“Десять років точили меч” — після цього новий препарат потрапляє до рук пацієнтів, але ще потрібно подолати “тисячі миль довгого шляху”

Питайте ШІ · Як компаніям подолати «вузьке місце» прийому в лікарнях і забезпечити доступність ліків та медичних виробів?

Інноваційний препарат або медичний виріб від етапу розробки до схвалення для продажу часто сприймають як перемогу «за десять років — один меч». Однак у реальній медичній екосистемі отримання реєстраційного дозволу означає лише перший крок, пройдений на початку «довгого походу довжиною в десять тисяч лі».

Щоб справді дістатися пацієнтів, цим лікам та виробам потрібно пройти два бар’єри: «оплату» та «входження до лікарні». Доступ медичних виробів і ліків у страхове покриття через національні переговори щодо медичного страхування (державні переговори, «держпереговори») може допомогти з проблемою сплати для пацієнтів, але це все одно не означає, що лікарні автоматично почнуть закуповувати. Внутрішній відбір у лікарні має пройти складні процедури на кшталт оцінки фармацевтичною радою, і він також залежить від багатьох факторів: управлінських показників лікарні, рівня знайомства лікарів із новими продуктами, реальної клінічної потреби тощо.

Нещодавно Департамент науки і технологій Шанхаю, Департамент охорони здоров’я та Державне управління з нагляду за лікарськими засобами, а також інші відомства спільно організували зустріч у форматі «Лікарі та підприємства — обличчям до обличчя». Захід мав намір, використовуючи «урядову сцену», подолати інформаційну асиметрію між медиками та компаніями та пришвидшити трансформацію локальних інноваційних результатів у відчутну клінічну користь.

Під час цієї розмови державні органи прагнули, щоб «нові препарати та медичні вироби найвищої якості» швидше доходили до клініки, допомагаючи розвитку місцевих підприємств; найбільше занепокоєння компаній полягало в тому, як після виходу на ринок пройти внутрішній бар’єр прийому в лікарнях; а лікарям перш за все важливо, чи справді продукт вирішує проблему, чи достатні докази та чи можна надалі ітерувати. Тристоронні запити, які не повністю збігаються, у межах одного й того самого сценарію постійно узгоджувалися, окреслюючи картину попиту та пропозиції на ринку інноваційних препаратів і медичних виробів у Китаї.

Максимально влучно в больові точки

Останніми роками в Шанхаї продовжують з’являтися інноваційні препарати та медичні вироби. Масштаби індустрії зростають стабільно. Одночасно міський департамент науки і техніки разом із відповідними відомствами активно просуває роботу на кшталт «Переліку продуктів “нові препарати та медичні вироби найвищої якості” біомедичної сфери Шанхаю» тощо, прокладаючи шлях для клінічного застосування інноваційних продуктів «останньої милі».

Перелік «нових препаратів та медичних виробів найвищої якості» — це політика Шанхаю, спрямована на підтримку розвитку індустрії локальних інноваційних препаратів і медичних виробів. Продукти, внесені до переліку, отримують підтримку в таких аспектах, як застосування при госпіталізації, рекомендації щодо переліку страхового покриття, дизайн комерційного страхування тощо, а також забезпечується, що лікарні на підставі принципу «має бути закуплено максимально можливим обсягом» протягом 1 місяця після включення до переліку стартують закупівлю — по суті, це «зелений коридор» для надходження до лікарень. Станом на січень 2026 року перелік відібрав 7 партій, загалом 220 продуктів, з них 70 — ліки і 150 — медичні вироби.

Усі продукти трьох компаній на зустрічі є в цьому переліку. Це не «перевертаючі» терапії для неврології, однак кожен із них влучив у больові точки, які впродовж тривалого часу не були належно закриті в сучасній клінічній діагностиці та лікуванні.

Поруч із компанією翎耀生物科技（上海） був представлений пероральний розчин ацетатної кислоти?（опис: 氨己烯酸口服溶液散） — компанія націлювалася на рідкісну хворобу — синдром інфантильних спазмів у немовлят. Протягом останніх десяти років і більше в цій міжнародно визнаній терапії першої лінії тривалий час в Китаї була прогалина. Заступниця директора з неврології педіатричної лікарні Фуданського університету Юй Ліфей на зустрічі прямо сказала: раніше, коли ліків не було, батьки хворих дітей могли лише «розв’язувати проблему власними силами» — шукати ліки через посередників за кордоном, а лікарі могли лише нести ризик, пов’язаний із застосуванням відповідних препаратів. У 2023 році цей продукт потрапив до переліку страхового покриття, закривши прогалину в правомірному забезпеченні ліками в країні.

Товариство Shanghai Anbiesen Pharmaceutical Technology Co., Ltd. представило пролонговані гранули леветірацетаму — типовий приклад інновації лікарської форми. Леветірацетам як класичний протиепілептичний препарат уже має на ринку звичайні таблетки та пероральні розчини. Лікування епілепсії часто триває роками або навіть все життя — «марафон». Компанія сфокусувалася на складній «залежності від прихильності до лікування» у пацієнтів із категорії «один — старший, один — молодший» (інакше кажучи, у різних вікових групах із епілепсією): пролонговані гранули зручні в транспортуванні, мають приємний смак, частота прийому скорочується до одного разу на добу, а концентрація препарату в крові є стабільнішою.

Shanghai Nuocheng Electric Co., Ltd. запропонувала цифровий апарат для електроенцефалографії (ЕЕГ), який уособлює шлях до заміщення вітчизняними рішеннями. Компанія підкреслила можливості продукту: високошвидкісний канал, синхронну стимуляцію, кількісний аналіз, мультимодальні інтерфейси, а також адаптацію під сценарії для наукових досліджень і нейро-комп’ютерних інтерфейсів.

Сьогодні значна частина ліків і медичних виробів не обов’язково є перевертаючими інноваціями, а радше вдосконаленням заради закриття прогалин у потребах у межах наявних клінічних процесів: десь заповнюються незакриті показання, десь покращується прихильність і доступність, а десь — підвищуються характеристики обладнання та його придатність до конкретних сценаріїв застосування.

Хоча підприємства сподіваються швидко ввести ці продукти в лікарні, остаточне рішення все одно залишається за лікарями. Співробітники компанії 翎耀生物 повідомили ПЕНПАЙ-технолози (澎湃科技), що хоча їхній препарат уже досяг 90% частки ринку минулого року, і раніше вже потрапив до списку «нових препаратів та медичних виробів найвищої якості» — через «зелений коридор», все одно не вдається зайти в деякі лікарні: «потрібно, щоб лікарня з урахуванням реальної ситуації ухвалила рішення».

Максимізація клінічної цінності

На зустрічі виступи лікарів зосереджували дискусію назад на клінічному сценарії, розглядаючи: яким пацієнтам це справді потрібно, чи вистачає доказів, чи можна розширити показання, і чи можна зробити обладнання більш сумісним із звичками використання.

Директор неврологічного відділення лікарні Чжуншань при Фуданському університеті Дін Цзін високо оцінила цінність порошку для перорального розчину ацетатної кислоти (氨己烯酸口服溶液散): «Цей препарат — саме те, на що ми очікували, бо раніше ліків не було». Вона зазначила, що захворюваність на синдром інфантильних спазмів не є високою; це типовий рідкісний розлад, але проблема від того, що пацієнтів мало, не стала меншою. Із підвищенням рівня медицини все більше дітей виживають і дорослішають, тож у дорослому неврологічному лікуванні виникатиме ситуація, коли доведеться мати справу з «дорослими пацієнтами, які раніше перенесли синдром інфантильних спазмів у дитинстві». Це означає: невелика номенклатура ліків, яка на перший погляд була обмежена педіатрією, може створити нові сценарії використання в більш тривалому перебігу хвороби.

Втім, наявний продукт довів ефективність лише на дитячих пацієнтах; призначення дорослим означатиме «застосування поза межами показань», тож лікар має брати на себе ризик застосування. «Ми маємо організувати стандартизоване клінічне дослідження, щоб підтвердити його ефективність у дорослих пацієнтів», — сказала вона. Пролонговані гранули леветірацетаму мають подібну проблему: хоча в педіатрії зворотний зв’язок був непоганий, група пацієнтів за показаннями для цього препарату — віком від 12 років.

Щодо продукту для ЕЕГ, Дін Цзін також зазначила, що іноземні висококласні пристрої ЕЕГ часто мають закриті базові дані, через що клінічні лікарі не можуть проводити подальші дослідження функцій мозку та нейро-комп’ютерних інтерфейсів. Якщо вітчизняні компанії зможуть надати відкриту підтримку та гнучку модель кастомізації, це істотно підвищить їхню конкурентоспроможність у наукових лікарнях.

Юй Ліфей, зі свого боку, сказала, що окружність голови дітей від новонароджених до підліткового віку дуже різниться. Якщо локальні компанії зможуть, як при налаштуванні ременів безпеки в автомобілі, розробити портативну «шапочку для ЕЕГ» з автопідлаштуванням під різні розміри голови та додати AI-моделі великого масштабу для допомоги в зчитуванні зображень, щоб підтримувати лікаря в діагностиці, це стане великою допомогою для дитячої неврологічної діагностики.

Голова Медичної асоціації Шанхаю У Цзінлей зазначив, що якщо інноваційні ліки та медичні вироби не є «№1 у світі», і не являють собою абсолютний оригінальний прорив у буквальному сенсі, тоді компаніям, щоб переконати лікарів і лікарні, потрібно ще чіткіше пояснити диференціацію.

«У чому у вас відмінність від імпортного? Якщо якість однакова, чи є перевага в ціні? Сервіс чи кращий, ніж за кордоном?» На його думку, ринок Китаю — це не лише великі лікарні в Шанхаї, а й велика кількість первинних установ та лікарень на рівні повітів. Щоб продукт справді відкрив канали доступу, не можна зосереджуватися лише на провідних експертах — потрібно враховувати, як його сприйматимуть і використовуватимуть у ширшій медичній системі.

Лікарні не заперечують інновації «автоматично», але вони мають приймати рішення в умовах обмеженого бюджету, обмеженого простору управління та реальних обмежень щодо платежів. Навіть якщо продукт потрапляє в страхове покриття, але він підвищує тиск на витрати відділення, не має достатньої доказової підтримки або частота використання низька — просування всередині лікарні буде повільним. Виступи лікарів на зустрічі показали: щоб компаніям «пробитися» попри ці обмеження, потрібно в кожному сценарії максимально розкривати клінічну цінність.

Від симптомів до лікування причини

Продукти, що заповнюють прогалини, покращують лікарські форми та забезпечують заміщення вітчизняними — хоч і необхідні, лікарі також зазначали: серед найгостріших незадоволених клінічних потреб найчастіше саме ті, що стосуються ефективніших перевертаючих інноваційних терапій.

Професор Ван Цзян із неврологічного відділення лікарні Хуашань при Фуданському університеті довгий час займається клінічним лікуванням і науковими дослідженнями хвороби Паркінсона. На зустрічі він розповів про дві передові траєкторії, які паралельно просуваються у співпраці з підприємствами: одна — геннотерапія, друга — терапія стовбуровими клітинами. На відміну від попередніх кількох компаній, ці проєкти все ще перебувають на стадії клінічних досліджень, і до широкого застосування ще далеко. Але вони відповідають базовому бажанню неврологів — не просто пригнічувати симптоми, а змінювати перебіг хвороби.

Говорячи про Паркінсон, він зазначив: наявні ліки в нейродегенеративних захворюваннях можна вважати «досить непоганим симптоматичним ефектом», але з часом дія препарату слабшає, а у пацієнтів виникають феномени «вимикання-вмикання», дискінезії та інші супутні проблеми, тоді як хвороба все повільніше, але прогресує. «Є ще дуже важливі запити, які не були задоволені».

Чи можна реально відтермінувати дегенерацію — і навіть відновити функцію? Завдяки своїм проєктам Ван Цзян показав: геннотерапія збільшує синтез дофаміну в мозку; терапія стовбуровими клітинами за допомогою трансплантації «замінює» ушкоджені нейрони — ці нові методи вже демонстрували потенціал у клінічних випробуваннях.

Юй Ліфей також згадала: для дітей із генетично зумовленими рідкісними хворобами та з розвитковою формою епілептичної енцефалопатії батьки очікують більш радикальні терапії. «Для них очікування від ліків, що лише покращують один конкретний симптом, уже не таке велике. Найбільш бажане для них — це геннотерапія, це ферментозамісна терапія; справді “зброя”, здатна змінити перебіг хвороби в корені».

Такі результати дедалі частіше з’являються в Шанхаї: наприклад, точне прогнозування хвороби Альцгеймера на 15 років наперед, гелі для відновлення мозку, що ремонтують некротизовані тканини мозку тощо. Але незалежно від того, чи це такі перевертаючі технології, чи невеликий пакетик пролонгованих гранул, що вирішує проблему дисфагії, — лише коли інноваційна цінність остаточно «пробиває» бар’єри всередині лікарні та стабільно доходить до пацієнтів, медико-фармацевтичний замкнений цикл можна вважати справді завершеним. Учасники зустрічі зазначили: для цього потрібен більший обмін і спільне створення між підприємствами та медичною спільнотою.