FDA одобряет лейковорин как первый препарат для редкого генетического расстройства, после того как ранее называл его лечением аутизма

В этой статье

• GSK-GB

Следите за своими любимыми акциями СОЗДАТЬ БЕСПЛАТНЫЙ АККАУНТ

Штаб-квартира Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в Сильвер-Спринг, Мэриленд, 4 ноября 2009 г.

Джейсон Рид | Reuters

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов во вторник одобрило использование давно существующего рецептурного витамина лейковорин в качестве первого лечения редкого генетического расстройства у некоторых взрослых и детей.

Этот шаг последовал за несколькими месяцами после того, как администрация Трампа назвала лейковорин потенциальной терапией для более широкой группы пациентов с симптомами аутистического спектра. Это заявление вызвало скептицизм у некоторых специалистов в области медицины и исследований, но также вызвало энтузиазм у семей, что привело к росту назначения этого препарата в США.

Один из представителей FDA в понедельник сообщил журналистам, что «у нас недостаточно данных, чтобы утверждать эффективность для аутизма в более широком масштабе», однако отметил, что агентство открыто к интересу со стороны компаний к изучению лейковорина у пациентов с аутизмом.

Это лекарство, также известное как фолиновая кислота, является синтетической формой витамина B9, которая используется для лечения токсичных побочных эффектов химиотерапии. Немногочисленные небольшие исследования показывают, что лейковорин может быть эффективен как внепрописанное лечение для детей с аутизмом, и некоторые семьи сообщили, что оно помогло их немым детям развить больше языковых и социальных навыков.

Официальные лица FDA, которые попросили остаться анонимными для обсуждения решения, сообщили журналистам в понедельник, что они начали с широкого обзора использования лейковорина в качестве лечения аутизма, прежде чем сузить его одобрение до меньшей группы пациентов с церебральной фолатной недостаточностью — редкой генетической мутацией, которая мешает фолату — важному витамину — правильно достигать мозга.

Это состояние имеет сходные признаки с аутизмом, обычно развивается у детей младше 2 лет и может вызывать тяжелые задержки в развитии, судороги, отсутствие мышечного контроля и другие серьезные неврологические осложнения.

Официальные лица заявили, что FDA обнаружило, что использование лейковорина у пациентов с этим состоянием дало «самые качественные данные», подтверждающие расширенное одобрение, которое будет распространяться как на генерические версии препарата, так и на старое брендированное лекарство GSK — Wellcovorin.

«Это были данные, где мы увидели наибольшие эффекты», — сказал один из представителей FDA во время звонка. «Поэтому мы сосредоточились на этой группе, потому что считали, что это наиболее сильное научное обоснование и также наибольшие терапевтические эффекты, которые можно использовать для преодоления некоторых ограничений в источниках данных».

Одобрение основано на систематическом обзоре опубликованной литературы по данной области, включая отчеты о случаях пациентов, но не на рандомизированных контролируемых клинических испытаниях. Тот же представитель признал, что систематические обзоры могут иметь предвзятость, однако подчеркнул, что терапевтический эффект был настолько значительным, что эти опасения были перевешены.

FDA поощряет существующих производителей лейковорина увеличить производство в соответствии с возросшим спросом на препарат, добавили официальные лица. Хотя GSK изначально выпускала препарат с 1983 по 1997 год, в сентябре компания заявила, что не планирует повторно запускать и производить продукт самостоятельно.

В своем заявлении во вторник директор Центра оценки и исследований лекарственных средств FDA, доктор Трейси Бет Хог, отметила, что одобрение демонстрирует приверженность FDA «быстрому выявлению эффективных методов лечения ультраредких заболеваний при сохранении тех же стандартов доказательств для одобрения».