uniQure заключает лицензионное соглашение на сумму $2 миллиардов с CSL Behring

В обмен на сумму до 2,1 миллиарда долларов США плюс роялти с продаж, uniQure (QURE 13.81%) в среду передала права на глобальную коммерциализацию своей генной терапии при гемофилии B, etranacogene dezaparvovec, компании CSL Behring (CSLLY 0.67%).

Etranacogene dezaparvovec — это терапия на стадии клинических испытаний, которая может значительно изменить лечение гемофилии B. Наследственное заболевание, гемофилия B, мешает пациентам вырабатывать достаточное количество фактора свертывания крови IX, что приводит к высокому риску неконтролируемых кровотечений и требует пожизненных регулярных инфузий.

Источник изображения: Getty Images.

В отличие от инфузий, терапия биотехнологической компании может восстановить способность пациентов самостоятельно производить фактор IX, доставляя функциональный ген в печень. Ожидается, что клинические испытания фазы 3 завершатся позже в этом году, но данные промежуточных исследований показывают, что этот подход может эффективно устранить необходимость в дорогостоящих инфузиях, полностью или значительно снизив риск кровотечений.

В декабре uniQure сообщила, что пациенты в ее исследовании фазы 2b достигли в среднем 45% от нормального уровня производства фактора IV к 36-й неделе, и ни один из пяти пациентов в фазе 1/2, получивших дозу 2x10^13 gc/kg, не нуждался в регулярной замене фактора IV до трех лет спустя.

Хотя обнадеживающие данные вызвали у многих инвесторов ожидание появления покупателя для uniQure, компания решила передать права на свой препарат компании CSL Behring, лидеру на рынке гемофилии с более чем 1 миллионом долларов дохода в прошлом году.

Если клинические испытания фазы 3 etranacogene dezaparvovec позволят получить одобрение FDA, то CSL Behring может оказаться в конкуренции с Pfizer, которая разрабатывает собственную генную терапию для гемофилии B.

В обмен на права на маркетинг генной терапии uniQure получит 450 миллионов долларов США авансом, а также до 1,6 миллиарда долларов в виде дополнительных регуляторных и коммерческих этапов. Кроме того, компания будет получать роялти с двузначным процентом, достигающим низких двадцатых чисел, с любых будущих чистых продаж продукта.

Компания планирует использовать часть полученных средств для дальнейшей разработки генных терапий в своем портфеле, включая AMT-130 — потенциальное лечение болезни Хантингтона, которое сейчас находится на стадии клинических испытаний фазы 1.