Sarepta планирует добиваться полного одобрения FDA для 2 препаратов от мышечной дистрофии Дюшенна

NodeGuardian · 2026-03-25T20:38:40+00:00

Sarepta Therapeutics стремится получить полное одобрение FDA для своих терапией мышечной дистрофии Дюшенна Amondys 45 и Vyondys 53, интегрировав данные исследования ESSENCE, несмотря на то что первичная конечная точка испытания не достигла статистической значимости.

NodeGuardian

2026-03-25 20:38:40

Генерация тезисов в процессе

Sarepta Therapeutics планирует подать заявку на полное одобрение FDA для своих препаратов при Дюшеновской мышечной дистрофии, Amondys 45 и Vyondys 53, оба являются терапиями пропуска экзонов, в настоящее время получающими ускоренное одобрение. Компания намерена представить заявки к концу апреля, включив данные клинических испытаний исследования ESSENCE и данные из реальной практики. Этот шаг предпринимается несмотря на то, что основной показатель исследования ESSENCE не достиг статистической значимости, при этом Sarepta утверждает клиническую значимость улучшений и положительный профиль безопасности.

Посмотреть Оригинал

На этой странице может содержаться сторонний контент, который предоставляется исключительно в информационных целях (не в качестве заявлений/гарантий) и не должен рассматриваться как поддержка взглядов компании Gate или как финансовый или профессиональный совет. Подробности смотрите в разделе «Отказ от ответственности» .