لقد قمت بالتعمق في بعض تحركات قطاع الوراثة خلال العامين الماضيين، وبصراحة، كانت الزخم في أسهم العلاج الجيني مذهلاً جدًا للمراقبة. لقد نضجت سوق الاختبارات الجينية بشكل كبير، خاصة مع حصول الشركات على موافقات إدارة الغذاء والدواء (FDA) لعلاجات كانت تبدو مستحيلة قبل بضع سنوات فقط.

السوق الوراثي نفسه ضخم - حيث يُقدّر بحوالي 8.98 مليار دولار أمريكي في عام 2024، ومن المتوقع أن يصل إلى 57.13 مليار دولار بحلول عام 2034. هذا بمعدل نمو سنوي مركب قدره 18.52%، وهو ما يفسر تدفق العديد من شركات التكنولوجيا الحيوية الموارد إلى هذا المجال.

دعني أستعرض بعض الشركات التي لفتت الانتباه. شركة أفيديتي بيوساينس (RNA) كانت واحدة من أكبر المتحركات - منصتها لمركب الأجسام المضادة والنوكليوتيدات أظهرت إمكانات جدية. حصلت على تصنيف علاج ثوري من إدارة الغذاء والدواء لمرض الحثل العضلي، وعندما أصدرت بيانات إيجابية للمرحلة 1/2 أظهرت تقليلًا بأكثر من 50% في بعض علامات الجينات، قفز السهم بشكل كبير. وصل إلى حوالي 52.50 دولار أمريكي بحلول نوفمبر 2024.

شركة ويف لايف ساينسز (WVE) كانت لعبة مثيرة أخرى - تعمل على أدوية تعتمد على RNA وأظهرت ما أسمته أول تحرير علاجي لـRNA في البشر. هذا النوع من الإنجازات يجذب عادة انتباه السوق. قفز السهم بشكل كبير بعد الخبر، وبلغت أعلى مستوياته حوالي 16.44 دولار أمريكي.

شركة يونيكور (QURE) ربما لديها الفوز الأكثر وضوحًا هنا - حيث حصلت على أول علاج جيني للهموفيليا ب في العالم في نوفمبر 2022. لم يعد الأمر نظريًا، بل هو دواء مسوق. كانت تدفع قدمًا بعلاجات لمرض هنتنغتون وحصلت على مسار موافقة معجلة من إدارة الغذاء والدواء، وهو أمر مهم جدًا.

شركة سانجامو ثيرابيوتكس (SGMO) شهدت تقلبات - بيانات إيجابية للمرحلة 3 لعلاج الهموفيليا أ، لكنها تلقت ضربة عندما قررت فايزر إنهاء تعاونها في نهاية 2024. هذا هو نوع التقلبات التي تراها في التكنولوجيا الحيوية عندما تتغير الشراكات.

شركة ستوك ثيرابيوتكس (STOK) تركز على أدوية RNA لصرع وراثي، وحصلت على تصنيف علاج ثوري لمرشح متلازمة درافيت. هذا مثال آخر على أن أسهم الاختبارات الجينية وشركات العلاج الجيني تساهم فعليًا في معالجة مشاكل طبية حقيقية.

يبدو أن القطاع بأكمله يتحول من "بحوث واعدة" إلى "علاجات معتمدة فعلًا"، مما يغير بشكل كبير من ملف المخاطر. من المفيد مراقبته إذا كنت تتابع شركات التكنولوجيا الحيوية أو العلاجات الجينية.