ارتفوك فارماسيوتيكالز ترتفع بسبب موافقة FDA على العلاج الجيني

Investing.com – ارتفع سعر أسهم شركة Rocket Pharmaceuticals (رمز ناسداك: RCKT) بنسبة 6% يوم الجمعة، بعد أن وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على تسريع الموافقة على العلاج الجيني KRESLADI الخاص بالشركة لعلاج الأطفال المصابين بعيب التصاق كريات الدم البيضاء الشديد من النوع I.

KRESLADI هو علاج جيني قائم على خلايا الدم الجذعية الذاتية، ويستخدم لعلاج الأطفال المصابين بعيب LAD-I الشديد الناتج عن طفرات في الجين ITGB2، والذين لا يمكنهم الحصول على متبرع مطابق من الأشقاء من أجل زراعة خلايا الدم الجذعية الغريبة. تمثل هذه الموافقة المرة الأولى التي توافق فيها إدارة الغذاء والدواء على علاج جيني لعلاج الأطفال المصابين بعيب LAD-I الشديد.

تستند هذه الموافقة المعجلة إلى الزيادة في تعبير CD18 وCD11a على سطح العدلات. ستعتمد تأكيد الفوائد السريرية على الدراسات السريرية الجارية وبيانات المتابعة طويلة الأجل بعد التسويق.

عيب LAD-I الشديد هو مرض مناعي وراثي نادر وخطير يهدد الحياة، ناجم عن طفرات في جين ITGB2. يتميز هذا المرض بالعدوى المتكررة، وإذا لم يتم علاجه، فإن معدل الوفيات في مرحلة الطفولة يكون مرتفعًا جدًا. في الولايات المتحدة، يُقدّر معدل انتشار LAD-I بحوالي حالة واحدة لكل 100,000 إلى 200,000 مولود حي، حيث يتم تصنيف حوالي ثلثي المرضى على أنهم من النوع الشديد.

مع هذه الموافقة، منحت إدارة الغذاء والدواء Rocket Pharmaceuticals شهادة مراجعة أولية للأمراض النادرة في طب الأطفال. وأفادت الشركة بأنها تخطط لتقييم الخيارات الاستراتيجية لتحويل هذه الشهادة إلى أموال، مما يعزز المرونة المالية ويزيد من قيمة المساهمين.

قال الرئيس التنفيذي لشركة Rocket Pharmaceuticals، غاوراف شاه: “تمثل موافقة KRESLADI علامة فارقة مهمة لمجتمع مرضى LAD-I الشديد.”

تم تمويل جزء من الأبحاث التي تدعم تطوير KRESLADI من قبل معهد كاليفورنيا للطب التجديدي.

تمت ترجمة هذه المقالة بمساعدة الذكاء الاصطناعي. لمزيد من المعلومات، يرجى الاطلاع على شروط الاستخدام الخاصة بنا.