لقد كنت أتابع مجال تحرير الجينات مؤخرًا ووقعت على شيء يستحق التفكير فيه. الجميع يتحدث عن CRISPR Therapeutics عندما يأتي الحديث عن تحرير الجينات، لكن بصراحة؟ ربما تكون الصفقة الحقيقية بالفعل أمام أعيننا.

إذن، إليك الأمر. اشتهر CRISPR بفضل كاسجيفي، ذلك الدواء الحاصل على جائزة نوبل والذي دخل السوق في 2023. يعالج فقر الدم المنجلي والثلاسيميا المعتمدة على النقل الدموي. شيء ثوري، بلا شك. لكن هنا حيث يصبح الأمر مثيرًا للاهتمام - كاسجيفي هو في الأساس فرصتهم الوحيدة الآن. هذا هو القصة كاملة عن الإيرادات.

الآن أفهم لماذا يشعر الناس بالحماس تجاهه. قد تغير علاجات تحرير الجينات حقًا طريقة علاج الأمراض. الفائدة حقيقية. لكن الواقع التجاري لكاسجيفي؟ معقد. تكلفة العلاج تصل إلى 2.2 مليون دولار لكل دورة في الولايات المتحدة، ويتطلب مراكز علاج متخصصة، ويشمل عملية جمع وتعديل خلايا معقدة. شركات التأمين بطبيعتها تتردد. لذلك، على الرغم من كونه ثوريًا، فإنه يحقق إيرادات قليلة جدًا، وCRISPR لا تزال تسجل خسائر.

ثم لديك شركة فيرتكس للأدوية. معظم الناس لا يفكرون فيها كجهة متخصصة في تحرير الجينات، لكن هذا هو السبب في أنها مثيرة للاهتمام. تعاونت فيرتكس مع CRISPR على كاسجيفي، بالتأكيد، لكن هذا مجرد جزء من محفظتها. لديهم مجموعة كاملة من المنتجات التي تحقق أرباحًا وإيرادات ثابتة حاليًا. كاسجيفي تقريبًا مكافأة لهم.

الفرق مهم. إذا كنت من النوع الذي يفقد النوم بسبب التقلبات، فإن CRISPR يمكن أن يسبب لك خسائر فادحة. خط أنابيبهم لديه إمكانات - CTX310 للكوليسترول LDL وlipoprotein(a) يمكن أن يكونا حقًا محولين إذا اجتازا التجارب. لكن إذا تعثرت تلك المرشحين، فإن السهم يتعرض لضربة قوية. الأمر كله أو لا شيء.

فيرتكس؟ مخلوق مختلف تمامًا. نعم، ليس لديهم نفس إمكانات الطموح العالي مثل CRISPR. لكن لديهم الاستقرار لتحمل الانتكاسات. لديهم مرشحين متعددين في مراحل متوسطة ومتأخرة من التطوير من المتوقع أن يحصلوا على موافقات خلال السنوات القليلة القادمة. تعرض لتحرير الجينات بدون وضع كل بيضك في سلة واحدة.

هذه هي الرؤية الحقيقية هنا. تحرير الجينات لا يزال في مراحله المبكرة، وما زال يكتشف مدى التبني والتعويض. قد ينفجر CRISPR إذا سارت الأمور على ما يرام. لكن فيرتكس يمنحك التعرض لثورات تحرير الجينات مع وجود عمل تجاري يعمل اليوم. بالنسبة لمعظم المستثمرين، ربما يكون هذا الخيار أذكى.