لقد لحقتُ بالحديث عن شيء مثير للاهتمام في مجال التكنولوجيا الحيوية الذي بدأ يحظى باهتمام بعض مديري الأموال الجادين، بما في ذلك فريق كاثي وود في Ark Invest. حققت Intellia Therapeutics أداءً قويًا جدًا هذا العام—بنسبة +47%، وتلفت انتباه الناس مؤخرًا للأسباب الصحيحة.

إذن، هذا ما يحدث. تعمل Intellia على علاجات تحرير الجينات، وهي شركة تكنولوجيا حيوية متوسطة القيمة، وما زال هذا المجال ناشئًا نسبيًا. أما أهم خياراتها فهي lonvo-z لعلاج hereditary angioedema و nex-z لعلاج transthyretin amyloidosis. يعالج الاثنان أمراضًا وراثية نادرة لا تكاد تتوفر لها خيارات علاجية في الوقت الحالي.

الخبر الكبير: واجهت nex-z فترة صعبة العام الماضي عندما وضعت إدارة الغذاء والدواء (FDA) التجارب السريرية على التوقف بعد وفاة مريض بسبب فشل كبدي. وهذا ما أقلق السوق بشدة. لكن إليك التحديث—لقد رفعت الجهات التنظيمية الآن تلك القيود وسمحت لـ Intellia بالمضي قدمًا. لذلك ترى السهم يرتد بقوة كبيرة. تميل أخبار كاثي وود إلى التحرك عندما تحصل ابتكارات التكنولوجيا الحيوية على الموافقة التنظيمية باللون الأخضر، وهذا بالتأكيد ينطبق هنا.

الآن، قبل أن يستغرق أي شخص في حماس زائد، توجد بعض دواعي الحذر الحقيقية هنا. ما زالت الشركة لم تؤكد ما إذا كانت nex-z هي التي تسببت فعليًا بمشاكل الكبد في تلك الحالة المميتة. هذا قدر كبير من المجهول. بالطبع، هم أكثر انتقائية بشأن ملفات المرضى الذين يعالجونهم في الفترة المقبلة ويراقبون صحة الكبد بعناية أكبر، لكن إذا تبيّن أن الدواء هو السبب، فهذه مشكلة كبيرة فيما يتعلق بالتسويق.

أدوية تحرير الجينات تواجه تحديات في التبني بالفعل بسبب كونها باهظة الثمن ومعقدة من حيث طريقة إعطائها. أضف إلى ذلك سؤال السلامة الذي ما زال قائمًا، وستجد أن هناك رياحًا معاكسة. فضلًا عن ذلك، هناك اختبار الامتثال التنظيمي المعتاد الذي يتعين على أي شركة تكنولوجيا حيوية أن تمر به.

ومع ذلك، فإن لدى Intellia بعض الأمور القوية التي تعمل لصالحها. شراكتها مع Regeneron مهمة، وهناك مئات الآلاف من المرضى على مستوى العالم الذين يمكن أن يستفيدوا من علاج لمرة واحدة مثل nex-z. تشير أخبار كاثي وود حول هذا القطاع إلى وجود اهتمام مؤسسي جاد بالعلاجات الجينية الرائدة.

الخلاصة: هذه صفقة عالية التقلب في مجال ناشئ. إن حركة 47% لافتة للإعجاب، لكن ما زالت رهانًا على التنفيذ عبر عدة عقبات سريرية وتنظيمية. لا يَنتج الأمر منطقيًا إلا إذا كنت قادرًا على تحمل التقلبات.