Năm cổ phiếu công nghệ sinh học nhỏ đã mang lại lợi nhuận gấp ba lần trong năm 2025

Ngành công nghệ sinh học nhỏ đã trải qua một sự bùng nổ đáng chú ý trong suốt năm 2025, được thúc đẩy bởi một làn sóng đột phá lâm sàng và hoạt động thỏa thuận gia tăng giữa các công ty đổi mới. Chỉ số Công nghệ sinh học NASDAQ (NBI) đã phản ánh động lực này, tăng từ mức thấp 3,637.05 vào tháng 10 năm 2023 lên 5,766.59 vào cuối năm 2025—đại diện cho mức tăng hàng năm 34%. Trong bối cảnh sức mạnh toàn ngành này, một số công ty công nghệ sinh học vốn hóa nhỏ đã nổi lên như những người biểu diễn xuất sắc, mỗi công ty mang lại lợi nhuận phi thường cho các nhà đầu tư sẵn sàng đặt cược vào các đường ống lâm sàng và phương pháp điều trị mới.

Động lực Thị trường: Tại sao Công nghệ sinh học Nhỏ xuất sắc trong năm 2025

Sự phục hồi ba năm của ngành công nghệ sinh học NASDAQ kể một câu chuyện hấp dẫn. Sau khi chạm đáy vào tháng 10 năm 2023, chỉ số đã có một sự tăng trưởng ổn định, đạt 4,954.813 vào ngày 19 tháng 9 năm 2024, trước khi hợp nhất và cuối cùng đóng cửa năm 2025 ở mức 5,766.59. Mức lợi nhuận hàng năm 34% này không được phân bổ đồng đều—các công ty công nghệ sinh học nhỏ, được định nghĩa ở đây là những công ty có vốn hóa thị trường từ 50 triệu đô la Mỹ đến 500 triệu đô la Mỹ, đã thu hút được lợi nhuận không tương xứng.

Một số yếu tố đã góp phần vào việc công nghệ sinh học nhỏ vượt trội. Đầu tiên, dữ liệu lâm sàng đột phá từ các chương trình giai đoạn cuối đã tạo ra sự phấn khích lớn cho nhà đầu tư. Thứ hai, các công ty dược phẩm lớn đã thực hiện các hợp tác chiến lược và thỏa thuận cấp phép với các nhà đổi mới nhỏ hơn, xác thực khoa học giai đoạn đầu của họ. Thứ ba, các chỉ định nhanh của FDA và chỉ định liệu pháp đột phá đã tăng tốc thời gian, giảm rủi ro thực thi trong tâm trí của các nhà đầu tư tăng trưởng. Kết quả: cổ phiếu công nghệ sinh học nhỏ đã tăng vọt trong khi thị trường rộng lớn hơn điều hướng sự biến động.

Các Nhà đổi mới Liệu pháp Miễn dịch Ung thư: Những Người Biểu diễn Xuất sắc

SELLAS Life Sciences: Tiến bộ Vắc-xin AML

SELLAS Life Sciences Group (NASDAQ:SLS) đã thể hiện câu chuyện công nghệ sinh học nhỏ, mang lại mức lợi nhuận ấn tượng 210.19% tính đến thời điểm hiện tại với vốn hóa thị trường 477.18 triệu đô la Mỹ và giá cổ phiếu 3.35 đô la Mỹ vào cuối năm 2025. Sự tập trung của công ty vào các liệu pháp miễn dịch ung thư mới giúp nó đứng ở vị trí hàng đầu trong một sự chuyển đổi mô hình trong điều trị AML.

Tài sản chủ chốt của SELLAS, galinpepimut-S (GPS), là một liệu pháp miễn dịch giống như vắc-xin được thiết kế cho bệnh nhân ung thư bạch cầu myeloid cấp tính trong tình trạng thuyên giảm nhưng đối diện với nguy cơ tái phát cao. Phương pháp này hoạt động bằng cách “dạy” hệ miễn dịch nhận diện và loại bỏ các tế bào ung thư bằng cách nhắm mục tiêu các protein khối u được biểu hiện quá mức. Thêm vào đó, công ty đang tiến triển SLS009, một chất ức chế CDK9 chọn lọc cao, thông qua các thử nghiệm Giai đoạn 2 cho các bệnh ung thư máu.

Sự tăng giá cổ phiếu đã tăng tốc vào cuối tháng 12 sau một cập nhật quan trọng từ thử nghiệm Giai đoạn 3 REGAL về GPS như một liệu pháp duy trì. Đáng chú ý, thử nghiệm này được cấu trúc như một nghiên cứu sống sót mù được khởi động khi có cái chết của bệnh nhân thứ 80. Đến ngày 26 tháng 12, chỉ có 72 cái chết được ghi nhận—thấp hơn nhiều so với ngưỡng cần thiết cho việc hoàn thành thử nghiệm trong năm 2025. Các nhà đầu tư đã diễn giải thời gian kéo dài như một tín hiệu tích cực, suy đoán rằng các đối tượng tham gia thử nghiệm đang sống lâu hơn đáng kể so với các mức trung bình lịch sử, khả năng xác thực lợi ích lâm sàng của GPS.

IO Biotech: Khó khăn trong Liệu pháp Kết hợp và Khôi phục

IO Biotech (NASDAQ:IOBT) đã ghi nhận mức lợi nhuận 129.47% tính đến thời điểm hiện tại mặc dù gặp phải một sự thất vọng lâm sàng, với vốn hóa thị trường 144.28 triệu đô la Mỹ và giá cổ phiếu 2.16 đô la Mỹ. Nền tảng liệu pháp miễn dịch T-win của công ty được thiết kế để kích hoạt các tế bào T nhắm mục tiêu cả tế bào khối u và các môi trường vi mô ức chế miễn dịch, giải quyết một trở ngại cơ bản trong điều trị ung thư.

IO102-IO103, được gán nhãn là Cylembio, đại diện cho viên ngọc quý lâm sàng. Sự kết hợp của Cylembio với liệu pháp chống PD-1 blockbuster của Merck, Keytruda, đã được cấp chỉ định liệu pháp đột phá của FDA cho ung thư hắc tố tiến triển dựa trên dữ liệu ấn tượng từ Giai đoạn 1/2. Tuy nhiên, thử nghiệm Giai đoạn 3 quan trọng vào tháng 8 đã tiết lộ một kết quả hỗn hợp: sự kết hợp đạt được 19.4 tháng sống không tiến triển so với 11 tháng cho liệu pháp đơn trị Keytruda—một lợi ích lâm sàng đáng kể nhưng vẫn vừa đủ để vượt qua ngưỡng ý nghĩa thống kê được chỉ định trước.

Sau cuộc họp của FDA vào tháng 12, IO Biotech đã chuyển hướng sang thiết kế một thử nghiệm đăng ký mới trong khi tìm kiếm thêm nguồn vốn để duy trì hoạt động vào năm 2026. Đồng thời, công ty đã củng cố đường ống của mình với dữ liệu tiền lâm sàng hứa hẹn cho IO112 (nhắm mục tiêu arginase 1) và IO170 (nhắm mục tiêu yếu tố tăng trưởng biến đổi) được trình bày vào tháng 11. Các nhà đầu tư đã thưởng cho sự kiên cường và mở rộng đường ống, góp phần vào mức lợi nhuận hàng năm mạnh mẽ.

Các Chuyên gia Thần kinh và Bệnh hiếm mới nổi

Tiziana Life Sciences: Động lực Nhiều Chương trình

Tiziana Life Sciences (NASDAQ:TLSA) đã mang lại mức lợi nhuận 124.64% hàng năm với vốn hóa thị trường 184.22 triệu đô la Mỹ và giá cổ phiếu 1.55 đô la Mỹ, thể hiện sức mạnh của sự đa dạng hóa trong công nghệ sinh học nhỏ. Công ty nhắm đến các bệnh tự miễn và viêm, các rối loạn thoái hóa và ung thư liên quan đến gan sử dụng công nghệ giao thuốc qua mũi độc quyền—một thay đổi tiềm năng so với việc tiêm tĩnh mạch.

Foralumab đường mũi, một kháng thể đơn dòng anti-CD3 hoàn toàn nhân tạo, là nền tảng của đường ống. Vào tháng 3, Tiziana đã nộp đơn xin cấp phép thuốc mới cho FDA cho một thử nghiệm Giai đoạn 2 về ALS, được hỗ trợ bởi Hiệp hội ALS. Liều dùng dự kiến sẽ bắt đầu vào tháng 1 năm 2026, tận dụng dữ liệu ban đầu đầy thuyết phục. Đồng thời, công ty đã khởi động liều Giai đoạn 2a cho bệnh thoái hóa đa hệ thống vào tháng 8, trong khi Đại học Johns Hopkins và Đại học Massachusetts đã tuyển bệnh nhân vào các thử nghiệm Giai đoạn 2 cho bệnh xơ cứng đa dạng tiến triển thứ cấp không hoạt động.

Câu chuyện lâm sàng táo bạo nhất của Tiziana đã xuất hiện từ các nghiên cứu về bệnh Alzheimer. Tháng 5 năm 2025 đã mang lại dữ liệu Giai đoạn 2 tích cực cho thấy chất lượng cuộc sống được cải thiện ở bệnh nhân MS. Đáng chú ý hơn, các phép quét PET từ một bệnh nhân Alzheimer cho thấy sự giảm đáng kể trong hoạt động của viêm não—một dấu hiệu viêm thần kinh chính—sau ba tháng điều trị. Một thông báo tháng 7 còn gây bất ngờ hơn khi tiết lộ những phát hiện miễn dịch không lường trước: foralumab dường như đã tăng cường quá trình thực bào trong các bạch cầu đơn nhân cổ điển, có thể cho phép loại bỏ tốt hơn các mảng amyloid. Cơ chế chống viêm và chống amyloid này có thể mở ra những con đường điều trị hoàn toàn mới. Công ty đã điều trị bệnh nhân đầu tiên trong một thử nghiệm ngẫu nhiên Giai đoạn 2 về bệnh Alzheimer vào tháng 12 và đã nộp một báo cáo an toàn toàn diện ghi lại hơn 37 năm điều trị của bệnh nhân mà không có sự kiện bất lợi nghiêm trọng nào liên quan đến thuốc.

Bệnh Truyền Nhiễm và Nhãn Khoa: Những Người Chiến Thắng Niche

Spero Therapeutics: Giải pháp cho Nhiễm khuẩn Hiếm

Spero Therapeutics (NASDAQ:SPRO) đã đạt được mức lợi nhuận 119.05% hàng năm với vốn hóa thị trường 129.58 triệu đô la Mỹ và giá cổ phiếu 2.30 đô la Mỹ, tận dụng một nhu cầu y tế cấp bách chưa được đáp ứng: nhiễm khuẩn kháng đa thuốc. Ứng viên hàng đầu của công ty, tebipenem pivoxil hydrobromide (HBr), là một carbapenem uống được phát triển hợp tác với tập đoàn dược phẩm GSK dưới một giấy phép thương mại độc quyền.

Tebipenem HBr nhắm vào các nhiễm khuẩn đường tiết niệu phức tạp (cUTIs) và viêm thận bể thận, những tình trạng thường để lại cho bệnh nhân với các lựa chọn điều trị hạn chế. FDA đã cấp chỉ định sản phẩm bệnh truyền nhiễm đủ điều kiện cho ứng viên này và trạng thái nhanh chóng, tăng tốc thời gian phát triển. Thời điểm quan trọng đã đến vào ngày 28 tháng 5, khi Spero thông báo rằng thử nghiệm Giai đoạn 3 của họ đã đạt được mục tiêu chính và đã được dừng sớm vì hiệu quả—một kết quả cực kỳ hiếm và tạo sự tự tin. Thông báo này đã kích hoạt một sự tăng vọt 245% trong một ngày lên 2.35 đô la Mỹ.

Quyết định của GSK để nộp lại đơn xin cấp phép thuốc mới vào ngày 19 tháng 12, dựa trên dữ liệu Giai đoạn 3, đã củng cố thành công lâm sàng. Cột mốc này đã kích hoạt một khoản thanh toán 25 triệu đô la Mỹ cho Spero, dự kiến sẽ được thực hiện trong quý 1 năm 2026, cung cấp vốn thiết yếu cho việc chuẩn bị lâm sàng và thương mại tiếp theo.

OKYO Pharma: Người tiên phong trong Đau giác mạc

OKYO Pharma (NASDAQ:OKYO) đã ghi nhận mức lợi nhuận hàng năm khiêm tốn hơn nhưng đáng kính 60.5% với vốn hóa thị trường 74.85 triệu đô la Mỹ và giá cổ phiếu 1.91 đô la Mỹ. Dù mức tăng của nó nhỏ hơn so với các đối thủ, OKYO đã thể hiện tiến bộ lâm sàng ấn tượng trong một thị trường chưa được quảng bá nhưng đáng kể: đau giác mạc thần kinh và bệnh khô mắt.

Nhân vật lâm sàng chính là urcosimod, một loại thuốc chống viêm không steroid và giảm đau không opioid. Sau khi kết thúc thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 sớm để phân tích dữ liệu tạm thời, OKYO đã công bố kết quả mạnh mẽ từ các số liệu hàng đầu vào tháng 7 và đã nhận được chỉ định nhanh chóng của FDA vào tháng 5. Những cột mốc này đã báo hiệu sự tự tin của cơ quan quản lý đối với tiềm năng của chương trình.

Vào ngày 17 tháng 7, sau khi phát hành dữ liệu Giai đoạn 2 tích cực, OKYO đã nhận được 1.9 triệu đô la Mỹ trong nguồn vốn không pha loãng—một minh chứng cho niềm tin của nhà đầu tư. Công ty sau đó đã công bố một thử nghiệm đa trung tâm, nhiều liều tăng dần với 120 bệnh nhân để xác định liều tối ưu cho đăng ký Giai đoạn 3. Khoảnh khắc đột phá đã xảy ra vào ngày 11 tháng 12, khi dữ liệu hình ảnh mới cho thấy urcosimod không chỉ làm giảm đau—nó có thể thực sự phục hồi cấu trúc dây thần kinh giác mạc. Các bệnh nhân được điều trị đã cho thấy sự tăng trung vị về cả số lượng và chiều dài sợi thần kinh, trong khi những người nhận giả dược lại thấy sự giảm trung vị. Cơ chế tái tạo này có thể định vị urcosimod như một liệu pháp thay đổi bệnh thay vì chỉ điều trị triệu chứng, có khả năng định hình lại toàn bộ thị trường thần kinh giác mạc.

Cơ hội Công nghệ sinh học Nhỏ: Tại sao Những Người Lãnh đạo năm 2025 lại Quan trọng

Năm cổ phiếu công nghệ sinh học nhỏ đã mang lại lợi nhuận phi thường trong năm 2025, nhưng tầm quan trọng của chúng không chỉ nằm ở mức tăng phần trăm. Những công ty này đại diện cho thế hệ đổi mới điều trị tiếp theo: SELLAS và IO Biotech đang tái hình dung điều trị ung thư thông qua miễn dịch học; Tiziana đang mở khóa bệnh thoái hóa thần kinh với việc giao thuốc qua mũi; Spero đang giải quyết tình trạng kháng kháng sinh thông qua hóa học mới; OKYO đang tiên phong trong việc tái tạo giác mạc thông qua thiết kế thuốc dựa trên cơ chế.

Mỗi công ty hoạt động ở quy mô mà sự xác thực lâm sàng có thể biến đổi định giá dường như qua đêm, tuy nhiên mỗi công ty đã chứng minh được sự nghiêm ngặt khoa học và chất lượng đối tác—dù thông qua các hợp tác với GSK, các chỉ định đột phá của FDA, hay các quan hệ đối tác học thuật danh giá với Johns Hopkins—đều xứng đáng nhận sự chú ý của nhà đầu tư. Hiệu suất năm 2025 của những người chơi công nghệ sinh học nhỏ này nhấn mạnh một sự thật bền vững: đổi mới lâm sàng và xác thực quy định vẫn là những động lực mạnh mẽ nhất cho lợi nhuận trong đầu tư khoa học đời sống.