تقدم ستميلانوتيد في متلازمة برادر-ويلي: أحدث البيانات السريرية لشركة ريثم للأدوية وتأثيرها على السوق

تحديث التجارب السريرية وخلفية المرض

شركة Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) ستكشف عن نتائج مبكرة من تجربتها الاستكشافية المرحلة الثانية التي تحقق في فعالية ستميلانوتيد في علاج متلازمة برادر-ويلي، وسيتم تقديم العرض عبر بث مباشر في 11 ديسمبر 2025.

متلازمة برادر-ويلي هي حالة وراثية نادرة تتميز بشعور جوع مرضي (hyperphagia)، تراكم وزن شديد، واضطرابات في عدة أنظمة غددية. تقدم الحالة تحديات سريرية كبيرة، حيث تظل التدخلات العلاجية المتاحة محدودة وغالبًا ما يعاني المرضى من مضاعفات صحية خطيرة ناتجة عن زيادة الوزن التدريجية التي لا يمكن السيطرة عليها بشكل فعال من خلال الوسائل التقليدية.

سيميلانوتيد: الموافقات الحالية وتقدم خط الأنابيب

تمت الموافقة على سيميلانوتيد، الذي يُعطى كحقنة تحت الجلد مرة واحدة يوميًا، في الولايات المتحدة وأكثر من 15 دولة أخرى لعلاج السمنة وكبت الشهية المرتبط بمتلازمة باردت-بيدل أو النقص الوراثي في POMC، PCSK1، أو LEPR. يُباع الدواء عالميًا تحت اسم العلامة التجارية IMCIVREE.

قدمت الشركة الدوائية طلبًا مكملاً لدواء جديد (sNDA) للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على سيميلانوتيد في حالة السمنة المكتسبة في الوطاء، ومن المتوقع أن يتم اتخاذ القرار التنظيمي بحلول 20 مارس 2025. بالإضافة إلى هذا الاستخدام، تشمل محفظة التطوير الأوسع لشركة Rhythm العديد من منظمات مستقبلات MC4R في مراحل مختلفة من التقدم، بما في ذلك Bivamelagon، مركب استقصائي من الجيل التالي، و RM-718، مرشح علاجي مميز. كما تتابع الشركة أبحاثًا قبل السريرية لعلاجات صغيرة الجزيء لفرط الأنسولين الخلقي. حاليًا، يخضع RM-718 لتقييم المرحلة الأولى، بينما من المتوقع أن يبدأ تجربة المرحلة الثالثة الحاسمة لـ Bivamelagon في عام 2026 بعد مناقشات التوافق التنظيمي مع السلطات الأمريكية والأوروبية.

الأداء المالي ومسار الأسهم

أظهرت نتائج الربع الثالث من عام 2025 أداءً تجاريًا قويًا، حيث سجلت Rhythm إيرادات صافية من المنتجات العالمية بقيمة 51.3 مليون دولار من مبيعات IMCIVREE، مما يعكس توسعًا كبيرًا مقارنة بالعام السابق. زادت مبيعات السوق المحلية في الولايات المتحدة بنسبة 19% على التوالي، لتصل إلى 38.2 مليون دولار، على الرغم من أن الإيرادات الدولية شهدت تقلبات بسبب أنماط الطلب. حتى 30 سبتمبر 2025، حافظت الشركة على أصول سائلة بقيمة 416.1 مليون دولار، تتضمن نقدًا، وما يعادله من نقد، واستثمارات قصيرة الأجل، مما يوفر قدرة مالية كبيرة لمواصلة التقدم في البحث.

تم افتتاح أسهم RYTM عند حوالي $48 في 7 أبريل 2025، عندما تم تسليط الضوء عليها لأول مرة. خلال الاثني عشر شهرًا السابقة، تراوحت الأسهم بين 45.90 دولار و116.00 دولار. وأغلق السهم مؤخرًا عند 104.77 دولار، بزيادة يومية قدرها 4.03%، مع نشاط تداول بعد ساعات التداول دفع السعر إلى 108.80 دولار—زيادة إضافية بنسبة 3.85%.