هذه بيان صحفي مدفوع. اتصل بموزع البيان الصحفي مباشرة لأي استفسارات.

حصلت شركة هارموني بيوساينس على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على WAKIX® (pitolisant) لعلاج التصلب العضلي في مرضى الأطفال المصابين بالناركوليبسي

ويير بايير

الثلاثاء، 17 فبراير 2026 الساعة 10:05 مساءً بتوقيت غرينتش+9 قراءة لمدة 7 دقائق

في هذا المقال:

HRMY

+0.45%

بليموت ميتينغ، بنسلفانيا، 17 فبراير 2026–(بيزنس واير)-- أعلنت شركة هارموني بيوساينس (Nasdaq: HRMY) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد وافقت على طلبها المعدل للدواء الجديد (sNDA) لقرص WAKIX® (pitolisant) لعلاج التصلب العضلي في مرضى الأطفال من عمر 6 سنوات فما فوق المصابين بالناركوليبسي. أصبح WAKIX الآن أول علاج غير جدول من قبل FDA يُعتمد لعلاج مرضى الناركوليبسي من الأطفال والكبار سواء كانوا يعانون من التصلب العضلي أم لا.

“نحن متحمسون لتحقيق هذا الإنجاز المهم لمرضى الأطفال المصابين بالناركوليبسي الذين يعانون من التصلب العضلي”، قال الدكتور كومار بودور، المدير الطبي والعلمي في هارموني بيوساينس. “مع هذا الاعتماد، أصبح لدى الأطباء الآن خيار وصف WAKIX لعلاج النعاس المفرط خلال النهار، والتصلب العضلي، أو كليهما، للمرضى من عمر 6 سنوات فما فوق المصابين بالناركوليبسي.”

تمت الموافقة على WAKIX من قبل FDA في أغسطس 2019 لعلاج النعاس المفرط خلال النهار (EDS) في مرضى البالغين المصابين بالناركوليبسي، وتم توسيع الموافقة لتشمل التصلب العضلي في المرضى البالغين في أكتوبر 2020. ووافقت FDA على WAKIX لعلاج EDS في مرضى الأطفال من عمر 6 سنوات فما فوق المصابين بالناركوليبسي في يونيو 2024.

“WAKIX هو الآن الخيار العلاجي الأول والوحيد المعتمد من قبل FDA لكل من مرضى الناركوليبسي من الأطفال والكبار، سواء كانوا يعانون من التصلب العضلي أم لا، والذي ليس من الجدول كمواد خاضعة للرقابة، وهو تمييز مهم يدعم فائدته السريرية”، قال الدكتور جيفري م. داينو، رئيس ومدير تنفيذي لشركة هارموني بيوساينس. “نواصل جهودنا للحصول على حقوق حصرية للأطفال لWAKIX، والتي إذا منحت، ستضيف ستة أشهر إضافية من الحصرية التنظيمية لهذا الفرع المتنامي. نهدف الآن إلى توسيع قيمة pitolisant من خلال مؤشرات إضافية مع صيغتنا من الجيل التالي، التي تم تقديم براءات اختراع لها حتى عام 2044.”

حول WAKIX® (pitolisant) أقراص

**WAKIX، دواء من فئة الأدوية الأولى من نوعها، معتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج النعاس المفرط خلال النهار (EDS) أو التصلب العضلي في المرضى من عمر 6 سنوات فما فوق المصابين بالناركوليبسي. تم منحه تصنيف الدواء اليتيم لعلاج الناركوليبسي في 2010، وتصنيف العلاج الثوري لعلاج التصلب العضلي في 2018. WAKIX هو مضاد لمستقبلات الهيستامين 3 (H₃) الانتقائي/مضاد عكسي. آلية عمل WAKIX غير واضحة؛ ومع ذلك، قد يتم توجيه فعاليته من خلال نشاطه على مستقبلات H₃، مما يزيد من تخليق وإفراز الهيستامين، وهو ناقل عصبي يعزز اليقظة. تم تصميم وتطوير WAKIX بواسطة شركة بيوجروت (فرنسا). تمتلك هارموني ترخيصًا حصريًا من بيوجروت لتطوير وتصنيع وتسويق pitolisant في الولايات المتحدة.

يتبع المقال  

الاستخدامات والمؤشرات

**WAKIX مخصص لعلاج النعاس المفرط خلال النهار (EDS) أو التصلب العضلي في المرضى من عمر 6 سنوات فما فوق المصابين بالناركوليبسي.

معلومات السلامة الهامة

موانع الاستخدام

**WAKIX يمنع استخدامه في المرضى الذين لديهم حساسية معروفة تجاه pitolisant أو أي مكون من مكونات التركيبة. تم الإبلاغ عن حالات صدمة الحساسية. كما يمنع WAKIX في المرضى الذين يعانون من تلف كبدي شديد.

التحذيرات والاحتياطات

**WAKIX يطيل مدة QT؛ تجنب استخدام WAKIX في المرضى الذين لديهم تمدد معروف في QT أو بالتزامن مع أدوية معروفة بأنها تطيل مدة QT. تجنب الاستخدام في المرضى الذين لديهم تاريخ من اضطرابات القلب، بالإضافة إلى ظروف أخرى قد تزيد من خطر حدوث torsade de pointes أو الوفاة المفاجئة، بما في ذلك بطء القلب العرضي، نقص البوتاسيوم أو المغنيسيوم، ووجود تمدد خلقي في مدة QT.

قد يكون خطر تمدد QT أكبر في المرضى الذين لديهم تركيزات أعلى من pitolisant (مثلاً، المرضى الذين يعانون من تلف كبدي أو كلوي). راقب المرضى الذين يعانون من تلف كبدي أو كلوي لمزيد من تمدد QTc. يُنصح بتعديل الجرعة في المرضى الذين يعانون من تلف كبدي متوسط أو تلف كلوي متوسط أو شديد. WAKIX ممنوع في المرضى الذين يعانون من تلف كبدي شديد، وغير موصى به في المرضى الذين يعانون من مرض الكلى في المرحلة النهائية (ESRD).

الآثار الجانبية

**في التجارب السريرية التي أُجريت على مرضى يعانون من الناركوليبسي مع أو بدون التصلب العضلي، كانت أكثر الآثار الجانبية شيوعًا (≥5% وعلى الأقل ضعف معدلها في مجموعة الدواء الوهمي) هي الأرق (6%)، الغثيان (6%)، والقلق (5%). تشمل الآثار الجانبية الأخرى التي حدثت بنسبة ≥2% وأكثر تكرارًا من المرضى المعالجين بالدواء الوهمي الصداع، عدوى الجهاز التنفسي العلوي، ألم عضلي هيكلي، زيادة معدل ضربات القلب، هلوسة، تهيج، ألم في البطن، اضطراب النوم، انخفاض الشهية، التصلب العضلي، جفاف الفم، والطفح الجلدي. في المرحلة التي أُجريت في الأطفال من عمر 6 سنوات فما فوق، كانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا (≥5% وأعلى من الدواء الوهمي) هي الصداع (19%) والأرق (7%). كان الملف العام للآثار الجانبية لـ WAKIX في التجربة السريرية للأطفال مشابهًا لتلك التي لوحظت في برنامج التجارب السريرية للبالغين.

تفاعلات الأدوية

**تناول WAKIX مع مثبطات CYP2D6 القوية يزيد من تعرض pitolisant بمقدار 2.2 مرة. خفض جرعة WAKIX إلى النصف.

استخدام WAKIX مع محرضات CYP3A4 القوية يقلل من تعرض pitolisant بنسبة 50%. قد يتطلب الأمر تعديل الجرعة.

مضادات H1 التي تعبر الحاجز الدم-الدماغ قد تقلل من فعالية WAKIX. يجب على المرضى تجنب مضادات H1 التي تؤثر مركزيًا.

WAKIX هو محرض ضعيف/حدودي لـ CYP3A4. قد يقلل WAKIX من فعالية الركائز الحساسة لـ CYP3A4، بما في ذلك وسائل منع الحمل الهرمونية. يجب نصح المرضى باستخدام وسيلة منع حمل غير هرمونية بديلة أثناء العلاج بـ WAKIX ولمدة لا تقل عن 21 يومًا بعد التوقف عن العلاج.

الاستخدام في فئات خاصة

**هناك سجل تعرض للحمل يراقب نتائج الحمل لدى النساء المعرضات لـ WAKIX أثناء الحمل. يُشجع المرضى على التسجيل في سجل الحمل الخاص بـ WAKIX إذا حملن. للتسجيل أو الحصول على معلومات من السجل، يمكن للمرضى الاتصال على الرقم 1-800-833-7460.

لم يتم إثبات سلامة وفعالية WAKIX لعلاج النعاس المفرط خلال النهار أو التصلب العضلي في مرضى الأطفال أقل من 6 سنوات المصابين بالناركوليبسي.

يتم استقلاب WAKIX بشكل واسع في الكبد. يمنع WAKIX في المرضى الذين يعانون من تلف كبدي شديد. يتطلب تعديل الجرعة في المرضى الذين يعانون من تلف كبدي متوسط.

WAKIX غير موصى به في المرضى الذين يعانون من مرض الكلى في المرحلة النهائية. يُنصح بتعديل جرعة WAKIX في المرضى الذين لديهم eGFR <60 مل/دقيقة/1.73 م².

الحد الأقصى للجرعة الموصى بها أقل في المرضى الذين يعانون من ضعف استقلاب CYP2D6 لأن لديهم تركيزات أعلى من pitolisant مقارنةً بالمرضى الطبيعيين، وقد يكون لديهم خطر متزايد من الآثار الجانبية.

يرجى مراجعة معلومات الوصفة الكاملة لـ WAKIX لمزيد من المعلومات.

للتبليغ عن آثار جانبية مشتبه بها، اتصل بـ Harmony Biosciences على الرقم 1-800-833-7460 أو إدارة الغذاء والدواء على الرقم 1-800-FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch.

حول الناركوليبسي

**الناركوليبسي هو مرض عصبي نادر ومزمن يسبب اضطرابًا في حالة النوم واليقظة، ويؤثر على حوالي 170,000 أمريكي، ويتميز بشكل رئيسي بالنعاس المفرط خلال النهار (EDS) والتصلب العضلي — وهما علامتان رئيسيتان — بالإضافة إلى مظاهر أخرى لاضطراب تنظيم حركة النوم REM (هلوسات وشلل النوم)، التي تتداخل مع اليقظة. النعاس المفرط خلال النهار هو عدم القدرة على البقاء مستيقظًا ومنبهًا خلال النهار، وهو العرض الذي يظهر في جميع مرضى الناركوليبسي. في معظم الحالات، يُسبب الناركوليبسي بفقدان هورمون الهيبوكريتين/الأوركسين، وهو ببتيد عصبي في الدماغ يدعم استقرار حالة النوم واليقظة. يؤثر هذا المرض على الرجال والنساء بالتساوي، ويبدأ عادة في المراهقة أو بداية الشباب؛ ومع ذلك، قد يستغرق الأمر حتى عقد من الزمن ليتم التشخيص بشكل صحيح.

حول هارموني بيوساينس

**هارموني بيوساينس هي شركة أدوية مكرسة لتطوير وتسويق علاجات مبتكرة لمرضى الأمراض العصبية النادرة الذين يعانون من احتياجات طبية غير ملباة. مدفوعة بعلم جديد، وتفكير رؤيوي، والتزام تجاه من يشعرون بالتجاهل، تزرع هارموني بيوساينس مستقبلًا مليئًا بالإمكانات العلاجية التي قد تمكن مرضى الأمراض العصبية النادرة من الازدهار حقًا. تأسست بواسطة شركة باراغون بيوساينس، LLC، في 2017 ويقع مقرها في بليموت ميتينغ، بنسلفانيا، نؤمن أنه عندما تلتقي التعاطف والابتكار، يمكن أن يبدأ مستقبل أفضل؛ وهو رؤية واضحة في الابتكارات العلاجية التي نطورها، والثقافة التي نزرعها، وبرامج المجتمع التي ندعمها. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.harmonybiosciences.com.

تصريحات تطلعية

**يحتوي هذا البيان الصحفي على تصريحات تطلعية ضمن معنى قانون إصلاح التقاضي الخاص بالأوراق المالية لعام 1995. يجب اعتبار جميع التصريحات الواردة في هذا البيان التي لا تتعلق بوقائع تاريخية على أنها تصريحات تطلعية، بما في ذلك التصريحات المتعلقة بإيرادات المنتجات الصافية لعام 2026، وتوقعات لنمو وقيمة WAKIX، وخطط لتقديم طلب NDA لـ pitolisant GR؛ وخطط لإجراء تجارب، وجمع أو تلقي بيانات، أو مواصلة التحقيق في أي من مرشحي منتجاتنا أو مؤشرات محتملة؛ وخططنا لتمديد فرع pitolisant حتى عام 2040؛ ونتائجنا المستقبلية من العمليات والموقف المالي، واستراتيجية الأعمال، والمنتجات، والمنتجات المحتملة، والموافقات على المنتجات، وخطط وأهداف الإدارة للعمليات المستقبلية والنتائج المتوقعة للمنتجات. هذه التصريحات ليست وعودًا أو ضمانات، بل تنطوي على مخاطر معروفة وغير معروفة، وعدم اليقين، وعوامل أخرى مهمة قد تؤدي إلى اختلاف نتائجنا الفعلية، وأدائنا، أو إنجازاتنا بشكل جوهري عن أي نتائج مستقبلية، أو أداء، أو إنجازات يتم التعبير عنها أو ضمنيًا من خلال التصريحات التطلعية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر: جهودنا واستراتيجيتنا التجارية لـ WAKIX، وإذا تمت الموافقة، لمرشحي منتجاتنا الآخرين؛ ومدى وقبول السوق وفاعلية WAKIX في مؤشرات إضافية، إذا تمت الموافقة، وأي مرشحين آخرين قد نطورهم أو نكتسبهم، إذا تمت الموافقة؛ وخطط البحث والتطوير لدينا، بما في ذلك جهودنا لاستكشاف الإمكانات العلاجية لـ pitolisant في مؤشرات إضافية، بما في ذلك pitolisant GR و pitolisant HD؛ وتجاربنا السريرية الجارية والمخطط لها؛ وقدرتنا على توسيع نطاق اتفاقيات الترخيص مع شركة بيوجروت (“Bioprojet”)؛ وتوافر تغطية تأمينية مفضلة وتكاليف استرداد لـ WAKIX، وإذا تمت الموافقة، لمرشحي منتجاتنا الآخرين؛ وتوقيت، وقدرتنا على الحصول على الموافقات التنظيمية لـ pitolisant لمؤشرات أخرى، بما في ذلك pitolisant GR و pitolisant HD، وأي مرشحين آخرين؛ وتقديراتنا بشأن النفقات، والإيرادات المستقبلية، والمتطلبات الرأسمالية، واحتياجات التمويل الإضافي؛ وقدرتنا على تحديد، وشراء، ودمج منتجات أو مرشحين إضافيين لديهم إمكانات تجارية كبيرة تتوافق مع أهدافنا التجارية؛ وقدرتنا على التسويق، والترويج، والتصنيع؛ والمنافسة الكبيرة في صناعتنا؛ ووضع حقوق الملكية الفكرية لدينا؛ وفقدان أو تقاعد أعضاء رئيسيين في الإدارة؛ وفشلنا في تنفيذ استراتيجيتنا للنمو بنجاح، بما في ذلك أي تأخيرات في نمونا المستقبلي المخطط؛ وفشلنا في الحفاظ على رقابة داخلية فعالة؛ وتأثير القوانين واللوائح الحكومية؛ وتقلبات وتقلبات في سعر سهمنا العادي؛ والتكاليف الكبيرة والوقت الإداري المطلوب نتيجة للعمل كشركة عامة؛ وحقيقة أن سعر سهم شركة هارموني قد يكون متقلبًا ويتقلب بشكل كبير؛ والبيانات المتعلقة بنوايانا لشراء الأسهم وإطار زمني لإعادة الشراء، والتكاليف الكبيرة والوقت الإداري المطلوب نتيجة للعمل كشركة عامة. قد تتسبب هذه العوامل وغيرها من العوامل المهمة التي نوقشت تحت عنوان “عوامل الخطر” في تقريرنا السنوي على النموذج 10-K المقدم للجنة الأوراق المالية والبورصات (“SEC”) في 25 فبراير 2025، وملفاتنا الأخرى مع SEC، في اختلاف النتائج الفعلية بشكل جوهري عن تلك التي تشير إليها التصريحات التطلعية، وأي تصريحات تطلعية تمثل تقديرات الإدارة اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي. بينما قد نختار تحديث هذه التصريحات التطلعية في وقت لاحق، فإننا نرفض أي التزام للقيام بذلك، حتى لو أدت الأحداث اللاحقة إلى تغيير وجهات نظرنا.

عرض نسخة المصدر على businesswire.com:

جهات الاتصال

جهة اتصال المستثمرين في هارموني بيوساينس:
ماثيو بيك
917-415-1750
matthew.beck@astrpartners.com

جهة اتصال وسائل الإعلام في هارموني بيوساينس:
كاتي مككانليس
202-641-6086
cmccanless@harmonybiosciences.com

الشروط وسياسة الخصوصية

لوحة تحكم الخصوصية

مزيد من المعلومات