Щойно я побачив, що BridgeBio опублікували досить значущі дані фази 3 щодо їхнього перорального лікування ахондроплазії — infigratinib. Це насправді варто взяти до уваги, якщо ви стежите за біотехом.

Отже, ось заголовок: вони сильно виконали свій первинний кінцевий показник. Препарат продемонстрував покращення на +1.74 см/рік у щорічній швидкості росту у висоту порівняно з плацебо (p<0.0001). Але чесно кажучи, найцікавіша частина — це те, що їм раніше не вдавалося: покращення пропорцій тіла у дітей до 8 років. Це вперше, коли будь-яка терапія показала статистично значущі результати за цим показником у рандомізованому дослідженні. Це важливо, адже ахондроплазія — це не лише про зріст; це про те, як тіло розвивається пропорційно, що впливає на мобільність і функціональність у довгостроковій перспективі.

Профіль безпеки також виглядає чистим. Немає припинень лікування, немає серйозних побічних явищ, пов’язаних із препаратом. У них було 3 випадки гіперфосфатемії (4% учасників) — усі легкі та транзиторні; нічого, що вимагало б корекції дози. Також не було проблем із сітківкою чи рогівкою, що важливо, коли ви інгібуєте FGFR3.

Що цікаво з точки зору ринку: вони планують подання NDA та MAA у другій половині 2026 року. Це одна з небагатьох терапій із FDA Breakthrough Designation для achondroplasia. Вони також прискорюють розробку для hypochondroplasia — включно з легкими випадками hypochondroplasia — що відкриває потенційно ширшу групу пацієнтів. Фаза 3 дослідження PALO ALTO для hypochondroplasia вже набирає учасників.

Практичний аспект тут такий: це пероральний препарат, а не ін’єкція. Для сімей, які довгостроково керують цими станами, це суттєва різниця в якості життя. Представник Little People of America навіть окремо відзначив пропорційність тіла як те, що сім’ї конкретно хотіли бачити вирішеним.

Якщо регуляторний шлях залишиться в межах запланованого, ви можете побачити схвалення протягом 18 місяців. Варто тримати це у полі зору, якщо ви стежите за терапіями рідкісних захворювань або за біотех-каталізаторами.