最近CRISPR株を見ていたところ、注目すべき点がいくつかあります。CRISPR Therapeuticsは、多くの人が見逃しがちな重要なマイルストーンを達成しました—それは、Casgevyの承認を得たことで、これは文字通りCRISPRを使った最初の遺伝子編集治療薬の市場投入です。これは決して小さなことではありません。

面白いのは、彼らが抱えるパイプラインです。zugo-celは、CAR-T療法を通じて癌や自己免疫疾患に取り組んでいますが、ひと味違います。ほとんどのCAR-Tアプローチが患者自身の細胞を使うのに対し(これが製造の煩雑さや免疫拒絶のリスクを生む)、彼らはドナー細胞を遺伝子編集してこれらの問題を軽減しています。FDAからは再生医療高度治療の指定も受けており、これは有望な治療法を迅速に市場に出すための制度です。次に、コレステロール管理用のCTX310や次世代抗凝固薬のSRSD107もあります。パイプラインは本当に魅力的です。

しかし、ここで多くの人が物語に夢中になりすぎる点があります。CRISPR株は、実行力に大きく依存しています。今後1年から18ヶ月の間にこれらの臨床試験が良好な結果を出せば、大きな上昇余地があります。しかし、主要候補が試験でつまずけば、株価は大きく下落します。それは二者択一のリスクであり、その変動性は現実的です。

とはいえ、これがゼロになるとは思いません。たとえいくつかの候補が失敗しても—バイオテクノロジーではよくあることです—プラットフォーム自体は十分に堅固で、他の候補は成功するはずです。正直なところ、状況が不安定になった場合、完全な崩壊よりも買収の可能性の方が高いと考えています。遺伝子編集の分野はそれだけ価値があるからです。

だから、CRISPR株を検討しているなら、意味のある変動に耐えられる覚悟が必要です。これらの治療法は本当に治療基準を変える可能性がありますが、完全に「放置しておけばいい」投資ではありません。複数の面で完璧に実行できる企業に賭けることになるわけです。これが真のリスクとリターンです。