تراجعات إدارة الغذاء والدواء تترك المستثمرين قلقين بشأن مصير أدوية التجارب الأخرى

في هذا المقال

• WVE
• DNLI
• MRNA
• GMTX
• RGNX
• UQ1-FF

تابع أسهمك المفضلة إنشاء حساب مجاني

مقر إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في سيلفر سبرينغ، ماريلاند، 4 نوفمبر 2009.

جيسون ريد | رويترز

يشعر المستثمرون بالقلق بشأن مصير العديد من الأدوية التجريبية للأمراض الصعبة العلاج بعد سلسلة من الرفض الأخير من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

في العام الماضي، رفضت إدارة الغذاء والدواء أو أوقفت طلبات ما لا يقل عن ثمانية أدوية، وفقًا لـ RTW Investments، بما في ذلك علاج جيني لمرض هنتنغتون من UniQure، وعلاج جيني لمتلازمة هانتر من Regenxbio ودواء لحالة دم من Disc Medicine. في البداية، رفضت الوكالة مراجعة لقاح الإنفلونزا من مودرنا قبل أن تعود وتغير رأيها.

في كل حالة، اعترضت إدارة الغذاء والدواء على الأدلة التي كانت الشركات تستخدمها لدعم طلباتها. بعض الدراسات لم تختبر الأدوية ضد علاج وهمي. بعض الشركات لم تقم بقياس فعالية الدواء مباشرة، بل اعتمدت على عوامل أخرى مثل العلامات الحيوية للتنبؤ بكفاءة العلاج.

وفي كل حالة، اتهمت الشركات إدارة الغذاء والدواء بعكس توجيهاتها السابقة. هذا الأمر يجعل المستثمرين حذرين من أن إدارة غير متوقعة قد تهدد مستقبل علاجات أخرى للأمراض الصعبة العلاج.

قال لوكا إيسي، محلل في RBC Capital Markets: “ما يأمل المستثمرون والأطراف المعنية الرئيسية في رؤيته من إدارة الغذاء والدواء هو الاتساق، ويبدو أن هذا الأمر يفتقر إليه في الوقت الحالي.”

في السنوات الأخيرة، بدت إدارة الغذاء والدواء مستعدة لقبول أدوية للأمراض النادرة التي أظهرت وعدًا في دراسات أقل صرامة من المعايير الذهبية، وهي التجارب العشوائية المزدوجة التعمية ذات الشواهد الوهمية. وكان ذلك يهدف إلى تسريع وصول العلاجات للمرضى الذين قد يفقدون وظائف مثل المشي أو الكلام مع مرور الوقت، أو حتى الموت. كما أثار ذلك جدلاً من قبل النقاد الذين قالوا إن هذه السياسة أعطت أملًا كاذبًا للمرضى.

تركت قرارات إدارة الغذاء والدواء الأخيرة المستثمرين يتساءلون عما إذا كانت معايير الوكالة قد تغيرت للأدوية الأخرى في خط الإنتاج. ففي حالة UniQure، طلبت إدارة الغذاء والدواء من الشركة إجراء دراسة جديدة تقارن علاجها مباشرة مع علاج وهمي. وقالت UniQure إن ذلك يتعارض مع توجيهات الوكالة السابقة التي سمحت للشركة بالسعي للحصول على موافقة باستخدام بيانات تجريبية تقارن علاجها بقاعدة بيانات خارجية لمرضى هنتنغتون.

قال مسؤول سابق في إدارة الغذاء والدواء، تحدث إلى CNBC بشرط عدم الكشف عن هويته، إن هذا هو أسوأ نوع من عدم اليقين التنظيمي، لأن الشركات تقول لها إدارة شيء ثم تواجه شيئًا آخر.

قالت متحدثة باسم إدارة الغذاء والدواء إن “لا يوجد عدم يقين تنظيمي”، مضيفة أن الوكالة “تتخذ قراراتها بناءً على الأدلة، لكنها لا تضمن النتائج.” وأوضحت أن إدارة الغذاء والدواء “تجري مراجعات صارمة ومستقلة وليس اعتماد الموافقات بشكل روتيني.”

وأشار المحللون إلى عدة شركات أخرى يراقبونها، بما في ذلك Dyne Therapeutics، التي تتقدم بدواء لمرض ديشين العضلي؛ Taysha Gene Therapies، التي تطور علاجًا جينيًا لمتلازمة ريت؛ Wave Life Sciences، التي تعمل على علاج لحالة في الكبد؛ وLexeo Therapeutics، التي تطور علاجًا جينيًا لمرض فريدريش أتاكسيا. جميع أسهم تلك الشركات منخفضة هذا العام.

قال متحدث باسم Dyne إن الشركة حافظت على حوار متكرر وإيجابي وتعاوني مع مجموعة مراجعين ثابتة على مدى الـ 18 شهرًا الماضية، وأنها واثقة من استراتيجيتها وخطتها المستقبلية استنادًا إلى قوة نتائجها السريرية، وصرامة تصميم تجاربها، واستمرار تواصلها مع إدارة الغذاء والدواء. ورفضت Taysha وWave وLexeo التعليق.

واحدة من القرارات المعلقة التي يتابعها محلل Stifel، بول ماتيس، هي مرشح دوائي من Denali Therapeutics لعلاج متلازمة هنتنغتون، وهو مرض نادر يسبب عيوبًا جسدية مثل فقدان السمع ومشاكل المفاصل، بالإضافة إلى مشاكل معرفية. تعتمد طلب الشركة للموافقة المعجلة على تجربة لم تكن عشوائية وبيانات تظهر أن الدواء يقلل من مستوى علامة حيوية مرتبطة بالحالة.

يعتقد ماتيس أن مجموعة البيانات هذه أصعب في الجدال من بيانات UniQure، ولا يوجد خطر كبير في التكنولوجيا المستخدمة.

قال ماتيس: “إذا لم يوافقوا على ذلك، لا أعلم.” وأضاف: “أعتقد أن هناك تغييرًا كبيرًا في المعايير التنظيمية للأمراض النادرة، ولكن إذا لم يوافقوا على Denali، فلو كنت في شركة، لقلت لنفسي: هل يمكننا حقًا أن نكون واثقين من إجراء دراسة مفتوحة التسمية؟”

قال الرئيس التنفيذي لشركة Denali Therapeutics، ريان واتس، في بيان لـ CNBC إن الشركة تواصل مناقشاتها البناءة مع إدارة الغذاء والدواء، وأنها واثقة من قوة حزمة البيانات التي قدمتها. وأرجأت إدارة الغذاء والدواء مراجعة طلبها لمدة ثلاثة أشهر، ومن المتوقع أن تتخذ قرارها بحلول 5 أبريل.

يشعر بعض المستثمرين أن هناك تصادمًا بين المرونة التي يعد بها قادة إدارة الغذاء والدواء مثل المفوض مارتى ماكارى علنًا والقرارات الأخيرة التي اتخذتها الوكالة، وفقًا لـ Issi من RBC Capital Markets. وهذا يقود بعضهم إلى تقليل احتمالية نجاح الشركات التي تعتمد مساراتها إلى السوق على مستوى معين من المرونة في البيانات التي ستقبلها الوكالة، وفقًا لماتييس من Stifel.

بالنسبة للشركات التي تكون بياناتها واضحة، يبدو أن الطريق واضح، قالت كريستينا باردون، الشريكة المديرة في MPM BioImpact. وسؤالها هو إلى أي مدى يجب على إدارة الغذاء والدواء تسريع العملية لإيصال الأدوية للمرضى بأسرع وقت ممكن للأمراض ذات الاحتياجات غير الملباة بشكل كبير.

قال مسؤول كبير في إدارة الغذاء والدواء، تحدث إلى الصحفيين الخميس بشرط عدم الكشف عن هويته، إن إدارة الغذاء والدواء لم تغير موقفها بشأن أن العلامات الحيوية التي من المحتمل أن تتنبأ بالفعالية يمكن أن تحصل على موافقة معجلة، وأن البيانات غير العشوائية يمكن أن تحصل على موافقة كاملة. وأضاف أن المعايير واضحة.

قال هذا المسؤول: “إذا صنعت علاجًا لمرض الزهايمر أو هنتنغتون، وأخذت شخصًا مريضًا بشدة وأعطيته هذا العلاج، وبدأ يتحسن على الفور وبشكل كبير،” فإنك ستحصل على موافقة تنظيمية كاملة مع اثنين أو ثلاثة مرضى فقط. “نطلب فقط بيانات عشوائية عندما يكون الحالة غير متجانسة، وعندما يكون الرغبة في التصديق قوية، وعندما يكون العلاج غازيًا أو قد يسبب ضررًا، وعندما يكون حجم التأثير صعبًا في الكشف، وعندما يكون احتمال خداع نفسك مرتفعًا.”

اختر CNBC كمصدر مفضل لديك على جوجل ولا تفوت لحظة من أكثر الأسماء موثوقية في أخبار الأعمال.