Gần đây, cổ phiếu của PepGen Inc. đã tăng vọt hơn 115% trong giao dịch sau giờ, đạt 5,74 USD mỗi cổ phiếu. Đà tăng này chủ yếu là do dữ liệu từ nhóm liều 15 mg/kg của thử nghiệm FREEDOM-DM1 đang diễn ra thể hiện kết quả xuất sắc.

FREEDOM-DM1 là một nghiên cứu giai đoạn I đối chứng giả dược với liều tăng dần một lần do nhiều quốc gia tham gia, nhằm đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của thuốc hàng đầu PGN-EDODM1 của PepGen ở bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh cơ yếu do di truyền loại 1 (DM1). Nghiên cứu bắt đầu từ các nhóm liều 5 mg/kg và 10 mg/kg, và dần dần tăng lên 15 mg/kg.

Theo kết quả nghiên cứu được công bố gần đây, bệnh nhân nhận liều 15 mg/kg cho thấy tỷ lệ chỉnh sửa cắt ghép trung bình là 53.7%. Dữ liệu này cao hơn đáng kể so với tỷ lệ 12.3% và 29.1% của các nhóm liều 5 mg/kg và 10 mg/kg trước đó. Vì cắt ghép sai là nguyên nhân cơ bản của DM1, công ty tin rằng mức độ chỉnh sửa cắt ghép cao có tiềm năng đảo ngược các khiếm khuyết phân tử và mang lại nhiều cải thiện chức năng như giảm triệu chứng cứng cơ và yếu cơ trong các nghiên cứu liều lặp lại.

DM1, còn được gọi là bệnh Steinert, là một bệnh di truyền gây ra cứng cơ, yếu cơ và các bất thường về tim mạch và hệ hô hấp. Được ước tính có 40.000 người ở Mỹ, 75.000 người ở châu Âu và 15.000 người ở Nhật Bản bị ảnh hưởng bởi căn bệnh này. Nghiên cứu cho thấy liều 15 mg/kg của PGN-EDODM1 có tính dung nạp tổng thể tốt, không có sự kiện bất lợi nghiêm trọng liên quan đến điều trị xảy ra trong thử nghiệm.

Trong khi đó, thử nghiệm FREEDOM2-DM1 đang được tiến hành, đây là một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng bằng giả dược, với nhiều liều tăng dần, dự kiến sẽ được thực hiện trên khoảng 24 bệnh nhân trưởng thành mắc DM1. Công ty dự kiến sẽ công bố nhóm dữ liệu đầu tiên của thử nghiệm FREEDOM2-DM1 vào quý 1 năm 2026.

Sau khi dữ liệu FREEDOM-DM1 nhận được sự chú ý rộng rãi, công ty đã thông báo phát hành 31,25 triệu cổ phiếu phổ thông với giá 3,20 USD mỗi cổ phiếu. Đợt phát hành bảo lãnh này dự kiến sẽ hoàn tất vào ngày 26 tháng 9 năm 2025, và dự kiến sẽ huy động tổng cộng 100 triệu USD. Ngoài ra, các nhà bảo lãnh có quyền mua thêm tối đa 4,69 triệu cổ phiếu phổ thông trong vòng 30 ngày theo giá phát hành công khai trừ đi chiết khấu bảo lãnh.

Công ty dự định sử dụng số tiền thu được từ đợt phát hành này để hỗ trợ các hoạt động nghiên cứu và phát triển lâm sàng liên tục, bao gồm FREEDOM-DM1 và FREEDOM2-DM1, cũng như để vốn lưu động và các mục đích doanh nghiệp chung khác.

Trong năm qua, giá giao dịch của PEPG dao động từ 0,88 đô la đến 9,93 đô la. Hôm qua, giá cổ phiếu của nó đóng cửa ở mức 2,66 đô la, tăng 36,41%. Bạn nghĩ sao về đợt tăng giá này? Này, những người bạn có trải nghiệm tương tự hãy để lại bình luận nhé~ 😊