FDA одобряет лейковорин как первый препарат для редкого генетического расстройства, после того как ранее называл его лечением аутизма

В этой статье

• GSK-GB

Следите за своими любимыми акциями СОЗДАТЬ БЕСПЛАТНЫЙ АККАУНТ

Администрация по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) во вторник одобрила десятилетиями используемый рецепт витамина под названием лейковорин как первое лечение для редкого генетического расстройства у некоторых взрослых и детей.

Этот шаг последовал через несколько месяцев после того, как администрация Трампа заявила о возможности использования лейковорина в качестве терапии для более широкой группы пациентов с симптомами аутистического спектра. Это заявление вызвало скептицизм у некоторых специалистов в области медицины и исследований, но также вызвало энтузиазм у семей, что привело к росту назначения этого препарата в США.

Один из представителей FDA сообщил журналистам в понедельник, что «у нас недостаточно данных, чтобы утверждать эффективность для аутизма в более широком масштабе», однако он отметил, что агентство открыто к интересу со стороны компаний к изучению лейковорина у пациентов с аутизмом.

Это лекарство, также известное как фолиновая кислота, является синтетической формой витамина B9, которая используется для лечения токсичных побочных эффектов химиотерапии. Немногочисленные небольшие исследования показывают, что лейковорин может быть эффективен как препарат вне инструкции для детей с аутизмом, и некоторые семьи сообщили, что он помог их немым детям развить больше языковых и социальных навыков.

Официальные лица FDA, которые попросили остаться анонимными для обсуждения решения, сообщили журналистам в понедельник, что они начали с широкого обзора использования лейковорина при аутизме, прежде чем сузить его одобрение для меньшей группы пациентов с редким генетическим мутацией — дефицитом церебрального фолата, которая мешает правильному поступлению фолата — важного витамина — в мозг.

смотреть сейчас

ВИДЕО13:4913:49

Комиссар FDA доктор Макари о одобрениях терапии при редких заболеваниях, внутренней политике в агентстве

Squawk Box

Это состояние имеет схожие признаки с аутизмом, обычно развивается у детей младше 2 лет и может вызывать тяжелые задержки в развитии, судороги, отсутствие контроля над мышцами и другие серьезные неврологические осложнения.

Официальные лица сообщили, что FDA обнаружила, что использование лейковорина у пациентов с этим состоянием дало «самые качественные данные» для поддержки расширенного одобрения, которое будет распространяться как на генерические версии препарата, так и на старое брендированное лекарство GSK — Wellcovorin.

«Это были данные, где мы увидели наибольшие размеры эффектов», — сказал один из представителей FDA во время звонка. «Поэтому мы сузили круг до этой группы, потому что считали, что это наиболее сильное научное обоснование и также наибольшие терапевтические эффекты, которые можно использовать для преодоления некоторых ограничений в источниках данных».

Одобрение основано на систематическом обзоре опубликованной литературы по данной области, включая отчеты о случаях пациентов, но не на рандомизированных контролируемых клинических испытаниях. Тот же представитель признал, что систематические обзоры могут иметь предвзятость, однако подчеркнул, что терапевтические эффекты были настолько значительными, что перевешивали эти опасения.

FDA поощряет существующих производителей лейковорина увеличить производство, чтобы соответствовать возросшему спросу на препарат, добавили официальные лица. Хотя GSK изначально выпускала препарат с 1983 по 1997 год, в сентябре компания заявила, что не планирует повторно запускать и производить продукт самостоятельно.

В своем заявлении во вторник доктор Трейси Бет Хог, исполняющая обязанности директора Центра оценки и исследований лекарственных средств FDA, отметила, что одобрение демонстрирует приверженность FDA «быстрому выявлению эффективных методов лечения для ультраредких заболеваний при сохранении тех же стандартов доказательственной базы для одобрения».

Выбирайте CNBC в качестве вашего предпочтительного источника в Google и никогда не пропустите ни одной новости от самого надежного имени в деловых новостях.