Редагування РНК: наступне десятиліття? Чи зможе технологія Axiomer від ProQR зламати цю ситуацію?

Є одна непомітна нідерландська біомедична компанія ProQR, яка тихо переписує правила гри в РНК-терапії. Її основна зброя називається Axiomer — це технологія редагування РНК на основі ADAR, яка безпосередньо “переписує” хвороботворні гени в клітинах.

Клінічний прогрес: цей рік є ключовою точкою

Графік дуже чіткий:

• Q2 2025: Подання першої заявки на клінічне випробування (CTA) до регуляторних органів для основного проєкту AX-0810, що стосується холестазу.
• Q4 2025: Опублікування попередніх клінічних даних про AX-0810 на здорових добровольцях — це перший крок у перевірці технічної здійсненності.
• 2025-2026: Планується випустити до 4-х клінічних даних, які охоплюють такі показання, як печінка, центральна нервова система та синдром Ретта.

Фонд досліджень синдрому Ретта також розширив співпрацю, інвестувавши до 9,2 мільйона доларів у підтримку AX-2402 для просування в клінічну стадію.

Фінансова спроможність: темп витрат прискорюється, але боєприпасів не бракує

Бухгалтерські цифри виглядають досить надійно:

• Готівкові резерви 149,4 млн євро (на кінець 2024 року), що достатньо для витрат до середини 2027 року
• З угодою з компанією Eli Lilly на суму 3,9 мільярда доларів ще пов'язані наступні платіжні етапи, а також можливість додати ще 5 мішеней та отримати опціон на 50 мільйонів доларів.
• Завершено фінансування в 82,1 мільйона доларів США у жовтні 2024 року (включаючи прямі інвестиції від Eli Lilly)

Хедж-фонди також нарощують свої позиції — такі установи, як ADAGE CAPITAL, Millennium Management та інші, значно збільшили свої інвестиції в Q4 2024, загальна сума перевищує 100 мільйонів доларів.

Але проблема також стоїть на столі

Швидкість спалювання грошей зростає:

• Чисті витрати на операційну діяльність у 2024 році становитимуть 36,4 мільйона євро, у 2023 році навпаки був позитивний грошовий потік (це сталося через отримання авансу у 60 мільйонів доларів від Gift).
• Витрати на дослідження та розробки зросли з 25,1 млн євро у 2023 році до 36,4 млн євро у 2024 році
• Чистий збиток за рік склав 27,8 мільйона євро

Просто кажучи: гроші, що надходять від фінансування, швидко витрачаються. Це нормально для ранньої біомедицини, але якщо клінічні дані не відповідатимуть очікуванням, грошовий резерв буде суттєво скорочено.

Де головна ставка

На шляху редагування RNA CRISPR-редагування генів вже має попередників, ProQR обрала інший шлях — використання ендогенної ADAR-ферменти для точного переписування RNA. Теоретично це безпечніше і простіше.

Уявлення Axiomer дійсно велике: від рідкісних захворювань, пов'язаних з однією геномною мутацією, до звичайних хвороб, таких як MASH (жировий гепатоз), вони охоплюють широкий спектр. Але інша сторона монети полягає в тому, що жодна терапія редагування РНК насправді не отримала схвалення для виходу на ринок.

Дані AX-0810 за Q4 2025 стануть каменем спотикання і визначать довіру ринку до цієї технологічної системи.

Дослідження установ: 51 установа вчетвертому кварталі збільшила свої інвестиції в акції PRQR, найбільший одноразовий інвестор ADAGE CAPITAL придбав 6 мільйонів акцій. Ці рухи розумних грошей певною мірою відображають зростання визнання технологічного шляху ProQR.