米国食品医薬品局（FDA）は火曜日、パフィー（PFE.US）と日本の小野薬品などの企業が共同開発した経口抗がん剤Braftoviの第一線併用療法を結腸直腸癌治療に正式に承認した。この決定は、パフィーの第3相BREAKWATER臨床試験のデータに基づいている。FDAは、この毎日1回の薬を、既治療歴のないBRAF V600E変異を持つ転移性結腸直腸癌患者に対する併用療法の一部として認めている。BREAKWATER研究が総緩和率に関連する二重主要評価項の一つを達成した後、FDAは2024年12月に加速承認制度を通じて、同じ適応症に対するBraftoviを承認した。もう一つの無進行生存期間（PFS）に関する二重主要評価項について、FDAは、Braftoviと抗がん剤シトクロマイシン（シトクロマイシン）を併用した研究において、新たに診断されたBRAF V600E変異の転移性結腸直腸癌患者の中位無進行生存期間が12.8ヶ月に達したと述べている。Braftoviの有効成分エンコラフェニブは、経口の小分子BRAF阻害剤である。資料によると、BRAF変異は転移性結腸直腸癌患者の最大15％に見られ、これらの患者の予後は非常に悪い。BRAF V600E変異は最も一般的なBRAF変異であり、BRAF V600E変異を持つCRC患者の死亡率は野生型の2倍以上である。
ファイザー(PFE.US)の口服抗がん剤「Braftovi」がFDAの承認を受け、結腸直腸癌の治療に使用可能に
米国食品医薬品局（FDA）は火曜日、パフィー（PFE.US）と日本の小野薬品などの企業が共同開発した経口抗がん剤Braftoviの第一線併用療法を結腸直腸癌治療に正式に承認した。この決定は、パフィーの第3相BREAKWATER臨床試験のデータに基づいている。FDAは、この毎日1回の薬を、既治療歴のないBRAF V600E変異を持つ転移性結腸直腸癌患者に対する併用療法の一部として認めている。
BREAKWATER研究が総緩和率に関連する二重主要評価項の一つを達成した後、FDAは2024年12月に加速承認制度を通じて、同じ適応症に対するBraftoviを承認した。もう一つの無進行生存期間（PFS）に関する二重主要評価項について、FDAは、Braftoviと抗がん剤シトクロマイシン（シトクロマイシン）を併用した研究において、新たに診断されたBRAF V600E変異の転移性結腸直腸癌患者の中位無進行生存期間が12.8ヶ月に達したと述べている。
Braftoviの有効成分エンコラフェニブは、経口の小分子BRAF阻害剤である。資料によると、BRAF変異は転移性結腸直腸癌患者の最大15％に見られ、これらの患者の予後は非常に悪い。BRAF V600E変異は最も一般的なBRAF変異であり、BRAF V600E変異を持つCRC患者の死亡率は野生型の2倍以上である。