Это горячая биотехнологическая акция — покупать или нет?

4 июня небольшая биотехнологическая компания с капитализацией ниже средней Kezar Life Sciences (KZR 2.36%) объявила обновленные результаты фазы 1/2 клинического исследования, в котором оценивается KZR-616 для лечения пациентов с системной красной волчанкой (SLE) — с волчаночным нефритом (LN) и без него. Похоже, инвесторам понравились данные. К закрытию рынка акции выросли на 73.38% до $7.75, подтолкнув рыночную капитализацию компании к $300 млн. На следующей неделе акции откатились обратно до $5.58.

Станет ли компания новатором в разработке терапевтического кандидата для этой значимой медицинской потребности? Давайте узнаем.

Источник изображения: Getty Images.

KZR-616 — селективный ингибитор иммунопротеасом первого в своем классе, и это единственный экспериментальный препарат Kezar, дошедший до фазы клинических испытаний на сегодняшний день. Компания называет его «A novel approach to harmonizing the immune system». Помимо SLE и LN, препарат изучается еще при четырех других аутоиммунных показаниях, включая дерматомиозит, полимиозит, аутоиммунную гемолитическую анемию и иммунную тромбоцитопению. Для этих показаний в США и ЕС одобрено мало либо вообще нет методов лечения, и вместе они охватывают адресуемый размер пациентской популяции 360,000 только в США.

Все клинические испытания KZR-616 сейчас находятся в фазе 1/2. Компания ожидает появления данных по всем исследованиям, кроме SLE/LN, с выходом итоговых (top-line) данных после 2021 года. По SLE/LN промежуточные итоговые данные в 39-пациентном исследовании были опубликованы 4 июня.

Как выглядят данные?

В одной когорте двое из двух пациентов с LN сообщили о 50% снижении протеинурии, измеряемой по соотношению белка в моче к креатинину (UPCR). Однако вопрос о том, является ли это значение показателем эффективности, активно обсуждается. В настоящее время Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) требует, чтобы экспериментальные препараты, нацеленные на LN, демонстрировали полную почечную ответную реакцию как предварительное условие для одобрения. Один из показателей в конечной точке полной почечной ответной реакции заключается в том, что у пациентов UPCR должен быть ниже 0.5 mg/mg, чтобы соответствовать критериям.

К сожалению, ни у двух пациентов, получивших KZR-616, уровень UPCR не снизился ниже 0.5 mg/mg после лечения. Широко известно, что 30%–50% пациентов, которым назначают стандартные препараты для лечения LN, покажут 50% снижение UPCR после лечения. Поэтому пока неясно, сможет ли KZR-616 соответствовать или превзойти эффективность текущих стандартов лечения.

Тем временем 16 оцениваемых пациентов с SLE действительно продемонстрировали существенные снижения по семи показателям: активность заболевания, тяжесть заболевания, число болезненных суставов, число припухших суставов, а также три оценки прогрессирования заболевания. Следовательно, Kezar, возможно, нашла в этом направлении что-то важное в своем изучении KZR-616.

Является ли компания покупкой сейчас?

Компания ожидает дальнейших публикаций промежуточных данных в течение года, включая данные из одной когорты пациентов, получавших плацебо. Кроме того, у Kezar на балансе более $123 млн наличных средств и инвестиций, что более чем достаточно, чтобы покрыть операционный убыток в $10 млн в квартал. Поэтому инвесторам не стоит ожидать какого-либо размывания доли акций до тех пор, пока компания не завершит клиническое исследование фазы 1/2 для KZR-616 при лечении пациентов с SLE — с LN или без него.

В целом, я с осторожным оптимизмом оцениваю потенциальные возможности KZR-616 для лечения этих пациентов. Для начала, ему удалось продемонстрировать эффективность (хотя и без статистической верификации) как минимум у 16 пациентов с различными формами SLE на данный момент. Также он мог снизить уровень UPCR пациентов до 0.6 mg/mg после длительного курса лечения (но не ниже порога 0.5 UPCR, который требует FDA), а результаты из когорты плацебо все еще ожидаются. Поэтому инвесторам с высокой терпимостью к риску неудачи, возможно, стоит открыть позицию в Kezar в ожидании полностью положительных результатов фазы 1/2.