Pejabat FDA menyebut terapi gen UniQure sebagai pengobatan yang 'gagal' untuk penyakit Huntington

Dalam artikel ini

• UQ1-FF

Ikuti saham favorit AndaDAFTAR AKUN GRATIS

Thomas Fuller | SOPA Images | Lightrocket | Getty Images

UniQure perlu menjalankan studi lain untuk membuktikan bahwa terapi gen mereka “benar-benar membantu orang dengan penyakit Huntington,” kata seorang pejabat senior dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) dalam panggilan dengan wartawan pada hari Kamis.

Pejabat tersebut, yang meminta anonimitas sebelum membahas informasi sensitif, mengonfirmasi bahwa badan tersebut telah meminta perusahaan untuk menjalankan uji coba terkendali plasebo dari pengobatannya, yang diberikan langsung ke otak. UniQure telah menyatakan bahwa jenis studi tersebut tidak etis karena akan mengharuskan orang menjalani anestesi umum selama berjam-jam, namun pejabat tersebut membantah pernyataan tersebut.

“Jadi apa yang sebenarnya terjadi? UniQure adalah perusahaan terbaru yang membuat terapi gagal untuk pasien Huntington,” kata pejabat tersebut. “Mereka kemungkinan besar menyadari atau memahami secara mendalam bahwa uji coba mereka gagal bertahun-tahun yang lalu, dan alih-alih melakukan hal yang benar dan menjalankan studi klinis yang tepat, UniQure melakukan perbandingan yang terdistorsi atau dimanipulasi menurut pandangan FDA.”

Komentar ini menandai perkembangan terbaru dalam perselisihan publik yang rumit antara UniQure dan FDA, dan saat badan tersebut mendapat kritik karena beberapa penolakan aplikasi persetujuan obat baru-baru ini, termasuk beberapa di mana perusahaan menuduh FDA membalikkan pedoman sebelumnya. Komisaris FDA Marty Makary dalam wawancara dengan CNBC’s Becky Quick minggu lalu tampaknya mengkritik terapi gen UniQure untuk penyakit Huntington. Makary tidak menyebutkan UniQure secara langsung tetapi menggambarkan pengobatan tersebut.

tonton sekarang

VIDEO13:4913:49

Komisaris FDA Dr. Makary tentang persetujuan terapi penyakit langka, politik internal di badan tersebut

Squawk Box

Kemudian UniQure menuduh FDA membalikkan sikapnya bahwa data uji klinis perusahaan akan cukup untuk mengajukan persetujuan. Studi UniQure menggunakan basis data eksternal untuk mengukur bagaimana pasien dengan penyakit Huntington mungkin menurun tanpa pengobatan, yang dikenal sebagai kontrol eksternal. UniQure mengatakan bahwa menjalankan studi acak, double-blind, terkendali plasebo yang sesungguhnya, dianggap sebagai standar emas, tidak akan memungkinkan karena tidak etis membuat orang menjalani operasi otak palsu selama berjam-jam.

Pejabat FDA mengatakan badan tersebut “tidak pernah setuju menerima perbandingan yang terdistorsi ini” dan FDA “tidak pernah memberikan jaminan seperti itu.” Sebaliknya, “FDA akan selalu mengatakan, ‘Nah, kita harus melihat datanya saat kita menerimanya.’”

Dalam pernyataannya, UniQure menyatakan bahwa mereka “percaya diri terhadap kekuatan data yang telah kami ajukan ke FDA” dan mereka berbagi “tujuan administrasi untuk mengembangkan pengobatan yang bermakna bagi pasien yang menderita penyakit langka.”
“Pernyataan terbaru yang dibuat oleh sumber anonim FDA kepada media sangat tidak biasa, belum pernah terjadi sebelumnya, dan tidak lengkap atau sepenuhnya salah,” kata perusahaan tersebut. “Kami tidak percaya bahwa pernyataan tersebut mencerminkan penafsiran yang adil dan setia terhadap dokumen yang telah kami ajukan atau yang kami terima dari badan tersebut.”

Saham perusahaan naik 18% pada hari Kamis dan telah turun 56% tahun ini hingga penutupan hari Kamis.