Біотехнології: список справ на кінець року

Перш ніж задзвонять у 2020 р., грудень буде багатим на коливання цін на акції біотехнологічних компаній. 2019 рік почався сильно, потім слабшав і згодом знову набрав динаміки на тлі низки успішних результатів клінічних випробувань, кількох оголошень про придбання та позитивних рішень щодо схвалення ліків, які часто ухвалювали за кілька місяців до власних дедлайнів Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA).

Додатково, нагальне невідоме щодо того, хто стане наступним керівником FDA, було розв’язано, коли цього тижня президент Трамп висунув на посаду доктора Стівена Хана (Dr. Stephen Hahn).

Джерело зображення: Getty Images.

На що мають звернути увагу інвестори із сьогоднішнього дня й до кінця року? На результати клінічних випробувань — і їх буде багато. Але спершу — застереження.

3 грудня Cara Therapeutics (CARA +0.00%) і Protagonist Therapeutics (PTGX 1.30%) обидві оголосили позитивні результати фази 2 клінічних випробувань. Попри те, що їхній кандидат у ліки показав статистично значуще покращення тяжкості свербежу в пацієнтів із хронічною хворобою нирок, акції Cara впали приблизно на 30%. Чому? Інвестори очікували більш відчутного ефекту порівняно з плацебо в дослідженні за участі 240 пацієнтів.

З іншого боку, Protagonist представила позитивні попередні результати фази 2 клінічних випробувань для свого препарату PTG-300 як лікування трансфузійно-залежної бета-таласемії, і курс акцій компанії стрімко зріс на 80% ще до того, як відступив до «лише» 60% приросту.

На цьому тлі різних реакцій ринку акцій на два позитивні проміжні клінічні випробування давайте перейдемо до того, що попереду.

Очікувані найближчим часом результати фази 3

Athenex (ATNX +0.00%) і Biohaven Pharmaceuticals (BHVN +0.00%) повідомили інвесторам, що результати ключових випробувань надійдуть до кінця року.

Раніше Athenex хвалилася успішним клінічним випробуванням фази 3 у раку молочної залози для своєї пероральної версії паклітакселу — препарату, якому вже десятки років, широко застосовуваної хіміотерапії, яку традиційно вводять шляхом інфузії. Однак подробиць було мало. Інвесторам варто отримати точніші дані, коли результати представлять на Симпозіумі з раку молочної залози в Сан-Антоніо наступного тижня. Пероральна форма паклітакселу може суттєво покращити зручність для пацієнтів, усунувши необхідність відвідувати клініку, щоб отримати препарат, який вводять інфузійно.

Biohaven планує оголосити результати ключових випробувань фази 2/3 для свого інгаляційного препарату від мігрені вазегепанту (vazegepant). Але це ще не все. Компанія також заявила, що може оголосити результати фази 3 у грудні або на початку 2020 року разом із пероральним препаратом від мігрені під назвою Zydis. Обидва варіанти працюють, взаємодіючи з рецептором в одному з ключових шляхів болю. Хоча, як можна стверджувати, це доволі «завантажена» сфера, більш ефективні варіанти лікування з меншими побічними ефектами будуть раді прийняти мільйони людей у всьому світі, які страждають на мігрень.

Клінічні випробування фази 2 для звітування про результати

Розробник ліків від муковісцидозу Proteostasis Therapeutics (PTI +0.00%) і онкологічна компанія Puma Biotechnology (PBYI +5.63%) планують оприлюднити дані зі своїх відповідних проміжних випробувань. Набір учасників відбувся швидше, ніж очікувалося, і спонукав Proteostasis перенести строки отримання результатів фази 2 на цей квартал замість наступного року. Випробування фокусується на двох або трьох із препаратів компанії в комбінації як лікування для пацієнтів із муковісцидозом із певними відомими мутаціями.

Провідний препарат Puma — Nerlynx — отримав схвалення FDA у 2017 році як лікування, що має продовжувати безрецидивну виживаність для пацієнтів із раком молочної залози після попередньої терапії. Puma й надалі інвестує в Nerlynx, проводячи випробування в інших онкологічних контекстах. Як зазначено у релізі про прибутки за третій квартал, дані з контрольного дослідження фази 2 та «кошикового» дослідження summit basket trial фази 2 буде оголошено до кінця року. «Кошикове» випробування включає пацієнтів із конкретною мутацією гена незалежно від локації раку, наприклад, рак молочної залози чи шлунка. Це може розширити різноманіття видів раку, проти яких Nerlynx можна буде застосовувати.

Результати на ранній стадії з потенціалом руху акцій

Хвороби нейродегенеративного профілю Alector (ALEC +19.07%) і компанія з генотерапії Rocket Pharmaceuticals (RCKT +1.82%) планують незабаром оприлюднити ранні клінічні результати. Alector представила дані фази 1 зі своїм антитіло-препаратом від хвороби Альцгеймера AL002 6 грудня під час конференції Clinical Trials in Alzheimer’s Disease, що проходила в Сан-Дієго. Аналогічно, у релізі про прибутки Rocket за третій квартал підкреслювалося, що до кінця року компанія отримає нові дані з генотерапії RP-L102, використовуючи новий процес, який усуває потребу застосовувати цитотоксичні ліки, щоб підготувати пацієнтів. Початковим показанням є анемія Фанконі — рідкісна спадкова анемія. Rocket також очікує повідомити про дані RP-L201 у двох пацієнтів із рідкісним захворюванням — лейкоцитарною адгезивною недостатністю-I.

Джерело зображення: Getty Images.

Чи схвалить FDA ці препарати до кінця року?

Нові заявки на ліки від Allergan (AGN +0.00%), Amarin (AMRN +0.45%) та Intra-Cellular Therapies (ITCI +0.00%) залишаються купою на столах рецензентів FDA з дедлайнами в кінці грудня. Нещодавно FDA схвалило кілька препаратів, зокрема препарати для лікування серповидноклітинної хвороби від Global Blood Therapeutics і Novartis, за кілька місяців до їхніх дедлайнів. Акції Amarin та Intra-Cellular, імовірно, реагуватимуть позитивніше на схвалення, ніж акції Allergan, просто тому, що Allergan за розміром — більша компанія: схвалення буде значно більш суттєвим для менших компаній.

Біотехнологічні інвестиції сповнені ризику, і навіть оголошені компанією «позитивні результати» можуть бути визнані невдачами. Нагорода за ризик може бути драматичною: коливання оцінки (valuation), які здатні підсилити ваш портфель, коли 2019 рік наближається до завершення.