PepGenは、5 mg/kgコホートの安全性とスプライシングの傾向が良好であると報告しており、10 mg/kgの結果も予定通り進行中です。

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PepGenは、PGN-EDODM1のFREEDOM2試験の5 mg/kgコホートからの安全性とスプライシングの良好な結果を発表しました。薬剤は概ね耐容性が良く、スプライシング修正とvHOT改善の有望な傾向を示しています。同社は現在、10 mg/kgコホートへの投与を行っており、2026年後半にデータの読み出しを見込んでいます。資金の持続期間は2027年後半まで延長しています。

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