رهان ساربتا الكبير على أصول siRNA لشركة أروهيد يُثمر بيانات مبكرة

ساريبتا ثيرابيوتيكس قد أصدرت بيانات سريرية أولية لمرشحين من siRNA، SRP-1001 لـ FSHD1 و SRP-1003 لـ DM1، تم الحصول عليهما من أروهيد فارماسيتيكالز. البيانات من تجارب المرحلة 1/2 ذات الجرعة الواحدة تشير إلى أن التقنية توصل البنية بشكل فعال إلى العضلات وقد أظهرت قمعًا واعدًا للجينات المستهدفة. هذه النتائج المبكرة حاسمة لساريبتا، حيث يرى المحللون أن برامج siRNA ضرورية لمستقبل الشركة في ظل التحديات التي تواجه أعمالها الأساسية.