FDA menyetujui leucovorin sebagai obat pertama untuk gangguan genetik langka, setelah sebelumnya mempromosikannya sebagai pengobatan autisme

Dalam artikel ini

• GSK-GB

Ikuti saham favorit AndaBUAT AKUN GRATIS

Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA) pada hari Selasa menyetujui vitamin resep yang sudah ada selama puluhan tahun bernama leucovorin sebagai pengobatan pertama untuk gangguan genetik langka pada beberapa orang dewasa dan anak-anak.

Langkah ini datang beberapa bulan setelah pemerintahan Trump mempromosikan leucovorin sebagai terapi potensial untuk kelompok pasien yang lebih luas dengan gejala gangguan spektrum autisme. Klaim tersebut menimbulkan skeptisisme di kalangan komunitas medis dan peneliti, tetapi juga membangkitkan antusiasme di kalangan keluarga, sehingga resep obat ini di AS meningkat.

Seorang pejabat FDA mengatakan kepada wartawan pada hari Senin bahwa “kami belum memiliki data yang cukup untuk menyatakan bahwa kami dapat menetapkan efektivitas untuk autisme secara lebih luas” tetapi mengatakan bahwa badan tersebut terbuka terhadap minat dari perusahaan untuk mempelajari leucovorin pada populasi autisme.

Obat ini, yang juga disebut asam folinat, adalah bentuk sintetis dari vitamin B9 yang telah digunakan untuk mengobati efek samping toksik dari kemoterapi. Beberapa uji coba kecil menunjukkan bahwa leucovorin bisa efektif sebagai pengobatan off-label untuk anak-anak dengan autisme, dan beberapa keluarga melaporkan bahwa obat ini membantu anak-anak mereka yang tidak bisa berbicara mengembangkan kemampuan bahasa dan sosial yang lebih baik.

Pejabat FDA, yang meminta anonimitas untuk membahas keputusan ini, mengatakan kepada wartawan pada hari Senin bahwa mereka memulai dengan tinjauan luas terhadap leucovorin sebagai pengobatan autisme sebelum mempersempit persetujuannya ke populasi yang lebih kecil dengan defisiensi folat serebral, sebuah mutasi genetik langka yang mencegah folat — vitamin penting — mencapai otak dengan benar.

tonton sekarang

VIDEO13:4913:49

Kepala FDA Dr. Makary tentang persetujuan terapi penyakit langka, politik internal di badan tersebut

Squawk Box

Kondisi ini memiliki fitur yang tumpang tindih dengan autisme, biasanya berkembang pada anak kecil di bawah usia 2 tahun dan dapat menyebabkan keterlambatan perkembangan yang parah, kejang, kurangnya kontrol otot, dan komplikasi neurologis serius lainnya.

Pejabat tersebut mengatakan bahwa FDA menemukan bahwa penggunaan leucovorin pada pasien dengan kondisi tersebut menghasilkan “data berkualitas tertinggi” untuk mendukung persetujuan yang diperluas, yang akan berlaku untuk versi generik obat dan obat bermerek lama GSK, Wellcovorin.

“Data tersebut menunjukkan efek terbesar,” kata salah satu pejabat FDA dalam panggilan tersebut. “Jadi kami memfokuskan pada populasi itu, karena kami merasa itu adalah dasar ilmiah terkuat dan juga menunjukkan efek pengobatan terbesar yang dapat digunakan untuk mengatasi beberapa keterbatasan sumber data.”

Persetujuan ini didasarkan pada tinjauan sistematis terhadap literatur yang dipublikasikan di bidang tersebut, termasuk laporan kasus pasien, tetapi bukan uji klinis acak terkendali. Pejabat yang sama mengakui bahwa ada potensi bias dalam tinjauan sistematis, tetapi menekankan bahwa efek pengobatan begitu besar sehingga mengatasi kekhawatiran tersebut.

FDA mendorong produsen leucovorin yang ada untuk meningkatkan produksi agar sesuai dengan permintaan yang lebih tinggi terhadap obat ini, tambah pejabat tersebut. Meskipun GSK awalnya memasarkan obat ini dari tahun 1983 hingga 1997, perusahaan mengatakan pada bulan September bahwa mereka tidak berencana meluncurkan kembali dan memproduksi produk tersebut sendiri.

Dalam sebuah rilis pada hari Selasa, Dr. Tracy Beth Hoeg, direktur sementara Pusat Evaluasi dan Riset Obat FDA, mengatakan bahwa persetujuan ini menunjukkan komitmen FDA untuk “dengan cepat mengidentifikasi pengobatan yang efektif untuk penyakit langka yang sangat langka sambil mempertahankan standar bukti yang sama untuk persetujuan.”

Pilih CNBC sebagai sumber utama Anda di Google dan jangan pernah melewatkan momen dari nama terpercaya dalam berita bisnis.