Появляющиеся небольшие биотехнологические компании меняют ландшафт лечения рака к 2025 году

Биотехнологический сектор пережил впечатляющий рост в 2025 году, при этом малые биотехнологические компании выступают в качестве ключевых драйверов инноваций. Индекс NASDAQ Biotechnology показал силу сектора, поднявшись с 3637,05 в октябре 2023 года до пика 4954,813 в сентябре 2024 года, после чего снизился до 4530,69 в августе 2025 года. Однако устойчивость стала очевидной во второй половине года: 29 декабря 2025 года индекс закрыт на уровне 5766,59, что принесло примерно 34-процентную прибыль за год. Эта динамика отражает доверие инвесторов к прорывным инновациям и ускорению сделок в области биотехнологий. Среди этих участников выделяется группа малых биотехнологических компаний с рыночной капитализацией от 50 миллионов до 500 миллионов долларов, привлекающих значительное внимание инвесторов.

Новые подходы к иммунотерапии, появляющиеся у малых биотехнологических компаний

Границы лечения рака меняются благодаря малым биотехнологическим компаниям, разрабатывающим новые стратегии иммунотерапии. SELLAS Life Sciences (NASDAQ: SLS) является одним из наиболее ярких примеров: акции компании за год выросли на 210,19 %, достигнув рыночной капитализации 477,18 миллиона долларов при цене акции 3,35 доллара.

Терапевтический подход компании основан на обучении иммунной системы распознавать и уничтожать раковые клетки, нацеливаясь на опухолево-специфические белки. Ее флагманский кандидат, галинпепимут-С (GPS), выступает в роли вакцино-подобной иммунотерапии для пациентов с острым миелоидным лейкозом в ремиссии. Второй актив — SLS009, представляет собой селективный ингибитор CDK9, набирающий обороты в фазе 2 клинических испытаний кровяных раков. Инвесторы проявили энтузиазм после сообщения о том, что третий этап исследования REGAL для GPS достиг 72 зарегистрированных смертей по состоянию на 26 декабря, а завершение испытания ожидается позже первоначальных сроков. Это расширение срока вызвало спекуляции о том, что у пациентов, участвующих в исследовании, продолжительность выживания значительно превышает исторические показатели.

Аналогично IO Biotech (NASDAQ: IOBT) укрепила свои позиции среди малых биотехнологических компаний за счет разработки иммуно-модифицирующих вакцин. Технологическая платформа T-win активирует Т-лимфоциты для атаки как опухолевых клеток, так и иммунодепрессивных сред. Ее ведущий кандидат, IO102-IO103 (Cylembio), получил статус прорывной терапии FDA при сочетании с Keytruda от Merck для лечения прогрессивного меланомы на основе положительных данных фаз 1/2.

Результаты ключевого исследования фазы 3 по меланоме, опубликованные в августе, показали, что сочетание Cylembio с Keytruda обеспечило 19,4 месяца без прогрессирования по сравнению с 11 месяцами при монотерапии Keytruda. Несмотря на то, что границы статистической значимости были почти достигнуты, клинический сигнал вызвал встречу с FDA для определения дальнейшего регистрирования. В 2025 году IO Biotech завершила год, вдохновленная недавними доклиническими данными, показывающими потенциальные преимущества IO112 (нацеленного на аргиназу 1) и IO170 (нацеленного на трансформирующий фактор роста), что свидетельствует о расширении портфеля по нескольким онкологическим направлениям.

Клинические прорывы расширяют портфели малых биотехнологических компаний

Помимо иммунотерапии рака, малые биотехнологические компании развивают терапевтические решения в области неврологических и инфекционных заболеваний. Tiziana Life Sciences (NASDAQ: TLSA) за год показала доходность 124,64 %, рыночная капитализация составила 184,22 миллиона долларов, а цена акции — 1,55 доллара, чему способствовал прогресс в клинических исследованиях программы интраназального фораламаба.

Этот полностью человеческий моноклональный антитело против CD3 оценивается в нескольких условиях с использованием собственной технологии доставки через нос. Компания запустила исследования фазы 2 для бокового амиотрофического склероза (БАС) в партнерстве с ALS Association, предполагается начать дозирование в январе 2026 года. Одновременно начались исследования фазы 2a при множественной системной атрофии в августе, а Университет Джонса Хопкинса и Университет Массачусетса продвинули исследования фазы 2 при неактивной вторичной прогрессирующей рассеянной склерозе.

Самая яркая история связана с потенциалом фораламаба при лечении болезни Альцгеймера. В мае были опубликованы положительные результаты, показывающие улучшение качества жизни у пациентов с неактивной вторичной прогрессирующей формой. Позже данные ПЭТ-сканирования выявили значительное снижение активации микроглии, связанной с нейроинфламмацией. Анализ иммунологических данных декабря выявил неожиданное открытие: увеличение маркеров фагоцитоза в классических моноцитах, что может свидетельствовать о повышении очистки амилоида и одновременной борьбе с нейроинфламмацией. Этот двойной механизм представляет собой сдвиг парадигмы в терапии болезни Альцгеймера. В декабре компания начала дозировать первого пациента в рандомизированном исследовании фазы 2 и предоставила полные данные по безопасности, показывающие более 37 пациенто-лет лечения без серьезных побочных эффектов, связанных с препаратом.

Spero Therapeutics (NASDAQ: SPRO) также выделилась среди малых биотехнологических компаний, показав рост за год на 119,05 %, рыночная капитализация — 129,58 миллиона долларов, цена акции — 2,30 доллара. Компания разработала tebipenem pivoxil hydrobromide (HBr) совместно с GSK — это препарат последней стадии для сложных инфекций мочевых путей, включая пиелонефрит.

На 28 мая пришелся рост акций на 245 % после объявления о том, что исследование фазы 3 достигло основного конечного пункта и было досрочно завершено по эффективности. В декабре GSK подала повторную заявку на регистрацию препарата в FDA, поддержанную данными фазы 3, что привело к выплате Spero аванса в размере 25 миллионов долларов в первом квартале 2026 года.

Нишевые терапевтические направления в развивающихся малых биотехнологиях

OKYO Pharma (NASDAQ: OKYO) завершила 2025 год с ростом за год на 60,5 %, рыночная капитализация — 74,85 миллиона долларов, цена акции — 1,91 доллара. Эта клиническая компания нацелена на лечение нейропатической корневой боли и сухого кератита с помощью уркосимода — нестероидного противовоспалительного и ненаркотического анальгетика.

В мае препарат получил статус быстрого отслеживания FDA после прекращения ранних исследований фазы 2 для анализа данных. В июле были опубликованы положительные результаты фазы 2, после чего компания получила 1,9 миллиона долларов недилютивного финансирования для дальнейшей разработки. В сентябре объявлено о планах многоцентрового исследования на 120 пациентах для определения оптимальной дозировки для регистрации в фазе 3. Самое значимое событие произошло в декабре, когда новые данные визуализации показали потенциал уркосимода восстанавливать структуру роговицы, при этом среднее увеличение числа и длины нервных волокон по сравнению с плацебо — снижение. Эта способность к нейрореструктурированию может сделать OKYO трансформирующим игроком в офтальмологических терапиях.

Инвестиционный ландшафт для малых биотехнологических компаний

Пять вышеупомянутых малых биотехнологических компаний иллюстрируют потенциал этой категории как лабораторий инноваций и возможностей для инвестиций. Эти компании объединяет ряд характеристик: развитие на клинической стадии, взаимодействие с FDA через статус прорывных или быстрого отслеживания, партнерства с академическими или фармацевтическими организациями, а также измеримый прогресс в клинических испытаниях и данных по безопасности.

Однако малые биотехнологические компании по своей природе несут повышенные риски. Неудачи в клинических испытаниях, производственные сложности и ограничения финансирования — важные факторы. Концентрация стоимости на одном или двух терапевтических кандидатах создает сценарии бинарных исходов. В то же время успешное получение регуляторных одобрений и расширение партнерств могут принести значительные прибыли ранним инвесторам, распознающим точки перелома.

Достижения 2025 года показывают, что инвесторы все больше признают, что терапевтические инновации все чаще исходят от гибких, сфокусированных организаций, а не только от крупных фармацевтических компаний. Несмотря на рыночную волатильность, индекс NASDAQ Biotechnology по итогам 2025 года остается близким к трехлетним максимумам, что свидетельствует о продолжении интереса и возможных капиталовложениях в перспективные малые биотехнологические компании.