Rocket Pharmaceuticals (RCKT) Акції зросли на історичному успіху FDA у галузі генної терапії

ТЛДР

• FDA надала прискорене схвалення KRESLADI, генотерапії Rocket Pharmaceuticals для важкого дефіциту адгезії лейкоцитів-I (LAD-I) у дітей.
• Акції RCKT зросли до 9% у передторговельній сесії і закрилися приблизно на 6% вище у п’ятницю.
• KRESLADI — перша схвалена FDA генотерапія для важкого LAD-I, рідкісного та небезпечного для життя імунного стану у дітей.
• FDA також надала Rocket пріоритетний ваучер для рідкісних педіатричних захворювань, який компанія планує монетизувати.
• Схвалення настало після повторної подачі заявки після відмови FDA у червні 2024 року, яка вимагала додаткових даних.

💥 Знайдіть наступний KnockoutStock! Отримуйте актуальні ціни, графіки та KO Scores з KnockoutStocks.com, платформою, що базується на даних і ранжує кожну акцію за якістю та потенціалом прориву.

FDA схвалила генотерапію KRESLADI компанії Rocket Pharmaceuticals у п’ятницю, що спричинило зростання RCKT до 9% у передторговельній сесії, перш ніж акції закрилися приблизно на 6% вище до відкриття.

Rocket Pharmaceuticals, Inc., RCKT

Схвалення було прискореним, тобто воно було надане на основі ранніх доказів — зокрема, підвищеної експресії CD18 і CD11a на поверхні нейтрофілів. Повне підтвердження клінічної користі залежатиме від довгострокових даних з поточного дослідження та реєстру після виходу на ринок.

#НОВИНИ: Rocket Pharmaceuticals сьогодні оголосила про схвалення FDA США першої #Генотерапії для педіатричних пацієнтів з важким дефіцитом адгезії лейкоцитів-I (LAD-I).

Більше: pic.twitter.com/LkioRrrR5S

— Rocket Pharmaceuticals (@RocketPharma) 27 березня 2026 р.

KRESLADI, також відома як marnetegragene autotemce, є автологічною генотерапією на основі гемопоетичних стовбурових клітин. Вона схвалена для педіатричних пацієнтів з важким LAD-I, викликаним біялеічними варіантами у гені ITGB2, які не мають доступного донора стовбурових клітин з відповідною HLA-системою.

LAD-I — це ультра-рідкісний генетичний імунодефіцит. Він спричиняє рецидивуючі інфекції і має високий рівень смертності у ранньому дитинстві без лікування. В США захворюваність оцінюється приблизно в один випадок на 100 000 до одного випадку на 200 000 живих народжень, з яких близько двох третин класифікуються як важкі.

KRESLADI тепер є першою генотерапією, схваленою FDA для цього стану.

Схвалення не прийшло без труднощів. FDA відхилила заявку на ліцензію біопрепарату у червні 2024 року, попросивши Rocket подати додаткові дані перед завершенням розгляду.

Rocket повторно подала заявку на BLA, і FDA прийняла її у жовтні 2024 року, встановивши 28 березня 2026 року як дату цільової дії — термін, який агентство виконало.

Фінансовий потенціал через ваучер для рідкісних педіатричних захворювань

Разом із схваленням FDA Rocket отримала ваучер для пріоритетного розгляду рідкісних педіатричних захворювань. Ці ваучери можна продавати іншим фармацевтичним компаніям за сотні мільйонів доларів і вважаються значущим фінансовим бонусом понад саме схвалення.

Rocket заявила, що планує оцінити можливості монетизації цього ваучера для підвищення фінансової гнучкості.

“Схвалення KRESLADI є важливою віхою для спільноти з важким LAD-I,” сказав генеральний директор Гаурава Шах.

Фон досліджень

Дослідження, що підтримували розробку KRESLADI, частково фінансувалися Каліфорнійським інститутом регенеративної медицини. Ліки націлені на ген ITGB2, який кодує білок, необхідний для боротьби білих кров’яних клітин з інфекцією.

Біотехнологічна компанія з Кранбері, Нью-Джерсі, працювала над цим схваленням протягом кількох років.

Дата дії FDA для повторної поданої заявки на BLA була 28 березня 2026 року, і агентство схвалило терапію точно в строк.

Розглядаєте нову акцію? Можливо, вам варто спочатку подивитися, що є у нашому списку спостереження.

Наша команда у Knockout Stocks слідкує за провідними аналітиками та ринковими тенденціями, щоб виявити потенційних переможців раніше. Ми визначили п’ять акцій, які отримують тиху увагу і можуть бути вартою уваги зараз. Створіть безкоштовний обліковий запис, щоб отримати повний звіт і постійні аналітичні дані про акції.

✨ Обмежена пропозиція

Отримайте 3 безкоштовні електронні книги про акції

            Відкрийте для себе провідні акції в AI, криптовалютах і технологіях з експертним аналізом.
        

        

            *                       
                    **Топ 10 акцій AI** — провідні компанії в галузі AI
                
            *                       
                    **Топ 10 криптоакцій** — лідери блокчейну
                
            *                       
                    **Топ 10 технологічних акцій** — гіганти технологій
                
        

        

            
                📥 Отримайте безкоштовні електронні книги