Щойно помітив, що акції BridgeBio (BBIO) мають хороший день після того, як оприлюднили дані про їхній дослідний препарат для ахондроплазії. Результати PROPEL 3 виглядають досить переконливими для інфігратинібу — у дітей, які приймали цей препарат, спостерігалося приблизно на 1,74 см/рік більше зросту порівняно з плацебо, що чесно кажучи, є саме тим покращенням, яке потрібно бачити при лікуванні карликовості. Вони говорять про подання заявки до FDA у другій половині цього року.

Що цікаво, так це часова перспектива. Ascendis має свій препарат у розробці і вже досягла цільової дати дії PDUFA ще у лютому, тож процес уже в руху. BioMarin отримав схвалення Voxzogo кілька років тому, тому конкуренція реальна. Але якщо дані BridgeBio підтвердяться, вони можуть мати суттєвий варіант у цій галузі.

Акції зросли майже на 7% і зараз торгуються близько $78 праворуч, дуже близько до 52-тижневого максимуму в $84.94. Справжнім випробуванням стане думка регуляторів під час розгляду NDA. Процес цільової дати дії PDUFA зазвичай триває кілька місяців, тому, ймовірно, рішення чекатиме наприкінці 2026 або на початку 2027 року, якщо все піде гладко. Терпимість також виглядала добре — серйозних побічних ефектів, пов’язаних із препаратом, у дослідженні не було, що завжди є плюсом для лікування рідкісних захворювань.