شركة روكت للأدوية (RCKT) ترتفع أسهمها بعد فوز تاريخي في إدارة الغذاء والدواء لعلاج جيني

TLDR

• منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة المعجلة على KRESLADI، العلاج الجيني لشركة Rocket Pharmaceuticals لعجز التصاق الكريات البيضاء الشديد-I (LAD-I) لدى الأطفال.
• قفز سهم RCKT بنسبة تصل إلى 9% في تداول ما قبل السوق واستقر حول 6% أعلى يوم الجمعة.
• KRESLADI هو أول علاج جيني معتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعجز LAD-I الشديد، وهو حالة مناعية نادرة تهدد الحياة لدى الأطفال.
• كما منحت إدارة الغذاء والدواء Rocket قسيمة مراجعة أولوية لمرض نادر لدى الأطفال، والتي تخطط الشركة لاستغلالها مالياً.
• جاءت الموافقة بعد إعادة تقديم الطلب عقب رفض إدارة الغذاء والدواء في يونيو 2024 الذي طلب مزيدًا من البيانات.

💥 ابحث عن الضربة القاضية التالية! احصل على أسعار مباشرة، مخططات، ونقاط KO من KnockoutStocks.com، المنصة المعتمدة على البيانات التي تصنف كل سهم حسب الجودة وإمكانات الانفجار.

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على العلاج الجيني KRESLADI لشركة Rocket Pharmaceuticals يوم الجمعة، مما دفع سهم RCKT للارتفاع بنسبة تصل إلى 9% في تداول ما قبل السوق قبل أن يستقر حول 6% أعلى عند الافتتاح.

شركة Rocket Pharmaceuticals، Inc.، RCKT

كانت الموافقة معجلة، مما يعني أنه تم منحها بناءً على أدلة مبكرة - تحديدًا زيادة تعبير CD18 وCD11a على سطح العدلات. ستعتمد التأكيدات الكاملة على الفوائد السريرية على بيانات أطول أجلاً من دراسة جارية وسجل ما بعد التسويق.

#الأخبار: أعلنت شركة Rocket Pharmaceuticals اليوم عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول #علاج_جيني للمرضى الأطفال الذين يعانون من عجز التصاق الكريات البيضاء الشديد-I (LAD-I).

المزيد: pic.twitter.com/LkioRrrR5S

— Rocket Pharmaceuticals (@RocketPharma) 27 مارس 2026

KRESLADI، المعروف أيضًا باسم marnetegragene autotemce، هو علاج جيني قائم على خلايا الدم الجذعية الذاتية. تمت الموافقة عليه للمرضى الأطفال الذين يعانون من LAD-I الشديد الناتج عن طفرات ثنائية الأليل في جين ITGB2 والذين لا يمتلكون متبرعاً شقيقاً متوافقاً مع HLA لزراعة خلايا الدم الجذعية.

LAD-I هو عوز مناعي وراثي نادر للغاية. يتسبب في عدوى متكررة ويزيد من معدل الوفيات في الطفولة المبكرة دون علاج. في الولايات المتحدة، يُقدّر حدوثه بنحو واحد من كل 100,000 إلى واحد من كل 200,000 ولادة حية، مع تصنيف حوالي ثلثي تلك الحالات على أنها شديدة.

KRESLADI هو الآن أول علاج جيني معتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لهذه الحالة.

لم تأتِ الموافقة دون صعوبات. رفضت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية طلب الترخيص البيولوجي في يونيو 2024، طالبة من Rocket تقديم بيانات إضافية قبل أن تتمكن من إكمال مراجعتها.

قدمت Rocket الطلب مرة أخرى، وقبلته إدارة الغذاء والدواء في أكتوبر 2024، محددة 28 مارس 2026 كموعد مستهدف للعمل - وهو الموعد النهائي الذي التزمت به الوكالة.

قسيمة مرض الأطفال النادرة تضيف جانبًا ماليًا إيجابيًا

بالإضافة إلى الموافقة، منحت إدارة الغذاء والدواء Rocket قسيمة مراجعة أولوية لمرض نادر لدى الأطفال. يمكن بيع هذه القسائم لشركات الأدوية الأخرى بمئات الملايين من الدولارات وتعتبر مكافأة مالية مهمة بالإضافة إلى الموافقة نفسها.

قالت Rocket إنها تخطط لتقييم الخيارات لاستغلال القسيمة لتعزيز المرونة المالية.

“تمثل الموافقة على KRESLADI حدثًا مهمًا لمجتمع LAD-I الشديد”، قال الرئيس التنفيذي غوراف شاه.

خلفية عن البحث

تم تمويل البحث الذي يدعم تطوير KRESLADI جزئيًا من قبل معهد كاليفورنيا للطب التجديدي. يستهدف الدواء جين ITGB2، الذي يشفر بروتينًا ضروريًا لتمكين خلايا الدم البيضاء من محاربة العدوى.

عملت الشركة البيولوجية التي تتخذ من كرانبوري، نيو جيرسي مقرًا لها على الحصول على هذه الموافقة لعدة سنوات.

كان موعد إجراء إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للطلب المعاد تقديمه هو 28 مارس 2026، وقد وافقت الوكالة على العلاج في الوقت المحدد.

تفكر في سهم جديد؟ قد ترغب في رؤية ما هو على قائمة مراقبتنا أولاً.

يتابع فريقنا في Knockout Stocks أفضل المحللين الذين يحققون أداءً متميزًا والاتجاهات التي تؤثر على السوق لرصد الفائزين المحتملين مبكرًا. لقد حددنا خمسة أسهم تكتسب اهتمامًا هادئًا قد تستحق المراقبة الآن. أنشئ حسابك المجاني لفتح التقرير الكامل والحصول على رؤى مستمرة حول الأسهم.

✨ عرض محدود الوقت

احصل على 3 كتب إلكترونية مجانية حول الأسهم

            اكتشف الأسهم ذات الأداء العالي في الذكاء الاصطناعي، والعملات المشفرة، والتكنولوجيا مع تحليلات الخبراء.
        

        

            *                       
                    **أفضل 10 أسهم في الذكاء الاصطناعي** - الشركات الرائدة في الذكاء الاصطناعي
                
            *                       
                    **أفضل 10 أسهم في العملات المشفرة** - قادة البلوكشين
                
            *                       
                    **أفضل 10 أسهم في التكنولوجيا** - عمالقة التكنولوجيا
                
        

        

            
                📥 احصل على كتبك الإلكترونية المجانية