تطلب إدارة الغذاء والدواء إجراء تجربة المرحلة الثالثة uniQure(QURE.US) تعثر طرح علاج جيني لمرض هنتنغتون، مما أدى إلى هبوط سعر السهم بنحو 33%

شركة العلاج الجيني uniQure (QURE.US) كانت تأمل في أن تحصل على موافقة مُعجلة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لمرشحها لعلاج مرض هنتنغتون AMT-130، لكن هذا الأمل خاب مؤخرًا. وأبلغت FDA الشركة البيولوجية بضرورة إجراء تجربة سريرية من المرحلة الثالثة عشوائية ومزدوجة التعمية مع تحكم وهمي.

تأثرًا بهذا الخبر، انخفض سعر سهم الشركة حوالي 33% عند إغلاق يوم الاثنين.

وفقًا للبيان الصحفي الصادر عن الشركة، كانت خطة uniQure سابقًا تقديم طلب الموافقة استنادًا إلى بيانات دراسة من المرحلة الأولى والثانية مقارنة بمراقب خارجي. ومع ذلك، اعتبرت FDA أن البيانات الحالية غير كافية “كدليل رئيسي على الفعالية المطلوب لدعم طلب إدراج AMT-130 في السوق”.

وأوضحت uniQure أنها ستطلب في الربع الثاني عقد اجتماع من النوع B مع FDA لمناقشة مسار التقدم التالي.

وفي مؤتمر هاتفي عقد لاحقًا، كشف المدير التنفيذي Matthew Kapusta أن بيانات المرحلة الأولى والثانية أظهرت أن الدواء يمكن أن يبطئ معدل تقدم المرض بنسبة 75%، ويقلل من وتيرة تدهور القدرة الوظيفية الإجمالية بنسبة 60%. لكنه اعترف أيضًا أنه في اجتماع ما قبل BLA الذي عُقد في أكتوبر من العام الماضي، “أوضحت FDA أن البيانات المقدمة آنذاك… من غير المرجح أن تكون أساسًا رئيسيًا لتقديم طلب BLA.”