Rocket Pharmaceuticals (RCKT) акции выросли после исторической победы FDA в области генной терапии

ТЛДР

• FDA одобрило ускоренное применение KRESLADI, генотерапии Rocket Pharmaceuticals для тяжелого дефицита адгезии лейкоцитов-I (LAD-I) у детей.
• Акции RCKT выросли на 9% в предторговых сделках и остановились примерно на 6% выше к открытию торгов в пятницу.
• KRESLADI — первая одобренная FDA генотерапия для тяжелого LAD-I, редкого и опасного для жизни иммунного состояния у детей.
• FDA также присудила Rocket приоритетный ваучер на обзор редкого педиатрического заболевания, который компания планирует монетизировать.
• Одобрение было выдано после повторной подачи заявки после отказа FDA в июне 2024 года, который требовал предоставления дополнительных данных.

💥 Найдите следующий KnockoutStock! Получите актуальные цены, графики и KO Scores на KnockoutStocks.com — платформе, основанной на данных, которая оценивает каждую акцию по качеству и потенциалу роста.

FDA одобрила генотерапию KRESLADI компании Rocket Pharmaceuticals в пятницу, что привело к росту RCKT на 9% в предторговых сделках, прежде чем акции стабилизировались примерно на 6% выше к открытию.

Rocket Pharmaceuticals, Inc., RCKT

Одобрение было ускоренным, что означает, что оно было выдано на основе ранних данных — в частности, увеличенной экспрессии CD18 и CD11a на поверхности нейтрофилов. Полное подтверждение клинической пользы будет зависеть от долгосрочных данных из текущего исследования и постмаркетингового регистра.

#НОВОСТИ: Сегодня Rocket Pharmaceuticals объявила об одобрении FDA первой #Генотерапии для педиатрических пациентов с тяжелым дефицитом адгезии лейкоцитов-I (LAD-I).

Подробнее: pic.twitter.com/LkioRrrR5S

— Rocket Pharmaceuticals (@RocketPharma) 27 марта 2026 года

KRESLADI, также известная как marnetegragene autotemce, — это аутологичная генотерапия на основе гемопоэтических стволовых клеток. Она одобрена для педиатрических пациентов с тяжелым LAD-I, вызванным биаллельными вариантами в гене ITGB2, у которых нет доступного донора-брата с совпадением HLA для трансплантации стволовых клеток.

LAD-I — это ультра-редкий генетический иммунодефицит. Он вызывает рецидивирующие инфекции и несет высокий риск смертности в раннем детстве без лечения. В США заболеваемость оценивается примерно в один случай на 100 000 — 200 000 живых родов, при этом около двух третей этих случаев классифицируются как тяжелые.

KRESLADI теперь является первой одобренной FDA генотерапией для этого состояния.

Одобрение не обошлось без трудностей. FDA отклонила заявку на лицензию биопрепарата в июне 2024 года, попросив Rocket представить дополнительные данные, прежде чем завершить рассмотрение.

Rocket повторно подала заявку на BLA, и FDA приняла ее в октябре 2024 года, установив 28 марта 2026 года в качестве целевой даты принятия решения — срок, который агентство соблюло.

Ваучер на редкое педиатрическое заболевание добавляет финансовые преимущества

Помимо одобрения, FDA выдала Rocket приоритетный ваучер на обзор редкого педиатрического заболевания. Эти ваучеры могут быть проданы другим фармацевтическим компаниям за сотни миллионов долларов и считаются значительным финансовым бонусом на фоне самого одобрения.

Rocket заявила, что планирует оценить варианты монетизации ваучера для повышения финансовой гибкости.

“Одобрение KRESLADI — важный этап для сообщества с тяжелым LAD-I,” — сказал генеральный директор Гаурав Шах.

Фон исследования

Исследование, поддерживающее разработку KRESLADI, было частично профинансировано Калифорнийским институтом регенеративной медицины. Препарат нацелен на ген ITGB2, который кодирует белок, необходимый белым кровяным клеткам для борьбы с инфекциями.

Биотехнологическая компания из Кранбери, Нью-Джерси, работала над этим одобрением в течение нескольких лет.

Дата действия FDA для повторно поданной заявки на BLA была 28 марта 2026 года, и агентство одобрило терапию точно в срок.

Рассматриваете новую акцию? Возможно, вам стоит сначала посмотреть, что есть в нашем списке наблюдения.

Наша команда в Knockout Stocks отслеживает лучших аналитиков и тенденции, движущие рынком, чтобы рано заметить потенциальных победителей. Мы выявили пять акций, которые тихо привлекают внимание и могут быть интересны для наблюдения сейчас. Создайте бесплатный аккаунт, чтобы получить полный отчет и постоянные идеи по акциям.

✨ Ограниченное предложение

Получите 3 бесплатных электронных книги о акциях

            Узнайте о ведущих акциях в области ИИ, криптовалют и технологий с экспертным анализом.
        

        

            *                       
                    **Топ 10 акций ИИ** — ведущие компании в области искусственного интеллекта
                
            *                       
                    **Топ 10 криптовалютных акций** — лидеры блокчейна
                
            *                       
                    **Топ 10 технологических акций** — технологические гиганты
                
        

        

            
                📥 Получите свои бесплатные электронные книги