FDA توافق على ليكوڤورين كأول دواء لاضطراب وراثي نادر، بعد أن روجت له كعلاج للتوحد

في هذا المقال

• GSK-GB

تابع أسهمك المفضلة إنشاء حساب مجاني

وافقت إدارة الغذاء والدواء يوم الثلاثاء على فيتامين يُصرف بوصفة طبية منذ عقود يُدعى لوكوفورين كأول علاج لاضطراب وراثي نادر لدى بعض البالغين والأطفال.

جاء هذا القرار بعد شهور من ترويج إدارة ترامب للوكوفورين كعلاج محتمل لمجموعة أوسع من المرضى الذين يعانون من أعراض اضطراب طيف التوحد. أثارت الادعاءات شكوك بين بعض الأوساط الطبية والبحثية، لكنها أطلقت حماسة بين الأسر، مما أدى إلى ارتفاع وصفات الدواء في الولايات المتحدة.

قال مسؤول في إدارة الغذاء والدواء للصحفيين يوم الاثنين إن “لدينا بيانات غير كافية لنقول إننا نستطيع إثبات فعالية التوحد بشكل أوسع”، لكنه أضاف أن الوكالة منفتحة على اهتمام الشركات بدراسة لوكوفورين في فئة مرضى التوحد.

الدواء، الذي يُعرف أيضًا باسم حمض الفولينيك، هو شكل صناعي من فيتامين ب9 ويُستخدم لعلاج الآثار الجانبية السامة للعلاج الكيميائي. أظهرت عدد قليل من التجارب الصغيرة أن لوكوفورين قد يكون فعالًا كعلاج خارج التسمية للأطفال المصابين بالتوحد، وأبلغت بعض الأسر أنه ساعد أطفالهم غير الناطقين على تطوير مهارات اللغة والاجتماع.

قال مسؤولون في إدارة الغذاء والدواء، طلبوا عدم الكشف عن هويتهم لمناقشة القرار، إنهم بدأوا بمراجعة واسعة لدواء لوكوفورين كعلاج للتوحد قبل أن يقتصر اعتماد الموافقة على مجموعة أصغر من المرضى الذين يعانون من نقص الفولات الدماغي، وهو طفرة وراثية نادرة تمنع وصول الفولات — وهو فيتامين رئيسي — بشكل صحيح إلى الدماغ.

شاهد الآن

فيديو 13:49

مدير إدارة الغذاء والدواء الدكتور مكاري حول موافقات علاج الأمراض النادرة، والسياسات الداخلية في الوكالة

سكواوك بوكس

تشارك الحالة سمات متداخلة مع التوحد، وتتطور عادةً في الأطفال الصغار تحت سن الثانية، ويمكن أن تسبب تأخيرات تنموية حادة، ونوبات صرع، وضعف السيطرة على العضلات، ومضاعفات عصبية خطيرة أخرى.

قال المسؤولون إن إدارة الغذاء والدواء وجدت أن استخدام لوكوفورين في مرضى تلك الحالة أنتج “أعلى جودة من البيانات” لدعم موافقة موسعة، والتي ستشمل كل من النسخ العامة من الدواء ودواء شركة GSK القديم المسمى Wellcovorin.

قال مسؤول في إدارة الغذاء والدواء خلال الاتصال: “كانت تلك البيانات التي رأينا فيها أكبر حجم تأثير”. “لذا ركزنا على تلك الفئة السكانية، لأننا شعرنا أن ذلك هو الأساس العلمي الأقوى وأيضًا أكبر تأثيرات علاجية يمكن استخدامها لتجاوز بعض القيود في مصادر البيانات.”

استندت الموافقة إلى مراجعة منهجية للأدبيات المنشورة في المجال، بما في ذلك تقارير حالات المرضى، ولكنها لم تكن تجربة سريرية عشوائية محكمة. وأقر نفس المسؤول بوجود تحيزات محتملة في المراجعات المنهجية، لكنه أكد أن تأثيرات العلاج كانت كبيرة جدًا لدرجة تفوق تلك المخاوف.

شجع مسؤولو إدارة الغذاء والدواء الشركات المصنعة الحالية للوكوفورين على زيادة الإنتاج لمواكبة الطلب المتزايد على الدواء، وأضافوا أن شركة GSK كانت تسوق الدواء منذ عام 1983 حتى 1997، لكنها قالت في سبتمبر إنها لا تنوي إعادة إطلاق وتصنيع المنتج بنفسها.

وفي بيان صدر يوم الثلاثاء، قالت الدكتورة تريسي بيث هوغ، المديرة المؤقتة لمركز تقييم الأدوية والبحوث في إدارة الغذاء والدواء، إن الموافقة تظهر التزام الإدارة بـ"تحديد العلاجات الفعالة للأمراض النادرة جدًا بسرعة مع الحفاظ على نفس معايير الأدلة للموافقة."

اختر CNBC كمصدر مفضل لديك على جوجل ولا تفوت أي لحظة من أكثر الأسماء موثوقية في أخبار الأعمال.