تقول Regenxbio أن العلاج الجيني الخاص بها لاضطراب العضلات لم يظهر أي دليل على إصابة الكبد في الدراسة

(MENAFN- AsiaNet News)

الآثار الجانبية المرتبطة بالأدوية التي لوحظت عادةً تتوقع عادةً مع إدارة العلاج الجيني، حسبما ذكرت الشركة.

وأضافت أن نظام تعديل المناعة الاستباقي، قصير المدى، بالتزامن مع تركيب مميز ومستوى نقاء المنتج الرائد في الصناعة قد يساهم في ملف سلامة إيجابي لـ RGX-202.

خضعت تقنية العلاج الجيني المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، Elevidys، لعناية خاصة العام الماضي بسبب مخاوف من فشل كبدي حاد ووفيات مرتبطة بالمرضى.

أعلنت شركة REGENXBIO Inc. (RGNX) يوم الأربعاء عن بيانات مؤقتة إيجابية من تجربة الشركة المبكرة إلى المتوسطة لعلاجها الجيني لمرض الضمور العضلي الدوشيني.

أظهر العلاج الجيني التجريبي RGX-202 أدلة على تغيير إيجابي لمسار المرض لدى بعض المرضى المشاركين في التجربة. كما أظهر ملف سلامة إيجابي بدون أحداث جانبية خطيرة وبدون أدلة على إصابة الكبد، حسبما ذكرت الشركة.

الآثار الجانبية المرتبطة بالأدوية التي لوحظت عادةً تتوقع عادةً مع إدارة العلاج الجيني، حسبما ذكرت الشركة، مضيفة أن نظام تعديل المناعة الاستباقي، قصير المدى، بالتزامن مع تركيب مميز ومستوى نقاء المنتج الرائد في الصناعة قد يساهم في ملف سلامة إيجابي لـ RGX-202.

خضعت تقنية العلاج الجيني المعتمدة من شركة Sarepta Therapeutics (SRPT)، Elevidys، لعناية خاصة العام الماضي بسبب مخاوف من فشل كبدي حاد ووفيات مرتبطة بالمرضى. مرض الضمور العضلي الدوشيني (DMD) هو مرض عضلي وراثي شديد وتقدمي يؤثر بشكل رئيسي على الأولاد.

جدول تقديم الطلبات

تتوقع شركة REGENXBIO الآن أن تشارك البيانات الرئيسية من التجربة في بداية الربع الثاني وأن تطلب اجتماعًا مع إدارة الغذاء والدواء في منتصف 2026، قبل تقديم طلب الموافقة على العلاج الجيني.

وفي الوقت نفسه، ستواصل الشركة تسجيل المشاركين في تجربتها التأكيدية، والتي من المتوقع أن تضم حوالي 30 مشاركًا. وقالت الشركة يوم الأربعاء إنها تتوقع أن يكون غالبية المشاركين في التجربة مسجلين عند تقديم الطلب.

كيف كان رد فعل مستخدمي Stocktwits؟

على منصة Stocktwits، انخفضت المشاعر بين المستثمرين الأفراد حول سهم RGNX من “متفائل جدًا” إلى “متفائل” خلال الـ24 ساعة الماضية، بينما ظل حجم الرسائل عند مستويات “منخفضة جدًا”.

ارتفع سهم RGNX بنسبة تقارب 54% خلال الاثني عشر شهرًا الماضية.

للتحديثات والتصحيحات، يرجى إرسال بريد إلكتروني إلى newsroom[at]stocktwits[dot]com.