تطلب إدارة الغذاء والدواء إجراء تجربة المرحلة الثالثة uniQure(QURE.US) تعثر طرح علاج جيني لمرض هنتنغتون، مما أدى إلى هبوط سعر السهم بنحو 33%

شركة يونيكور (QURE.US) كانت تأمل في أن تحصل على موافقة مُعجلة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لمرشح علاج مرض هنتنغتون AMT-130، لكن هذا الأمل تبخر مؤخرًا. وأبلغت إدارة الغذاء والدواء الشركة البيولوجية بضرورة إجراء تجربة سريرية من المرحلة الثالثة عشوائية مزدوجة التعمية مع تحكم وهمي.

تأثرت أسهم الشركة بهذا الخبر، حيث أغلق السهم يوم الاثنين منخفضًا بنسبة حوالي 33%.

وفقًا للبيان الصحفي الصادر عن الشركة، كانت يونيكور تخطط سابقًا لتقديم طلب الموافقة استنادًا إلى بيانات من دراسة من المرحلة الأولى والثانية مقارنة بمراقب خارجي. ومع ذلك، رأت إدارة الغذاء والدواء أن البيانات الحالية غير كافية “كدليل رئيسي على الفعالية اللازمة لدعم طلب إدراج AMT-130 في السوق”.

قالت يونيكور إنها ستطلب في الربع الثاني عقد اجتماع من النوع B مع إدارة الغذاء والدواء لمناقشة الخطوات التالية.

وفي مؤتمر هاتفي عقد لاحقًا، كشف المدير التنفيذي ماثيو كابوستا أن بيانات المرحلة الأولى والثانية أظهرت أن الدواء يمكن أن يبطئ معدل تقدم المرض بنسبة 75%، ويقلل من تدهور القدرة الوظيفية الإجمالية بنسبة 60%. لكنه اعترف أيضًا أنه في اجتماع ما قبل BLA الذي عُقد في أكتوبر من العام الماضي، “أوضحت إدارة الغذاء والدواء أن البيانات المقدمة آنذاك… من غير المرجح أن تكون أساسًا قويًا لتقديم طلب BLA.”