FDA схвалює лейковорин як перший препарат для рідкісного генетичного розладу після його просування як лікування аутизму

У цій статті

• GSK-GB

Слідкуйте за улюбленими акціями. Створити безкоштовний обліковий запис

У вівторок Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) схвалило десятиліттями відомий рецептований вітамін лейковорин як перше лікування для рідкісного генетичного розладу у певних дорослих і дітей.

Цей крок відбувся через кілька місяців після того, як адміністрація Трампа представила лейковорин як потенційну терапію для ширшої групи пацієнтів із симптомами аутичного спектру. Це викликало скептицизм у деяких медичних і дослідницьких колах, але підняло ентузіазм серед родин, що спричинило зростання призначень препарату в США.

Один із представників FDA у вівторок повідомив журналістам, що «у нас недостатньо даних, щоб стверджувати про ефективність для аутизму в ширшому розумінні», але додав, що агентство відкрито до зацікавленості компаній у дослідженні лейковорину у пацієнтів із аутизмом.

Цей препарат, також відомий як фолінова кислота, є синтетичною формою вітаміну B9, який використовувався для лікування токсичних побічних ефектів хіміотерапії. Лише кілька невеликих досліджень припустили, що лейковорин може бути ефективним позаінструкційним лікуванням для дітей з аутизмом, і деякі родини повідомляли, що він допоміг їхнім немовлятам розвинути мовні та соціальні навички.

Представники FDA, які попросили залишитися анонімними для обговорення рішення, у вівторок повідомили, що вони почали з широкого огляду лейковорину як лікування аутизму, а потім звузили його схвалення до меншої групи з рідкісним генетичним мутацією — дефіцитом церебрального фолату, що перешкоджає правильному надходженню фолату — важливого вітаміну — до мозку.

дивіться зараз

ВІДЕО13:4913:49

Комісар FDA доктор Макарі про схвалення терапії для рідкісних захворювань, внутрішню політику в агентстві

Squawk Box

Цей стан має схожі ознаки з аутизмом, зазвичай розвивається у дітей до 2 років і може спричинити важкі затримки розвитку, судоми, відсутність м’язового контролю та інші серйозні неврологічні ускладнення.

Представники повідомили, що FDA виявило, що використання лейковорину у пацієнтів із цим станом дало «найвищу якість даних» для підтримки розширеного схвалення, яке пошириться як на генеричні версії препарату, так і на стару брендовану медикаментозну форму GSK, Wellcovorin.

«Ці дані показали найбільші ефекти», — сказав один із представників FDA під час телефонної конференції. «Тому ми зосередилися на цій групі, оскільки вважали, що це найсильніше як з наукової точки зору, так і з точки зору найбільших терапевтичних ефектів, які можна використати для подолання деяких обмежень у джерелах даних».

Схвалення базувалося на систематичному огляді опублікованої літератури з цієї теми, включаючи звіти про випадки пацієнтів, але не на рандомізованому контрольованому клінічному дослідженні. Той самий представник визнав, що систематичні огляди можуть мати упередження, але підкреслив, що терапевтичні ефекти були настільки значними, що переважили ці побоювання.

FDA заохочує існуючих виробників лейковорину збільшити виробництво, щоб задовольнити зростаючий попит на препарат, додали представники. Хоча GSK спочатку випускала препарат з 1983 до 1997 року, у вересні компанія повідомила, що не планує повторно запускати та виробляти цей продукт самостійно.

У вівторковому релізі доктор Трейсі Бет Хоег, виконувач обов’язків директора Центру оцінки та дослідження лікарських засобів FDA, заявила, що схвалення демонструє прагнення FDA «швидко виявляти ефективні методи лікування для надзвичайно рідкісних захворювань, при цьому дотримуючись тих самих стандартів доказовості для схвалення».