تراجعات إدارة الغذاء والدواء تترك المستثمرين قلقين بشأن مصير أدوية التجارب الأخرى

في هذا المقال

• WVE
• DNLI
• MRNA
• GMTX
• RGNX
• UQ1-FF

تابع أسهمك المفضلة إنشاء حساب مجاني

صورة أرشيفية: يُرى مقر إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في سيلفر سبرينغ، ماريلاند في 4 نوفمبر 2009.

جيسون ريد | رويترز

قلق المستثمرين بشأن مصير العديد من الأدوية التجريبية للأمراض التي يصعب علاجها بعد سلسلة من الرفض الأخير من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

في العام الماضي، رفضت إدارة الغذاء والدواء أو أوقفت طلبات ما لا يقل عن ثمانية أدوية، وفقًا لـ RTW Investments، بما في ذلك علاج جيني لمرض هنتنغتون من UniQure، وعلاج جيني لمتلازمة هنتنر من Regenxbio ودواء لحالة دم من Disc Medicine. في البداية، رفضت الوكالة مراجعة لقاح الإنفلونزا من مودرنا قبل أن تعكس موقفها.

في كل حالة، اعترضت إدارة الغذاء والدواء على الأدلة التي كانت الشركات تستخدمها لدعم طلباتها. بعض الدراسات لم تختبر الأدوية ضد علاج وهمي. بعض الشركات لم تقم بقياس فعالية الدواء مباشرة، بل اعتمدت على عوامل أخرى مثل العلامات الحيوية للتنبؤ بكفاءة العلاج.

وفي كل حالة، اتهمت الشركات إدارة الغذاء والدواء بعكس توجيهاتها السابقة. هذا يجعل المستثمرين حذرين من أن إدارة غير متوقعة قد تهدد مستقبل علاجات أخرى للأمراض التي يصعب علاجها.

قال لوكا إيسي، محلل في RBC Capital Markets: “ما يأمل المستثمرون والأطراف المعنية الرئيسية في رؤيته من إدارة الغذاء والدواء هو الاتساق، ويبدو أن هذا الأمر يفتقر إليه في الوقت الحالي.”

في السنوات الأخيرة، بدا أن إدارة الغذاء والدواء مستعدة لقبول أدوية للأمراض النادرة أظهرت وعدًا في دراسات أقل صرامة من المعايير الذهبية للتجارب العشوائية المزدوجة الوهمية المضبوطة. وكان ذلك يهدف إلى تسريع وصول العلاجات إلى المرضى الذين قد يفقدون وظائف مثل المشي أو الكلام مع مرور الوقت، أو حتى الموت. كما أثار ذلك جدلاً من قبل النقاد الذين قالوا إن هذه السياسة أعطت أملًا كاذبًا للمرضى.

تركت قرارات إدارة الغذاء والدواء الأخيرة المستثمرين يتساءلون عما إذا كانت معايير الوكالة قد تغيرت للأدوية الأخرى في خط الأنابيب. في حالة UniQure، طلبت إدارة الغذاء والدواء من الشركة إجراء دراسة جديدة تقارن علاجها مباشرة مع علاج وهمي. وقالت UniQure إن ذلك يتعارض مع توجيهات الوكالة السابقة التي سمحت للشركة بالسعي للحصول على موافقة باستخدام بيانات تجريبية تقارن علاجها بقاعدة بيانات خارجية لمرضى هنتنغتون.

قال مسؤول سابق في إدارة الغذاء والدواء، تحدث إلى CNBC بشرط عدم الكشف عن هويته، إن هذا هو أسوأ نوع من عدم اليقين التنظيمي، لأن الشركات تقول لها إدارة شيء ثم تواجه شيئًا آخر.

وأشار المحللون إلى عدة شركات أخرى يراقبونها، بما في ذلك Dyne Therapeutics، التي تتقدم بدواء لمرض ديشين العضلي؛ Taysha Gene Therapies، التي تطور علاجًا جينيًا لمرض ريت؛ Wave Life Sciences، التي تعمل على علاج لحالة في الكبد؛ وLexeo Therapeutics، التي تطور علاجًا جينيًا لمرض فريدريش أتاكسيا. جميع أسهم تلك الشركات منخفضة هذا العام.

قال متحدث باسم Dyne إن الشركة حافظت على حوار متكرر وإيجابي وتعاوني مع مجموعة من المراجعين على مدى 18 شهرًا، وأنها واثقة من استراتيجيتها وخطتها المستقبلية استنادًا إلى قوة نتائجها السريرية، وصرامة تصميم تجاربها، واستمرار تواصلها مع إدارة الغذاء والدواء. رفضت Taysha وWave وLexeo التعليق.

واحدة من القرارات المعلقة التي يتابعها محلل Stifel، بول ماتيس، هي مرشح دواء من شركة Denali Therapeutics لعلاج متلازمة هنتنغتون، وهو مرض نادر يسبب عيوبًا جسدية مثل فقدان السمع ومشاكل المفاصل، بالإضافة إلى مشاكل معرفية. تعتمد طلب الشركة للموافقة المعجلة على تجربة لم تكن عشوائية وبيانات تظهر أن الدواء يقلل من مستويات علامة حيوية مرتبطة بالحالة.

بالنسبة لماتيس، فإن مجموعة البيانات أصعب في الجدال معها من بيانات UniQure، ولا يوجد الكثير من المخاطر في التكنولوجيا المستخدمة.

قال ماتيس: “إذا لم يوافقوا على ذلك، لا أعلم”. “أعتقد أن هناك تغييرًا كبيرًا في المعايير التنظيمية للأمراض النادرة، ولكن إذا لم يوافقوا على Denali، فلو كنت في شركة، لقلت لنفسي: هل يمكننا حقًا أن نكون واثقين في إجراء دراسة مفتوحة التسمية؟”

قال الرئيس التنفيذي لشركة Denali Therapeutics، ريان واتس، في بيان لـ CNBC إن الشركة تواصل مناقشاتها البناءة مع إدارة الغذاء والدواء، وأنها واثقة من قوة حزمة البيانات التي قدمتها. أجلت إدارة الغذاء والدواء مراجعة طلبها لمدة ثلاثة أشهر، ومن المتوقع أن تتخذ قرارها بحلول 5 أبريل.

يشعر بعض المستثمرين أن هناك تصادمًا بين المرونة التي يعد بها قادة إدارة الغذاء والدواء مثل المفوض مارتى ماكارى علنًا والقرارات الأخيرة التي اتخذتها الوكالة، وفقًا لـ Issi من RBC Capital Markets. هذا يقود بعضهم إلى تقليل احتمالية نجاح الشركات التي تعتمد مساراتها إلى السوق على مستوى معين من المرونة في البيانات التي ستقبلها الوكالة، وفقًا لماتييس من Stifel.

بالنسبة للشركات التي تكون بياناتها واضحة، يبدو أن الطريق واضح، قالت كريستينا باردون، الشريكة المديرة في MPM BioImpact. السؤال بالنسبة لها هو مدى سرعة إدارة الغذاء والدواء في تسريع العملية لإيصال الأدوية إلى المرضى بأسرع وقت ممكن للأمراض ذات الاحتياجات غير الملباة بشكل كبير.

قال مسؤول كبير في إدارة الغذاء والدواء، تحدث إلى الصحفيين الخميس بشرط عدم الكشف عن هويته، إن إدارة الغذاء والدواء لم تغير موقفها من أن العلامات الحيوية التي يُرجح أن تتنبأ بالفعالية يمكن أن تحصل على موافقة معجلة، وأن البيانات غير العشوائية يمكن أن تحصل على موافقة كاملة. بالنسبة لهذا المسؤول، المعايير واضحة.

قال المسؤول: “إذا صنعت علاجًا لمرض الزهايمر أو هنتنغتون، وأخذت شخصًا مريضًا بشدة وأعطيته هذا العلاج، وبدأ يتحسن على الفور وبشكل كبير”، وأضاف: “إذا أخذت شخصًا في دار رعاية مصاب بالزهايمر، ثم خرج من الحالة، أو شخصًا في المرحلة النهائية من هنتنغتون، وفجأة لم تعد لديه أعراض، فستحصل على موافقة تنظيمية كاملة مع اثنين أو ثلاثة مرضى فقط.”

وتابع: “نطلب فقط بيانات عشوائية عندما يكون الحالة غير متجانسة، وعندما يكون الرغبة في التصديق قوية، وعندما يكون العلاج تدخليًا أو قد يكون ضارًا، وعندما يكون حجم التأثير صعبًا في الكشف عنه، وعندما يكون احتمال خداع النفس عاليًا.”