Цена акции Rocket Pharmaceuticals выросла из-за одобрения генотерапии FDA

Investing.com — Акции Rocket Pharmaceuticals (тикер NASDAQ: RCKT) в пятницу выросли на 6%. Ранее Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) ускорило одобрение генотерапии компании KRESLADI для педиатрических пациентов с тяжелым LAD-I, вызванным дефектами тяжелой лейкоцитарной адгезии.

KRESLADI — это генная терапия на основе аутологичных гемопоэтических стволовых клеток, предназначенная для лечения тяжелых педиатрических пациентов с LAD-I, у которых тяжелое состояние связано с двуаллельными вариантами в ITGB2, и которые не имеют возможности получить аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток от совместимого по человеческому лейкоцитарному антигену (HLA) сиблинга. Это одобрение знаменует собой первое одобрение FDA генной терапии для лечения тяжелого LAD-I у детей.

Ускоренное одобрение основано на увеличении экспрессии на поверхности нейтрофилов CD18 и CD11a. Подтверждение клинической пользы будет зависеть от результатов продолжающихся клинических исследований и данных долгосрочного наблюдения из постмаркетингового реестра.

Тяжелый LAD-I — это крайне редкое, угрожающее жизни педиатрическое наследственное заболевание иммунной системы, вызванное мутациями в гене ITGB2. Его характеризуют повторяющиеся инфекции, а без лечения показатели ранней смертности у детей очень высоки. В США заболеваемость LAD-I оценивается примерно как один случай на 100 000–200 000 живорождений, при этом около двух третей пациентов относятся к тяжелой форме.

После этого одобрения FDA предоставило Rocket Pharmaceuticals приоритетный статус для редких педиатрических заболеваний (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher). Компания заявила, что планирует оценить стратегические варианты для монетизации данного инструмента с целью усиления финансовой гибкости и максимизации стоимости для акционеров.

Генеральный директор Rocket Pharmaceuticals Гаурав Шах (Gaurav Shah) заявил: «Одобрение KRESLADI — важная веха для пациентов с тяжелым LAD-I».

Исследования, поддерживающие разработку KRESLADI, частично финансируются Калифорнийским институтом регенеративной медицины (California Institute for Regenerative Medicine).

Статья переведена с помощью искусственного интеллекта. Для получения дополнительной информации см. наши условия использования.