قائمة مهام نهاية العام في التكنولوجيا الحيوية

قبل أن نُدخِل عام 2020، سيكون شهر ديسمبر مليئًا بتقلبات في أسعار أسهم شركات التكنولوجيا الحيوية. بدأ عام 2019 بقوة، ثم خفت حركته، قبل أن يستعيد الزخم وسط سلسلة من نتائج التجارب السريرية الناجحة، وإعلانات عدة عمليات استحواذ، وقرارات إيجابية بالموافقة على أدوية جاءت غالبًا قبل أشهر من المواعيد النهائية الخاصة بالهيئة الأمريكية لإدارة الغذاء والدواء (FDA) نفسها.

وبالإضافة إلى ذلك، تم الإجابة عن المجهول المرتقب حول من سيكون رئيس الهيئة الأمريكية لإدارة الغذاء والدواء القادم، عندما رشّح الرئيس ترامب الدكتور ستيفن هان هذا الأسبوع.

.

مصدر الصورة: Getty Images.

ما الذي ينبغي على المستثمرين البحث عنه من الآن وحتى نهاية العام؟ نتائج التجارب السريرية، والكثير منها. لكن أولًا، كلمة تحذير.

في 3 ديسمبر، أعلنت Cara Therapeutics (CARA +0.00%) وProtagonist Therapeutics (PTGX 1.30%) على حد سواء عن نتائج إيجابية للمرحلة الثانية من التجارب السريرية. وعلى الرغم من أن مرشح الدواء لدى الشركة أظهر تحسنًا ذا دلالة إحصائية في شدة الحكة لدى مرضى مرض الكلى المزمن، انخفض سهم كارا بنحو 30%. لماذا؟ توقع المستثمرون درجة أكبر من الفائدة مقارنةً بالعلاج الوهمي في التجربة التي شملت 240 مريضًا.

ومن الجانب الآخر، عرضت شركة Protagonist نتائج أولية إيجابية للمرحلة الثانية من التجارب السريرية لدوائها PTG-300 كعلاج لمرض الثلاسيميا بيتا المعتمد على نقل الدم، وقفز سعر سهم الشركة بنسبة 80% قبل أن يتراجع إلى “فقط” تحقيق مكسب بنسبة 60%.

وبهذا السياق من ردود فعل متباينة على السهم تجاه تجربتين سريريتين إيجابيتين في مرحلة متوسطة، لنتحول إلى ما ينتظرنا.

نتائج التجارب المحورية للمرحلة الثالثة متوقعة قريبًا

أبلغت Athenex (ATNX +0.00%) وBiohaven Pharmaceuticals (BHVN +0.00%) المستثمرين بأن نتائج التجارب المحورية ستأتي قبل نهاية العام.

كانت Athenex قد أشادت سابقًا بتجربة سريرية ناجحة للمرحلة الثالثة في سرطان الثدي لنسختها الفموية من باكليتاكسيل، وهو علاج كيميائي قديم يعود لعقود، ويُستخدم على نطاق واسع، ويُقدَّم تقليديًا عن طريق التسريب. ومع ذلك، كانت التفاصيل شحيحة. ينبغي على المستثمرين الحصول على بيانات أدق عندما يتم عرض النتائج في مؤتمر سيمبوزيوم سان أنطونيو لسرطان الثدي الأسبوع المقبل. يمكن أن يؤدي الشكل الفموي من باكليتاكسيل إلى تحسين الراحة للمرضى بشكل كبير عبر إلغاء الحاجة إلى زيارة عيادة لتلقي الدواء المُسَرب.

تخطط Biohaven للإعلان عن نتائج التجارب المحورية للمرحلة 2/3 لدواء الصداع النصفي المستنشق vazegepant. لكن هذا ليس كل شيء. إذ ذكرت الشركة أيضًا أنها قد تعلن نتائج المرحلة الثالثة إما في ديسمبر أو أوائل 2020 باستخدام دواء الصداع النصفي الفموي المسمى Zydis. يعمل كلا الدوائين من خلال التفاعل مع مستقبل ضمن أحد المسارات الرئيسية للألم. وعلى الرغم من أنه يمكن القول إن هذا مجال مزدحم، إلا أن خيارات العلاج الأكثر فعالية مع آثار جانبية أقل ستكون موضع ترحيب من ملايين الأشخاص حول العالم الذين يعانون من الصداع النصفي.

تجارب المرحلة الثانية السريرية للإبلاغ عن النتائج

يعتزم مطوّر دواء التليف الكيسي Proteostasis Therapeutics (PTI +0.00%) وشركة السرطان Puma Biotechnology (PBYI +5.63%) الكشف عن بيانات عن تجاربهم في المرحلة المتوسطة. دفعت وتيرة التسجيل الأسرع من المتوقع Proteostasis إلى تقديم توقيت نتائج المرحلة الثانية إلى هذا الربع بدلًا من العام المقبل. يركز التجريب على دمج اثنين أو ثلاثة من أدوية الشركة معًا كعلاج لمرضى التليف الكيسي الذين لديهم طفرات معروفة معينة.

يحصل دواء Puma الرائد Nerlynx على موافقة من إدارة الغذاء والدواء في 2017 كعلاج لإطالة البقاء دون تطور المرض لدى مرضى سرطان الثدي بعد العلاج السابق. ما زالت Puma تستثمر في Nerlynx عبر إجراء تجارب في سياقات سرطانية أخرى. وكما ورد في إفادة نتائجها للربع الثالث، سيتم الإعلان عن بيانات من تجربة التحكم للمرحلة الثانية وتجربة سلة بيانات قمة المرحلة الثانية بحلول نهاية العام. تشمل تجربة السلة مرضى يعانون من طفرة جينية محددة بغض النظر عن مكان السرطان مثل سرطان الثدي أو المعدة. وقد يؤدي ذلك إلى زيادة تنوع أنواع السرطان التي يمكن استخدام Nerlynx لمواجهتها.

نتائج المرحلة المبكرة ذات احتمال تحريك السهم

تعتزم شركة Alector المتخصصة في الأمراض التنكسية العصبية (ALEC +19.07%) وشركة العلاج الجيني Rocket Pharmaceuticals (RCKT +1.82%) الكشف قريبًا عن نتائج سريرية مبكرة. عرضت Alector بيانات المرحلة الأولى مع دواء أجسامها المضادة لمرض ألزهايمر AL002 في 6 ديسمبر، خلال مؤتمر التجارب السريرية في مرض ألزهايمر الذي يُعقد في سان دييغو. وبالمثل، أشادت إفادة أرباح Rocket للربع الثالث ببيانات جديدة بحلول نهاية العام من علاجها الجيني RP-L102 باستخدام عملية جديدة تلغي الحاجة إلى استخدام أدوية سامة للخلايا لتحضير المرضى. يشير المؤشر الأولي إلى فقر الدم فانكوني، وهو فقر دم وراثي نادر. وتتوقع Rocket أيضًا الإبلاغ عن بيانات RP-L201 لدى مريضين من مرض لا يوصف إلا نادرًا اسمه نقص التصاق الكريات البيض-1.

.

مصدر الصورة: Getty Images.

هل ستوافق إدارة الغذاء والدواء على هذه الأدوية بحلول نهاية العام؟

تظل طلبات الأدوية الجديدة من Allergan (AGN +0.00%) وAmarin (AMRN +0.45%) وIntra-Cellular Therapies (ITCI +0.00%) متراكمة على مكاتب مراجعي إدارة الغذاء والدواء مع مواعيد نهائية بنهاية ديسمبر. مؤخرًا، وافقت إدارة الغذاء والدواء على عدة أدوية، بما في ذلك أدوية فقر الدم المنجلي من Global Blood Therapeutics وNovartis، وذلك قبل أشهر من مواعيدها النهائية. من المرجح أن تستجيب أسهم Amarin وIntra-Cellular بشكل أكثر إيجابية للموافقات مقارنةً بـ Allergan، ببساطة لأن حجم Allergan أكبر؛ إذ ستكون هذه الموافقات أكثر تأثيرًا بكثير على الشركات الأصغر.

إن الاستثمار في التكنولوجيا الحيوية محفوف بالمخاطر، وحتى “النتائج الإيجابية” التي يعلنها أي مُصدر للشركة قد تُعتبر إخفاقات. وقد تكون المكافأة على هذه المخاطرة كبيرة لدرجة أنها قد تسبب تقلبات دراماتيكية في التقييم، مما قد يعزز محفظتك بينما يقترب 2019 من نهايته.