.