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A grande aposta da Sarepta nos ativos de siRNA da Arrowhead apresenta dados preliminares
A Sarepta Therapeutics lançou dados clínicos iniciais para dois candidatos a siRNA, SRP-1001 para FSHD1 e SRP-1003 para DM1, adquiridos da Arrowhead Pharmaceuticals. Os dados de ensaios de fase 1/2 de dose única sugerem que a tecnologia entrega efetivamente o constructo no músculo e demonstrou uma supressão promissora dos genes-alvo. Estes resultados iniciais são críticos para a Sarepta, uma vez que os analistas consideram os programas de siRNA como vitais para o futuro da empresa em meio a desafios para o seu negócio principal.