FDA توافق على ليكوڤورين كأول دواء لاضطراب وراثي نادر، بعد أن روجت له كعلاج للتوحد

في هذا المقال

• GSK-GB

تابع أسهمك المفضلةأنشئ حسابًا مجانيًا

وافقت إدارة الغذاء والدواء يوم الثلاثاء على فيتامين وصفة قديم يُسمى لوكوفولين كأول علاج لاضطراب وراثي نادر لدى بعض البالغين والأطفال.

جاء هذا القرار بعد شهور من ترويج إدارة ترامب للوكوفولين كعلاج محتمل لمجموعة أوسع من المرضى الذين يعانون من أعراض اضطراب طيف التوحد. أثارت الادعاءات شكوك بين بعض الأوساط الطبية والبحثية، لكنها أطلقت حماسة بين الأسر، مما أدى إلى ارتفاع وصفات الدواء في الولايات المتحدة.

قال مسؤول في إدارة الغذاء والدواء للصحفيين يوم الاثنين إن “لدينا بيانات غير كافية لنقول إننا نستطيع إثبات الفعالية بشكل أوسع لاضطراب التوحد” لكنه أضاف أن الوكالة منفتحة على اهتمام الشركات بدراسة لوكوفولين في فئة مرضى التوحد.

الدواء، المعروف أيضًا باسم حمض الفولينيك، هو شكل صناعي من فيتامين ب9 يُستخدم لعلاج الآثار الجانبية السامة للعلاج الكيميائي. أظهرت عدد قليل من التجارب الصغيرة أن لوكوفولين قد يكون فعالًا كعلاج خارج التسمية للأطفال المصابين بالتوحد، وأبلغت بعض الأسر أنه ساعد أطفالهم غير الناطقين على تطوير مهارات اللغة والاجتماع.

قال مسؤولون في إدارة الغذاء والدواء، طلبوا عدم الكشف عن هويتهم لمناقشة القرار، إنهم بدأوا بمراجعة واسعة للوكوفولين كعلاج للتوحد قبل أن يقتصر اعتمادها على مجموعة أصغر من المرضى الذين يعانون من نقص الفولات الدماغي، وهو طفرة وراثية نادرة تمنع وصول الفولات — وهو فيتامين رئيسي — بشكل صحيح إلى الدماغ.

شاهد الآن

فيديو13:4913:49

مدير إدارة الغذاء والدواء الدكتور مكاري حول موافقات علاج الأمراض النادرة، والسياسات الداخلية في الوكالة

سكواك بوكس

تشارك الحالة سمات متداخلة مع التوحد، وتتطور عادةً في الأطفال الصغار تحت سن الثانية، ويمكن أن تسبب تأخيرات تنموية شديدة، ونوبات صرع، وضعف السيطرة على العضلات، ومضاعفات عصبية خطيرة أخرى.

قال المسؤولون إن إدارة الغذاء والدواء وجدت أن استخدام لوكوفولين في مرضى تلك الحالة أنتج “أعلى جودة من البيانات” لدعم موافقة موسعة، والتي ستشمل كل من النسخ العامة من الدواء ودواء شركة GSK القديم ذو العلامة التجارية Wellcovorin.

قال مسؤول في إدارة الغذاء والدواء خلال الاتصال: “كانت تلك البيانات التي رأينا فيها أكبر حجم تأثير”. “لذا ركزنا على تلك الفئة السكانية، لأننا شعرنا أن ذلك هو الأساس العلمي الأقوى وأيضًا أكبر تأثيرات علاجية يمكن استخدامها لتجاوز بعض القيود في مصادر البيانات.”

استندت الموافقة إلى مراجعة منهجية للأدبيات المنشورة في المجال، بما في ذلك تقارير حالات المرضى، ولكنها لم تكن تجربة سريرية عشوائية محكمة. وأقر نفس المسؤول بوجود تحيزات محتملة في المراجعات المنهجية، لكنه أكد أن تأثيرات العلاج كانت كبيرة جدًا لدرجة أنها تفوقت على تلك المخاوف.

شجع إدارة الغذاء والدواء الشركات المصنعة الحالية للوكوفولين على زيادة الإنتاج لمواكبة الطلب المتزايد على الدواء، أضاف المسؤولون. بينما كانت GSK تسوق الدواء من عام 1983 حتى 1997، قالت الشركة في سبتمبر إنها لا تخطط لإعادة إطلاق وتصنيع المنتج بنفسها.

وفي بيان صدر يوم الثلاثاء، قالت الدكتورة تريسي بيث هوغ، المديرة المؤقتة لمركز تقييم الأدوية والبحوث في إدارة الغذاء والدواء، إن الموافقة تظهر التزام الإدارة بـ"تحديد العلاجات الفعالة للأمراض النادرة جدًا بسرعة مع الحفاظ على نفس معايير الأدلة للموافقة."

اختر CNBC كمصدر مفضل لديك على جوجل ولا تفوت أي لحظة من أكثر الأسماء موثوقية في أخبار الأعمال.