uniQure підписує ліцензійну угоду на $2 мільярдів з CSL Behring

У відповідь на суму до 2,1 мільярда доларів США плюс роялті з продажів, uniQure (QURE 13.81%) у середу ліцензувала глобальні права на комерціалізацію своєї генної терапії для гемофілії В, etranacogene dezaparvovec, компанії CSL Behring (CSLLY 0.67%).

Etranacogene dezaparvovec — це клінічна стадія генної терапії, яка може суттєво змінити лікування гемофілії В. Це спадкове захворювання, при якому у пацієнтів недостатньо виробляється фактор згортання крові IX, що спричиняє високий ризик неконтрольованих кровотеч і потребує постійних інфузій протягом усього життя.

Зображення джерело: Getty Images.

На відміну від інфузій, терапія біотехнологічної компанії може відновити здатність пацієнтів виробляти власний фактор IX шляхом доставки функціонального гена до печінки. Очікується, що клінічні випробування фази 3 завершаться пізніше цього року, але дані з проміжних досліджень свідчать, що цей підхід може ефективно усунути необхідність у дорогих інфузіях, повністю або значно зменшивши ризик кровотеч.

У грудні uniQure повідомила, що пацієнти у її дослідженні фази 2b досягли середнього виробництва фактора IV у 45% від норми через 36 тижнів, і жоден із п’яти пацієнтів у фазі 1/2, які отримали дозу 2x10¹³ gc/kg, не потребував рутинної заміни фактора IV протягом трьох років.

Хоча обнадійливі дані змусили багатьох інвесторів вірити, що може з’явитися покупець для uniQure, компанія вирішила ліцензувати права на свій препарат компанії CSL Behring, лідеру на ринку гемофілії з понад 1 мільярдом доларів США у минулому році.

Якщо клінічне дослідження фази 3 etranacogene dezaparvovec дозволить отримати схвалення FDA, CSL Behring може опинитися у конкуренції з Pfizer, яка розробляє власну генно-лікарську терапію для гемофілії В.

У рамках угоди про права на маркетинг генної терапії, uniQure отримує 450 мільйонів доларів США авансом, а також до 1,6 мільярда доларів у вигляді додаткових регуляторних та комерційних етапів. Крім того, компанія отримуватиме двозначний відсоток роялті до низьких двадцятих відсотків від будь-яких майбутніх чистих продажів продукту.

Компанія планує використати частину отриманих коштів для подальшого розвитку генної терапії у своєму портфелі, зокрема AMT-130, потенційного лікування хвороби Гантінгтона, яке наразі проходить фазу 1 клінічних досліджень.