Ціна акцій Rocket Pharmaceuticals зросла через схвалення FDA генетичної терапії

Investing.com — Акції Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) у п’ятницю зросли на 6%. Раніше Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) прискорило схвалення генотерапії KRESLADI для застосування в педіатричних пацієнтів із тяжкою формою імунодефіциту внаслідок дефекту адгезії лейкоцитів І типу.

KRESLADI — це генотерапія на основі аутологічних гемопоетичних стовбурових клітин. Вона призначена для лікування тяжких педіатричних пацієнтів із LAD-I, у яких є двоалельні варіанти ITGB2, і які не можуть отримати алогенну трансплантацію гемопоетичних стовбурових клітин від спорідненого донора, що відповідає людським лейкоцитарним антигенам. Це схвалення знаменує собою перше в історії FDA схвалення генотерапії для лікування дітей із тяжкою формою LAD-I.

Прискорене схвалення ґрунтується на підвищенні поверхневої експресії нейтрофільних CD18 і CD11a. Підтвердження клінічної користі залежатиме від даних триваючих клінічних досліджень і довгострокового спостереження, включених до реєстраційних даних після виходу на ринок.

Тяжка LAD-I — це вкрай рідкісне, небезпечне для життя педіатричне генетичне захворювання імунної системи, спричинене мутаціями в гені ITGB2. Характерною ознакою цього стану є повторні інфекції; без лікування коефіцієнт смертності в ранньому дитинстві є дуже високим. У США захворюваність на LAD-I оцінюється приблизно як один випадок на кожні 100 000–200 000 живонароджених немовлят, при цьому близько двох третин пацієнтів класифікуються як тяжкі.

У зв’язку з цим схваленням FDA надала Rocket Pharmaceuticals пріоритетні переваги для рідкісних педіатричних захворювань. Компанія заявила, що планує оцінити стратегічні варіанти для монетизації цієї переваги, щоб підвищити фінансову гнучкість і максимізувати цінність для акціонерів.

Головний виконавчий директор Rocket Pharmaceuticals Гаурав Шах (Gaurav Shah) сказав: «Схвалення KRESLADI є важливою віхою для групи пацієнтів із тяжкою формою LAD-I».

Дослідження, що підтримує розробку KRESLADI, частково профінансоване Каліфорнійським інститутом регенеративної медицини.

Цю статтю перекладено за допомогою штучного інтелекту. Для отримання додаткової інформації див. наші умови використання.