هذا بيان صحفي مدفوع. يُرجى التواصل مع موزّع بيان الإرسال الصحفي مباشرةً في حال وجود أي استفسارات.

تعلن Neurogene عن تعيين FDA المتقدم كعلاج اختراق لـ NGN-401 لعلاج جيني لمرض ريت

بيزنيس واير

الجمعة، 27 فبراير 2026 الساعة 6:01 صباحًا بتوقيت GMT+9 | مدة القراءة 7 دقائق

في هذا المقال:

NGNE

-2.04%

Breakthrough Therapy designation granted based on interim NGN-401 Phase 1/2 data demonstrating clinically meaningful, durable and multidomain functional improvements

On track to complete dosing in Embolden™ registrational trial of NGN-401 in second quarter of 2026

Plans to present additional interim Phase 1/2 clinical data in mid-2026

نيويورك، 26 فبراير 2026–(BUSINESS WIRE)-- أعلنت Neurogene Inc. (المدرجة في ناسداك: NGNE)، وهي شركة في مرحلة سريرية تأسست لإيصال أدوية جينية تغيّر حياة المرضى والعائلات المتأثرين بالأمراض العصبية النادرة، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تعيين Breakthrough Therapy لـ NGN-401، وهو علاج جيني قيد البحث في مرحلة متقدمة من التطوير السريري، بوصفه علاجًا محتملاً من فئة الأفضل للأمراض الخاصة بـ Rett syndrome.

استند تعيين Breakthrough Therapy إلى مراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للبيانات المرحلية المتعلقة بالفعالية والسلامة من تجربة المرحلة 1/2 حتى تاريخ قطع البيانات في 30 أكتوبر 2025، بما في ذلك بيانات على مستوى المرضى وتوثيق فيديو داعم، مما يُظهر تحسّنات وظيفية ذات مغزى سريري ومستدامة عبر عدة مجالات مرتبطة بمرض ريت مع استمرار اكتساب المهارات مع مرور الوقت.

يتم تقييم NGN-401 كعلاج لمرة واحدة لمرض ريت، وهو مصمم لتوصيل الجين البشري MECP2 كامل الطول تحت سيطرة تقنية تنظيم الناقل الوراثي EXACT™ الخاصة بـ Neurogene. يتم توصيله عبر الإعطاء داخل البطينات الدماغية بهدف تحقيق أوسع نطاق للاستهداف مباشرة إلى الدماغ والجهاز العصبي بناءً على بيانات التوزيع الحيوي غير السريرية. يجري حاليًا تقييم NGN-401 في التجربة السريرية التسجيلية Embolden™، ومن المتوقع اكتمال جرعاته في الربع الثاني من عام 2026.

“قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بمنح تعيين Breakthrough Therapy يؤكد التحسينات الوظيفية ذات المغزى سريريًا والمستدامة ومتعددة المجالات التي لوحظت مع NGN-401، بما في ذلك استمرار اكتساب المهارات الملحوظ مع مرور الوقت، ويُبرز الحاجة الطبية غير الملبّاة بشكل كبير لدى أولئك الذين يعيشون مع متلازمة ريت”، كما قالت Rachel McMinn، حاصلة على الدكتوراه، المؤسِّسة والمديرة التنفيذية لشركة Neurogene. “نحن نُقدّر تواصل الوكالة المستمر معنا، بما في ذلك من خلال مشاركتنا في برنامج START Pilot Program، والآن من خلال تعيين Breakthrough Therapy، لدعم التقدم السريع لـ NGN-401.”

يهدف تعيين Breakthrough Therapy إلى تسريع تطوير ومراجعة الأدوية لعلاج الحالات الخطيرة التي أظهرت دليلاً سريريًا أوليًا يشير إلى إمكانية حدوث تحسّن كبير مقارنةً بالعلاجات المتاحة على مقياس ذي أهمية سريرية. تشمل فوائد تعيين Breakthrough Therapy الأهلية لـ Priority Review، والإيداع المتدرّج لأقسام طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (Biologics License Application)، والتزام الجهة التنظيمية في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بالمساعدة في تحديد مسار موافقة فعّال.

القصة تتابع  

يمثل هذا التعيين الخاص بـ NGN-401 أحدث تعيين تنظيمي من عدة تعيينات منحتها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، بما في ذلك Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) وتعيينات Rare Pediatric Disease، بالإضافة إلى الاختيار ضمن برنامج START Pilot Program التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية لدعم التجارب السريرية للمنتجات العلاجية الخاصة بالأمراض النادرة.

حول Neurogene

Neurogene (NASDAQ: NGNE) هي شركة للتكنولوجيا الحيوية في مرحلة سريرية تركز على تطوير أدوية جينية تغيّر حياة الأشخاص وعائلاتهم المتأثرين بالأمراض العصبية المدمّرة. تستخدم الشركة نهجًا قائمًا على البيولوجيا أولاً، مقترنًا بتوصيل مُحسّن، لتطوير أدوية جينية مصممة خصيصًا مدعومة بتقنية تنظيم الناقل الوراثي EXACT™ الجديدة والخاصة بها. تعمل Neurogene على المضي قدمًا في برنامجها الرائد للعلاج الجيني، NGN-401، بوصفه علاجًا لمرة واحدة محتملاً من فئة الأفضل لمرض ريت. لمزيد من المعلومات، يُرجى زيارة neurogene.com أو متابعة حسابها على LinkedIn.

حول NGN-401

NGN-401 هو علاج جيني تجريبي من نوع AAV9 في مرحلة متقدمة من التطوير السريري بوصفه علاجًا محتملاً من فئة الأفضل ولمرة واحدة لمرض ريت. وهو المرشح السريري الوحيد لتوصيل الجين البشري MECP2 كامل الطول، ويتضمن تقنية تنظيم الناقل الوراثي EXACT™ الخاصة بـ Neurogene، المصممة لتوصيل تعبير بروتين MeCP2 بشكل ثابت ومُحكَم على أساس خلية بخلية. يتم توصيل NGN-401 عبر الإعطاء داخل البطينات الدماغية لتحقيق أوسع نطاق للاستهداف مباشرة إلى الدماغ والجهاز العصبي بناءً على بيانات التوزيع الحيوي غير السريرية. يجري تقييم NGN-401 في التجربة السريرية التسجيلية Embolden™. وقد أظهرت البيانات المرحلية من تجربة المرحلة 1/2 (اعتبارًا من 30 أكتوبر 2025) أن المشاركين حققوا مكاسب متعددة المجالات وقابلة للاستدامة، مع استمرار اكتساب المهارات الملحوظ مع مرور الوقت، وأن NGN-401 بجرعة 1E15 vg كان متحمّلًا بشكل عام. وقد حصل NGN-401 على تعيين Breakthrough Therapy وRegenerative Medicine Advanced Therapy وFast Track وOrphan Drug وRare Pediatric Disease، بالإضافة إلى الاختيار ضمن برنامج START Pilot Program من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وتعيينات Advanced Therapy Medicinal Product وOrphan وPriority Medicines من الوكالة الأوروبية للأدوية، وتعيين Innovative Licensing and Application Pathway من هيئة تنظيم الأدوية والمنتجات الصحية في المملكة المتحدة.

تنبيه تحوّطي بخصوص البيانات التي تتضمن توقعات مستقبلية

تهدف البيانات الواردة في بيان الصحافة هذا والتي لا تتصف بالطابع التاريخي إلى أن تكون، وبموجب هذا، يتم تحديدها على أنها بيانات تتضمن توقعات مستقبلية ضمن معنى قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995. وقد تتناول هذه البيانات أهدافًا ونوايا وتوقعات بشأن الخطط المستقبلية والاتجاهات والأحداث والنتائج المتعلقة بالأعمال أو الحالة المالية، أو خلاف ذلك، بناءً على التوقعات والاعتقادات الحالية للإدارة لدى Neurogene، بالإضافة إلى الافتراضات التي وضعتها، والمعلومات المتاحة حاليًا لدى إدارة Neurogene، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، التصريحات المتعلقة بـ: الإمكانات العلاجية والوظيفية، والفعالية والفوائد السريرية لـ NGN-401؛ وملف السلامة وقابلية التحمل الخاص بـ NGN-401؛ ومدى قابلية تطبيق النتائج المرحلية المبلّغ عنها من تجربة المرحلة 1/2 السريرية لـ NGN-401 على مشاركين آخرين أو مشاركين محتملين، بما في ذلك المشاركين المراهقين أو البالغين؛ وإمكانية أن يكون NGN-401 علاجًا جينيًا من فئة الأفضل لمرض ريت؛ وتصميمات التجارب وخطط التطوير السريري لتجربة Embolden™ التسجيلية لشركة NGN-401 الخاصة بمرض ريت، بما في ذلك توقيت الجرعات المتوقعة وإكمال جرعات المشاركين في تجربتنا السريرية؛ ومعدل الاستجابة المتوقع، واستدامة النتائج السريرية وتعميقها الناتج عن تجاربنا السريرية لـ NGN-401؛ والتوقيت المتوقع لإصدار بيانات إضافية من تجربة المرحلة 1/2 السريرية لـ NGN-401؛ وإمكانية نجاح التجربة السريرية التسجيلية لـ NGN-401 الخاصة بمرض ريت؛ والفائدة السريرية لتقديم NGN-401 عبر الإعطاء داخل البطينات الدماغية؛ والتفاعلات المستقبلية المتوقعة مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو مواقفها، بما في ذلك توقيت ونتيجة أي تفاعل من هذا القبيل والفوائد المتوقعة لأي تعيين تنظيمي لـ NGN-401، بما في ذلك تعيين إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ Breakthrough Therapy وتعيين Rare Pediatric Disease وتعيين RMAT والمشاركة في برنامج START التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية. تتضمن البيانات التي تتضمن توقعات مستقبلية عمومًا تصريحات ذات طبيعة تنبؤية وتعتمد على أحداث أو ظروف مستقبلية أو تشير إليها، وتشمل كلمات مثل “قد” و"سي" و"ينبغي" و"كان ينبغي" و"نتوقع" و"نتوقع مسبقًا" و"خطة" و"على الأرجح" و"نعتقد" و"تقدير" و"مشروع" و"نية" و"على المسار" وعبارات أخرى مماثلة، أو الصيغة السالبة أو الجمع لهذه الكلمات، أو عبارات مماثلة أخرى تشير إلى توقعات أو تُظهر أحداثًا أو آفاقًا مستقبلية، على الرغم من أن جميع البيانات التي تتضمن توقعات مستقبلية لا تتضمن هذه الكلمات بالضرورة. تستند البيانات التي تتضمن توقعات مستقبلية إلى المعتقدات والافتراضات الحالية التي تخضع لمخاطر وعدم يقين وافتراضات يصعب التنبؤ بها فيما يتعلق بالتوقيت ومدى ومدى احتمالية ودرجة حدوثها، مما قد يتسبب في اختلاف النتائج الفعلية بشكل جوهري عن النتائج المتوقعة، وكثير منها يقع خارج سيطرة Neurogene. وتتضمن هذه المخاطر وعدم اليقين والافتراضات، من بين أمور أخرى، المخاطر وعدم اليقين المحددة تحت عنوان “Risk Factors” المدرجة في التقرير السنوي لـ Neurogene على النموذج 10-K عن السنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024، والمقدم إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات (SEC) بتاريخ 24 مارس 2025، وتقرير Neurogene ربع السنوي على النموذج 10-Q عن الربع المنتهي في 30 سبتمبر 2025، والمقدم إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات (SEC) بتاريخ 13 نوفمبر 2025، وغيرها من الإيداعات التي قامت بها الشركة وقد تقوم بها مع لجنة الأوراق المالية والبورصات (SEC) في المستقبل. لا ينبغي اعتبار أي شيء في هذا التواصل بمثابة تمثيل من أي شخص بأن البيانات التي تتضمن توقعات مستقبلية المذكورة هنا سيتم تحقيقها، أو بأن النتائج المتوخاة من أي من هذه البيانات التي تتضمن توقعات مستقبلية سيتم تحقيقها. تتحدث البيانات التي تتضمن توقعات مستقبلية في هذا التواصل فقط اعتبارًا من يوم الإدلاء بها، وتخضع بالكامل للحدود من خلال الرجوع إلى بيانات التحذير الواردة هنا. وباستثناء ما يقتضيه القانون المعمول به، لا تتحمل Neurogene أي التزام بتعديل أو تحديث أي بيان يتضمن توقعات مستقبلية، أو بإجراء أي بيانات أخرى تتضمن توقعات مستقبلية، سواءً نتيجة معلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو خلاف ذلك.

عرض نسخة المصدر على businesswire.com:

جهات الاتصال

**جهة اتصال الشركة: **
Mike Devine
المدير التنفيذي، اتصالات الشركات
michael.devine@neurogene.com

**جهة اتصال المستثمرين: **
Argot Partners
Neurogene@argotpartners.com

الشروط وسياسة الخصوصية

لوحة الخصوصية

المزيد من المعلومات