Чи варто купувати цю гарячу біотехнологічну акцію?

4 червня невелика біотехнологічна компанія з низькою капіталізацією Kezar Life Sciences (KZR 2.36%) оголосила оновлені результати фази 1/2 з клінічного дослідження, яке оцінює KZR-616 для лікування пацієнтів із системним червоним вовчаком (SLE) із та без вовчакового нефриту (LN). Інвесторам, схоже, дані сподобалися. До закриття ринку акції зросли на 73.38% до $7.75, підштовхнувши ринкову капіталізацію компанії до $300 мільйонів. Наступного тижня акції знову опустилися до $5.58.

Чи стане компанія аутсайдером у розробці терапевтичного кандидата для цієї значної медичної потреби? Давайте дізнаємося.

Джерело зображення: Getty Images.

KZR-616 — селективний інгібітор імунопротеасоми першого в класі, і це єдиний експериментальний препарат Kezar, який на сьогодні дійшов до клінічної стадії. Компанія називає його «Новий підхід до узгодження імунної системи». Окрім SLE та LN, препарат досліджують ще у чотирьох інших аутоімунних показаннях, включно з дерматоміозитом, поліміозитом, аутоімунною гемолітичною анемією та імунною тромбоцитопенією. Для цих показань існує мало або взагалі немає схвалених методів лікування в США та ЄС, а разом вони мають доступний розмір пацієнтської бази 360,000 лише в США.

Усі клінічні дослідження KZR-616 зараз перебувають у фазі 1/2. Компанія очікує дані з усіх досліджень, крім SLE/LN, для публікації попередніх «top-line» даних після 2021 року. Для SLE/LN проміжні «top-line» дані у 39-пацієнтському випробуванні були оприлюднені 4 червня.

Як виглядають дані?

В одному когортному наборі двоє з двох пацієнтів із LN повідомили про 50% зменшення протеїнурії, виміряне за співвідношенням білка в сечі до креатиніну (UPCR). Однак те, чи вказує це значення на ефективність, є предметом жорстких дискусій. Наразі Управління з контролю за харчовими продуктами та ліками США (FDA) вимагає, щоб експериментальні препарати, які націлені на LN, демонстрували повну ниркову відповідь як передумову для схвалення. Один із показників у кінцевій точці повної ниркової відповіді полягає в тому, що UPCR пацієнтів має бути меншим за 0.5 mg/mg, щоб мати право на кваліфікацію.

На жаль, жоден із двох пацієнтів, які отримували KZR-616, не побачив зниження рівня UPCR нижче 0.5 mg/mg після лікування. Добре відомо, що 30% до 50% пацієнтів, яким призначають препарати стандартної терапії для лікування LN, продемонструють 50% зменшення UPCR після лікування. Тому те, чи зможе KZR-616 досягти або перевершити ефективність поточних стандартів лікування, ще належить з’ясувати.

Тим часом 16 оцінюваних пацієнтів із SLE все ж продемонстрували суттєві зниження за сімома показниками: активність захворювання, тяжкість захворювання, кількість болючих суглобів, кількість набряклих суглобів, а також три оцінки прогресування захворювання. Отже, Kezar, можливо, рухається в правильному напрямі, досліджуючи KZR-616.

Чи це вигідна покупка зараз?

Компанія очікує подальші проміжні релізи даних протягом року, включно з однією когортною групою пацієнтів, які отримували плацебо. Також Kezar має понад $123 мільйонів готівки та інвестицій на своєму балансі, що більш ніж достатньо, щоб компенсувати її операційні збитки $10 мільйонів на квартал. Отже, інвесторам не варто очікувати жодного розмивання часток (stock dilution) доти, доки компанія не завершить клінічне випробування фази 1/2 для KZR-616 у лікуванні пацієнтів із SLE — із LN або без LN.

Загалом, я обережно оптимістично налаштований щодо потенціалу KZR-616 для лікування цих пацієнтів. Для початку препарат зміг продемонструвати ефективність (хоча й без статистичної верифікації) принаймні у 16 пацієнтів із різними формами SLE на сьогодні. Також він міг знизити рівень UPCR пацієнтів до 0.6 mg/mg після тривалого курсу лікування (але не нижче порогового значення UPCR 0.5, яке вимагає FDA), а результати з когорти плацебо досі очікуються. Отже, інвесторам із високою толерантністю до невдач може бути бажано відкрити позицію в Kezar у розрахунку на повністю позитивні результати фази 1/2.