شركة روكيت للأدوية (RCKT) ترتفع أسهمها بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء على العلاج الجيني الرائد

النقاط الرئيسية

فهرس المحتويات

تبديل

• النقاط الرئيسية

• قسيمة مرض الأطفال القيمة تعزز الفوز التجاري

• خلفية التطوير العلمي

  • احصل على 3 كتب إلكترونية مجانية عن الأسهم

• حصل كريسلايدي على موافقة تسريع من إدارة الغذاء والدواء كعلاج جيني للمرضى الأطفال الذين يعانون من نقص التصاق الكريات البيضاء الشديد - I (LAD-I).

• ارتفعت أسهم شركة روكيت فارماسيتيكالز بنسبة تصل إلى 9% خلال ساعات ما قبل السوق يوم الجمعة، حيث أغلقت مرتفعة حوالي 6%.

• يمثل هذا أول علاج جيني تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء مصمم خصيصًا لعلاج LAD-I الشديد، وهو اضطراب مناعي نادر وقاتل يؤثر على الأطفال.

• كما منحت الوكالة شركة روكيت فارماسيتيكالز قسيمة مراجعة أولية لمرض الأطفال النادر، والتي تعتزم الشركة بيعها.

• جاءت الموافقة بعد رفض سابق في يونيو 2024، بعد أن قدمت روكيت بيانات سريرية إضافية طلبها المنظمون.

ارتفعت أسهم شركة روكيت فارماسيتيكالز يوم الجمعة بعد حصول كريسلايدي على موافقة تسريع من إدارة الغذاء والدواء، وهو علاج جيني لـ LAD-I الشديد. ارتفعت أسهم RCKT بنسبة تصل إلى 9% في نشاط ما قبل السوق قبل أن تتراجع إلى حوالي 6% عند افتتاح السوق.

شركة روكيت فارماسيتيكالز، إنك، RCKT

تعني مسار التسريع أن الموافقة كانت قائمة على أدلة سريرية أولية - لا سيما التحسينات في مستويات التعبير السطحي لنيوتر فيل CD18 و CD11a. سيتطلب التحقق الكامل من فعالية العلاج نتائج طويلة الأجل من تجربة نشطة وسجل بعد الموافقة.

#أخبار: أعلنت شركة روكيت فارماسيتيكالز اليوم عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لأول #علاج_جيني للأطفال المرضى الذين يعانون من نقص التصاق الكريات البيضاء الشديد - I (LAD-I).

المزيد: pic.twitter.com/LkioRrrR5S

— روكيت فارماسيتيكالز (@RocketPharma) 27 مارس 2026

يمثل كريسلايدي، المسمى علميًا مارنتراغين أوتوتيمسي، علاجًا جينيًا للخلايا الجذعية المكونة للدم ذاتية. يُشير العلاج إلى الأطفال الذين تم تشخيصهم بـ LAD-I الشديد الناتج عن طفرات ثنائية الأليل في جين ITGB2، وخاصة لأولئك الذين لا يمتلكون متبرعًا شقيقًا متوافقًا مع HLA لزراعة الأعضاء.

يمثل LAD-I اضطرابًا نادرًا للغاية في المناعة الوراثية. يعاني المرضى من تكرار الإصابات الشديدة ويواجهون خطر زيادة الوفيات خلال الطفولة المبكرة إذا تُركوا دون علاج. في الولايات المتحدة، تُقدّر معدلات حدوثه بين واحد من كل 100,000 وواحد من كل 200,000 ولادة، مع ظهور حوالي ثلثي الحالات كحالات شديدة.

يعتبر كريسلايدي الآن أول علاج جيني معتمد من إدارة الغذاء والدواء يعالج هذه الحالة النادرة.

واجهت طريق الموافقة عقبات على طول الطريق. رفض المنظمون طلب الترخيص البيولوجي الأولي لشركة روكيت في يونيو 2024، طالبين معلومات سريرية إضافية قبل المضي قدمًا في المراجعة.

قدمت شركة روكيت فارماسيتيكالز طلبها مرة أخرى للحصول على الترخيص البيولوجي، وحصلت على قبول إدارة الغذاء والدواء في أكتوبر 2024، مع تحديد 28 مارس 2026 كموعد نهائي للقرار - وهو الجدول الزمني الذي احترمته الوكالة بدقة.

قسيمة مرض الأطفال القيمة تعزز الفوز التجاري

بموازاة الموافقة التنظيمية، منحت إدارة الغذاء والدواء شركة روكيت فارماسيتيكالز قسيمة مراجعة أولية لمرض الأطفال النادر. عادةً ما ت fetch هذه القسائم القابلة للتحويل مئات الملايين من الدولارات عند بيعها لشركات الأدوية الكبرى، مما يمثل قيمة مالية كبيرة تتجاوز الموافقة نفسها.

أشارت روكيت إلى أنها ستستكشف الفرص الاستراتيجية لتحقيق دخل من هذه القسيمة، مما يعزز مركزها المالي.

“تمثل الموافقة على كريسلايدي معلمًا مهمًا لمجتمع LAD-I الشديد”، قال الرئيس التنفيذي غواراف شاه.

خلفية التطوير العلمي

تلقى الأساس البحثي الذي يدعم تطوير كريسلايدي سريريًا تمويلًا جزئيًا من معهد كاليفورنيا للطب التجديدي. يستهدف العلاج بشكل محدد جين ITGB2، الذي ينتج بروتينًا حيويًا يمكّن كريات الدم البيضاء من محاربة العدوى بشكل فعال.

تسعى الشركة البيولوجية التي تتخذ من كرانبوري، نيو جيرسي، مقرًا لها لتحقيق هذا الإنجاز التنظيمي لعدة سنوات.

كان الموعد النهائي لقرار إدارة الغذاء والدواء بشأن طلب الترخيص البيولوجي المعاد تقديمه هو 28 مارس 2026، وقد قدم المنظمون موافقتهم بدقة في الموعد المحدد.

✨ عرض محدود الوقت

احصل على 3 كتب إلكترونية مجانية عن الأسهم

            اكتشف الأسهم الأعلى أداءً في الذكاء الاصطناعي، العملات المشفرة، والتكنولوجيا مع تحليل الخبراء.
        

        

            *                       
                    **أفضل 10 أسهم في الذكاء الاصطناعي** - الشركات الرائدة في الذكاء الاصطناعي
                
            *                       
                    **أفضل 10 أسهم في العملات المشفرة** - القادة في البلوك تشين
                
            *                       
                    **أفضل 10 أسهم في التكنولوجيا** - عمالقة التكنولوجيا
                
        

        

            
                📥 احصل على كتبك الإلكترونية المجانية

أعلن هنا